“我快死了嗎？”2019年秋季的一天，蔡磊玩笑式地問(wèn)醫(yī)生。

蔡磊是京東集團(tuán)副總裁、“互聯(lián)網(wǎng)+財(cái)稅”聯(lián)盟會(huì)長(zhǎng)，以“中國(guó)電子發(fā)票第一人”聞名。2019年初，在左臂持續(xù)不明原因地“肉跳”幾個(gè)月后，他開始求醫(yī)。

經(jīng)過(guò)大半年，跑過(guò)幾個(gè)大醫(yī)院、接受過(guò)大量檢查之后，北京大學(xué)第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任樊東升給出一個(gè)讓蔡磊感覺(jué)不真實(shí)的答案：目前只可能是ALS（肌萎縮側(cè)索硬化癥，也就是“漸凍癥”）。

今年43歲的蔡磊，此前人生的主題只有兩個(gè)：工作、拼搏。要接受自己患漸凍癥的事實(shí)，著實(shí)太難。

樊東升的態(tài)度很嚴(yán)肅：“需要趕緊再給你住院全面檢查一下，才能采取一些措施，盡量延長(zhǎng)一些生命時(shí)間。”

起初還有幽默感的蔡磊，突然覺(jué)得“凳子坐不住了”。他面前是中國(guó)漸凍癥領(lǐng)域的頂級(jí)專家，從這里得來(lái)的壞消息，分量可想而知。

ALS是一種持續(xù)進(jìn)展、不可逆的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，是運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病的一種。患者大腦和脊髓的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞不明原因地逐漸減少，運(yùn)動(dòng)能力逐漸喪失，肌肉也因此失去營(yíng)養(yǎng)支持，逐漸萎縮。

北大公共衛(wèi)生學(xué)院詹思延教授團(tuán)隊(duì)與北醫(yī)三院樊東升教授團(tuán)隊(duì)近日共同完成的一項(xiàng)研究顯示，我國(guó)每年新增ALS患者約為2萬(wàn)多人。

有患者形容，得這個(gè)病，是“一天天看著自己慢慢枯萎”——最終四肢不能活動(dòng)，呼吸困難，需要切開氣管，連接呼吸機(jī)；不能說(shuō)話，不能吞咽，靠鼻飼甚至胃部造瘺“進(jìn)食”。

最著名的ALS患者就是物理學(xué)家霍金。他在輪椅上度過(guò)了許多年，后期只能靠轉(zhuǎn)動(dòng)眼球來(lái)與外界互動(dòng)——這是全身唯一能動(dòng)的部分。

不過(guò)，霍金在確診后又活了55年，這是幾乎所有ALS患者都無(wú)法企及的幸運(yùn)——目前世界上還沒(méi)有能夠治愈ALS的方法，患者平均生存期只有2～5年。

留給蔡磊的時(shí)間不多了，但他想為自己、為病友去拼一拼。

無(wú)藥可治的絕望

那次去看樊東升醫(yī)生之前，蔡磊才第一次了解到，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病是人類五大絕癥之首（另外四種是癌癥、艾滋病、白血病、類風(fēng)濕）。

“但是我想，我怎么可能是這個(gè)病！”

得到確切答案后，他七天七夜吃不下飯。之后半年時(shí)間里，總是一夜醒四五次，每次醒來(lái)，都在想這個(gè)病。

讓他絕望的是，此病無(wú)藥可治。

目前，國(guó)際上獲批治療ALS的藥物僅有利魯唑（口服）和依達(dá)拉奉（注射）兩種（這兩種藥目前都在國(guó)家醫(yī)保目錄內(nèi)），但只能一定程度延緩病情進(jìn)展，作用非常有限。能終止甚至逆轉(zhuǎn)身體“枯萎”的藥物或治療方法，如今尚未問(wèn)世。

有時(shí)聽說(shuō)有漸凍癥患者經(jīng)過(guò)某種治療后恢復(fù)了大量運(yùn)動(dòng)功能，蔡磊和病友們卻并不感到欣喜。他們覺(jué)得，這多半是由于“漸凍癥”含義的模糊性。樊東升曾對(duì)媒體介紹：“漸凍癥”并非學(xué)術(shù)定義，而是起源于臺(tái)灣地區(qū)的民間俗稱，當(dāng)時(shí)專指ALS，但后來(lái)擴(kuò)展到形容其他有類似癥狀的病癥。

針灸、按摩、干細(xì)胞、抗氧化……一年多來(lái)，蔡磊幾乎試遍了能找到的所有應(yīng)對(duì)方式，但沒(méi)感到有多少作用。

△ 住院時(shí)的蔡磊。受訪者供圖

他接受過(guò)多次按摩理療，多次痛到虛脫；還嘗試過(guò)一種國(guó)外的“高端藥物”，注射了一個(gè)多月，結(jié)果持續(xù)高燒，甚至到了39度。“沒(méi)用，我覺(jué)得可能加快了（病情進(jìn)展），不敢再用了。”

過(guò)去一年，他為治病花掉了數(shù)百萬(wàn)元。

還常有騙子找上門來(lái)。“很多人說(shuō)有祖?zhèn)髅胤健⑸衩丿煼ǎ蛘呤菤夤Υ髱煟兄Z百分之百治好，但收費(fèi)昂貴，動(dòng)輒百萬(wàn)以上。”蔡磊說(shuō)，他認(rèn)識(shí)的漸凍癥患者很多都被騙過(guò)。“連我都遇到這么多騙子！”

這期間，他看到病友們?cè)诳焖倏菸⒌蛲觥?019年在北醫(yī)三院住院時(shí)認(rèn)識(shí)的病友，三分之一已不在人世。剩下的除了他，已全部或接近癱瘓、說(shuō)話不清。

很多病友讓他印象深刻。有一位女病友，三十多歲，青春美麗，外地來(lái)京，靠年邁的父母照顧。2019年時(shí)，她“還能溫柔地說(shuō)話”。如今，她已口齒不清、雙腿癱瘓、雙臂無(wú)法抬起，吃飯只能靠父母喂。

病友群還流傳著一些殘酷悲哀的故事：好幾個(gè)病友，死于家人數(shù)天不喂食；還有的被家人拔掉呼吸機(jī)。有很多病友為了不拖累家人，選擇絕食。

給科學(xué)家和藥企一個(gè)推力

雖然蔡磊在各大醫(yī)院反復(fù)診斷和治療，但目前針對(duì)ALS患者，醫(yī)生能做的只是開一些微弱延緩病情的藥物，讓病人回家做好護(hù)理。

“醫(yī)院主要做準(zhǔn)確診斷，把國(guó)家已經(jīng)審批上市的藥開給你。可是世界上并沒(méi)有有效治療的藥，怎么辦？”蔡磊認(rèn)為，他和病友們的希望在科學(xué)家手里，在藥企手里。

一年多前，從醫(yī)生那里得到“殘酷判決”后，他下載并閱讀了全球一千多篇英文論文，一字一句地看。他想了解，與ALS治療相關(guān)的藥理實(shí)驗(yàn)、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)、臨床實(shí)驗(yàn)有哪些，到了什么階段。

看完論文，他開始尋找所有關(guān)注神經(jīng)系統(tǒng)疾病的科學(xué)家。找了中國(guó)的，又找國(guó)外的。

拜訪了很多國(guó)內(nèi)乃至國(guó)際頂級(jí)的科學(xué)家（有的在高校和科研院所，有的在藥物研發(fā)企業(yè)）之后，他發(fā)現(xiàn)，不少科學(xué)家的研究對(duì)治療ALS很有幫助，在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)或細(xì)胞層面已經(jīng)顯效，問(wèn)題在于進(jìn)一步的研發(fā)和轉(zhuǎn)化。

常規(guī)的科研成果轉(zhuǎn)化過(guò)程，對(duì)ALS患者來(lái)說(shuō)過(guò)于緩慢。“一般要十多年，即使藥品順利研發(fā)出來(lái)，絕大多數(shù)病友包括我應(yīng)該都已經(jīng)不在了。”蔡磊說(shuō)。

他發(fā)現(xiàn)，科學(xué)家和藥企，有的缺動(dòng)力，有的缺錢。但他不甘于被動(dòng)等待，他想在這個(gè)轉(zhuǎn)化過(guò)程上加一個(gè)推力。

蔡磊與科學(xué)家和藥企代表一一當(dāng)面交流，試圖用懇切打動(dòng)他們，讓他們相信自己能找來(lái)錢。

他找來(lái)朋友成立了上億元的投資基金。“但這個(gè)錢遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠，一個(gè)藥都不夠！藥物研發(fā)太貴了，啟動(dòng)臨床前試驗(yàn)都需要數(shù)千萬(wàn)元。”

與ALS發(fā)病原理相近的，有兩種著名的疾病——帕金森、阿爾茲海默癥。不過(guò)，絕大多數(shù)藥企，都對(duì)研發(fā)后兩種病的藥物更有興趣。

“藥企多數(shù)不愿意做罕見病藥物研發(fā)。”蔡磊很清楚個(gè)中緣由，那就是市場(chǎng)狹小。“常見病的藥，比如糖尿病或高血壓，從一億患者那里每人掙一千元，就是一千億。”

為了吸引研發(fā)者，他又開始發(fā)揮互聯(lián)網(wǎng)人的特長(zhǎng)——打造一個(gè)罕見病科研大數(shù)據(jù)平臺(tái)。他希望，當(dāng)患者數(shù)據(jù)樣本達(dá)到一定規(guī)模，就足以對(duì)研發(fā)構(gòu)成有效的支持。

“假設(shè)有十萬(wàn)ALS患者，救一條命花一百萬(wàn)，對(duì)藥企來(lái)說(shuō)就是一千億的市場(chǎng)。”蔡磊說(shuō)，“這非常符合互聯(lián)網(wǎng)的本質(zhì)——極其碎片化的需求連接在一起，成為一個(gè)整體，然后與另一個(gè)市場(chǎng)主體進(jìn)行資源交換。”

和頂級(jí)醫(yī)生共建患者數(shù)據(jù)平臺(tái)

蔡磊發(fā)現(xiàn)，各醫(yī)院的信息系統(tǒng)，只有本院患者在門診和住院期間的數(shù)據(jù)。而患者之前、之后如何，哪怕出院第二天就死亡，醫(yī)院和醫(yī)生都一無(wú)所知。而且，各醫(yī)院的數(shù)據(jù)沒(méi)有打通，不能共享。這導(dǎo)致患者的信息不能被有效統(tǒng)計(jì)、分析，也就無(wú)法對(duì)診療手段的進(jìn)一步發(fā)展提供足夠幫助。

作為“互聯(lián)網(wǎng)老兵”，他認(rèn)為自己應(yīng)該做點(diǎn)什么。于是和中國(guó)頂級(jí)的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病專家樊東升，以及患者關(guān)愛(ài)組織等合作，一起搭建起ALS患者數(shù)據(jù)平臺(tái)，以患者為中心，將他們與疾病相關(guān)、全生命周期的數(shù)據(jù)整合在一起。

蔡磊和樊東升團(tuán)隊(duì)共同設(shè)計(jì)了數(shù)據(jù)范疇，比如患者身心狀況、工作類型、家庭背景等等。他們希望從中發(fā)現(xiàn)更多的東西，比如病因和易患人群特征。而“全生命周期”，是指從確診前到病中直至死亡的全程記錄。

目前，這個(gè)平臺(tái)已收錄了數(shù)千名ALS患者的數(shù)據(jù)。

蔡磊與其中許多人還有過(guò)一對(duì)一的深入交談。他拉起了多個(gè)病友微信群，加滿了病友。

去年年初到國(guó)內(nèi)新冠疫情爆發(fā)期間，好幾個(gè)月，他與病友們?cè)谖⑿帕奶欤由细鞣N工作事務(wù)，每天十多個(gè)小時(shí)不停打字，累得胳膊好幾天抬不起來(lái)。

“一個(gè)病人有時(shí)要聊幾個(gè)小時(shí)。你是誰(shuí)、我是誰(shuí)，我怎么發(fā)病……別人有很多問(wèn)題要咨詢，你也得熱心解答。”

這些交流，讓蔡磊在病友群體中獲得了信任。如今，他儼然是病友們的“精神領(lǐng)袖”。

同時(shí)間賽跑

如今，蔡磊的左手已幾乎完全不能用。最近幾個(gè)月，他的右手也出現(xiàn)左手早期的癥狀——肉跳，而且開始肌肉萎縮。他從左手之前的病情進(jìn)展推斷，很可能再過(guò)1年左右，右手也會(huì)失去活動(dòng)能力。

他預(yù)測(cè)，自己能正常工作和溝通的時(shí)間，還剩兩年或者一年多。

“我的時(shí)間也不多了。但我要把自己和這些病人救了。我有很大的信心和決心。”

現(xiàn)在蔡磊還擔(dān)任著京東健康高級(jí)顧問(wèn)。近日，他參加了京東大藥房罕見病關(guān)愛(ài)中心上線活動(dòng)，他在致辭中說(shuō)：“在我死亡前要做一件事，百萬(wàn)生命計(jì)劃。我想把以運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病為代表的重大神經(jīng)退行性疾病助力攻克一下，這中間有一千多萬(wàn)人，我想先救十分之一。”

他認(rèn)為，中國(guó)現(xiàn)有ALS患者很可能不止一般人所認(rèn)為的幾萬(wàn)人。“有統(tǒng)計(jì)，國(guó)內(nèi)每年新增病例小3萬(wàn)人或更多，10年就是近30萬(wàn)人。實(shí)際上很多農(nóng)村病人沒(méi)確診就去世了，這些人肯定不在醫(yī)療數(shù)據(jù)之中。這些發(fā)病者多數(shù)是40歲到60歲的人，都是家庭和社會(huì)的中堅(jiān)力量。”

講起患病后認(rèn)識(shí)的許多病友，蔡磊有些動(dòng)情：“他們都是我的好朋友。他們很善良，家庭本來(lái)很幸福，我想救他們。”

比如在北醫(yī)三院住院期間的隔壁床。那位病友打呼嚕特別厲害，為了減少對(duì)睡眠不好的蔡磊的影響，自己往往熬到很晚，等蔡磊入睡后才睡。

蔡磊非常希望能幫助他，但那位病友如今已完全癱瘓、呼吸困難、基本不能說(shuō)話。

他必須爭(zhēng)分奪秒，持續(xù)努力尋找關(guān)心這種疾病的科學(xué)家、企業(yè)家和其他“有能量”的人。

最近他看到新聞，說(shuō)美國(guó)西北大學(xué)發(fā)現(xiàn)一種化合物對(duì)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元有一定的逆轉(zhuǎn)修復(fù)作用，他和團(tuán)隊(duì)立刻和對(duì)方聯(lián)系，開始談合作。

除了推動(dòng)科學(xué)家做研發(fā)，說(shuō)服和推動(dòng)藥企生產(chǎn)，蔡磊還搭建了生物實(shí)驗(yàn)室，多次以身試藥，進(jìn)一步支持臨床試驗(yàn)。

如今，他和團(tuán)隊(duì)正在參與推進(jìn)的數(shù)種藥物研發(fā)，都在動(dòng)物試驗(yàn)階段。一家知名三甲醫(yī)院已向他承諾，一旦有藥物通過(guò)動(dòng)物試驗(yàn)，將優(yōu)先提供臨床試驗(yàn)床位。

蔡磊還計(jì)劃推動(dòng)公益基金，繼續(xù)募集資金投入其中。

雖然說(shuō)話已經(jīng)感到有些累，他還是每天見幾撥人，說(shuō)很多話，尋找任何一個(gè)可能的機(jī)會(huì)。

一切只為加快ALS新藥的誕生。

另一種疾病特效藥誕生的經(jīng)過(guò)，給了他信心。那是治療脊髓性肌肉萎縮癥（簡(jiǎn)稱“SMA”）的諾西那生鈉注射液，近年以“70萬(wàn)一針”在中國(guó)聞名。“那是一個(gè)患病孩子的父母，不斷找科學(xué)家、找最新研究成果。最后他們找到了，與藥企一對(duì)接，這個(gè)藥就開始研發(fā)了。那對(duì)父母救了自己的女兒，也救了全世界。”

方澍晨丨撰稿

劉冉｜編輯

本文首發(fā)于微信公眾號(hào)“八點(diǎn)健聞”（ID：HealthInsight）

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