投資界（ID：pedaily2012）8月12日消息，凱輝完成對病毒載體包裝及基因治療CDMO整體解決方案提供商——廣州派真生物技術有限公司B輪數千萬元融資領投，元禾原點跟投。 本輪融資將主要用于推進派真生物載體技術研發、生產平臺建設與企業管理運營，進一步夯實其在基因治療AAV細分行業的領先優勢。

腺相關病毒（Adeno-associated virus, AAV）是一種單鏈DNA病毒，目前科學界共識是它不會導致任何人類疾病，超過80%的人群都攜帶AAV。重組腺相關病毒（rAAV）是一種經過基因工程改造的載體，其基因組中編碼病毒蛋白的部分被完全刪除，取而代之的是具有治療作用的基因或基因編輯工具。rAAV通過選用適合的血清型rAAV與載體設計來實現不同組織器官的精準靶向治療，rAAV載體具有優越的安全性、長期穩定表達治療基因、可靶向絕大多數組織器官、支持局部和系統性注射等優點，成為治療人類數千種目前仍缺乏有效療法疾病的安全有效的工具，基于rAAV的基因療法臨床項目已經超過250項并在近年來快速增加。

派真生物是一家專注于快速、大規模生產高純度、高滴度、高感染力的基因治療載體重組腺相關病毒的企業，定位于GMP級AAV工藝與大規模生產為核心的基因治療CDMO服務，也為研究者提供AAV包裝和載體克隆服務，致力于從基礎研究、臨床前開發與臨床試驗提供經濟、高效、規模化和合規可控的AAV載體整體解決方案。目前，派真生物以行業領先的技術優勢助力多個GMP級基因治療IND項目的實施。派真生物CDMO服務品種涵蓋基因療法的多個路線方向，滿足基于AAV的基因治療從IND申報到臨床試驗階段、從罕見病到大眾疾病的開發需求。公司聯合創始人之一李華鵬博士，在麻省大學醫學院基因治療中心（全球擁有最多AAV發明專利的機構）從事AAV載體基因治療研究多年，聯合創始人團隊在基因治療病毒載體設計、臨床前上下游工藝、生物藥、基因治療藥物臨床運營、項目管理等方面擁有十多年的豐富經驗。

根據有關數據，截至目前歐盟和美國食品藥品監督管理局（FDA）已先后批準了6款細胞和基因療法產品，而我國至今仍無一款安全有效的細胞和基因治療產品被批準上市使用。FDA預計，到2025年，每年將批準10-20種細胞和基因治療產品，目前在FDA備案的細胞和基因治療新藥研究申請(IND)總數已超800個。反觀中國，截至目前，在國家藥品評審中心（CDE）受理的細胞和基因治療品種和新藥研究申請總數只有不到50個，遠遠少于FDA。

基于上述挑戰與機遇，派真生物定位于為基因治療提供安全有效的AAV載體包裝及從DNA到IND的整體解決方案，同時還支持基因治療臨床I期、II期樣品的生產與罐裝，不斷推動細胞和基因治療技術的臨床應用，讓基因治療普惠大眾。近年來，派真生物在技術研發方面保持高速發展，目前在快速、高純度、高滴度、高感染力的rAAV生產及病毒包裝方面擁有多項核心知識產權，與Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics等國際知名公司和美國哈佛醫學院、新加坡科技局、清華大學、北京大學、中國科學院等機構建立了長期的合作關系，一步步扎實打造具有全球影響力的基因治療技術品牌。

派真生物李華鵬博士表示：“我們過去幾年始終聚焦于AAV的技術創新，成功開發出具有極具競爭力的病毒載體工藝及包裝技術，基于公司持續不斷的創新和突破，受到了國內外眾多客戶的高度認可，公司也逐步形成了以AAV為特色的基因治療CDMO整體解決方案，滿足客戶從DNA到IND申報以及臨床I期、II期的要求，目前派真擁有數個基因治療IND項目在實施中并同客戶簽訂了戰略合作關系。2020年底，我們基于“一次性技術”領先設計理念與符合基因治療法規要求的GMP級大規模AAV工藝開發與生產基地將正式投入使用，能夠幫助派真的合作客戶更快速地推進臨床項目。”

凱輝基金創始人及董事長蔡明潑表示：“凱輝基金一直關注國內外基因療法的前沿進展與技術動態，我們看到派真生物掌握著極具競爭力的載體技術，成功通過了國際制藥巨頭的考驗并實現了穩定供貨，國內客戶對派真的服務評價也非常高，特別是公司創始團隊及管理人員非常年輕，公司文化具有極強的凝聚力，我們對派真未來在基因療法行業中的積極影響和發展充滿信心。我們期待派真生物憑借其豐富的經驗和技術實力，幫助基因治療企業將越來越多項目推向IND申報和臨床階段，特別是繼今年賽諾菲成為凱輝投資人、雙方發布共同戰略合作后，凱輝將與賽諾菲和派真生物一道，共同助力基因治療領域的臨床進展，協力打造基因治療領域的新格局。”

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