mRNA技術領域目前的火熱程度已無需多言。 2018年,基于mRNA技術探索的生物技術公司Moderna創造了生物科技領域史上最大IPO融資案例;2019年,mRNA技術被《麻省理工科技評論》選為當年的“全球十大突破性技術”之一;2020年,mRNA疫苗基于在研發時間上的巨大優
mRNA技術領域目前的火熱程度已無需多言。
2018年,基于mRNA技術探索的生物技術公司Moderna創造了生物科技領域史上最大IPO融資案例;2019年,mRNA技術被《麻省理工科技評論》選為當年的“全球十大突破性技術”之一;2020年,mRNA疫苗基于在研發時間上的巨大優勢,在新冠疫苗研發領域大放異彩,并廣泛為大眾所熟知。
近日,新世界首富埃隆·馬斯克與歐洲最大數字出版社Axel Springer的CEO MathiasD?pfner的一番對話更是刷爆各大短視頻平臺和微信公眾號,指出“mRNA是醫學的未來”——mRNA技術再度席卷流量,公眾的熱情更上一個臺階。
作為后疫情時代最大的醫藥投資沃土,中國在mRNA這項新技術的迅速跟進上不遑多讓?;谥袊袌鼍薮蟮陌l展前景,手握前沿技術的華裔人士或海歸紛紛歸國,或開啟創業之旅,或瞄準在華市場,進行針對性布局。
智源信使便是其中之一。據了解,該公司研發團隊源于mRNA技術巨頭公司Moderna的原裝技術團隊,公司創始人童浩萱博士更是參與了Moderna從天使孵化到上市的運營全過程。
基于ASO和LNP遞送技術平臺,智源信使目前已經開展了12條產品管線,研究疾病種類涵蓋神經纖維瘤、囊胞性纖維癥、頭頸癌、艾滋病、乙肝、非酒精性脂肪性肝炎等多種疾病,研究方向布及腫瘤、傳染性疾病、罕見病和慢性疾病等多個領域。在這片mRNA急速發展的時代潮流中,智源信使希望集中美市場雙優勢,開啟一片屬于自己的天地。
基于對智源信使團隊和未來發展前景的認可,多家知名風險投資基金如BlackRock、Google Ventures都參與到對公司的投資中,對公司的發展前景充滿了興趣和期待。
智源信使這顆后起新星有何亮點,將如何與一眾mRNA企業展開激烈角逐?
觀潮不如弄潮,哈佛女博士攜投資資源踏上創業之路
智源信使創始人童浩萱博士本科就讀于浙江大學,后于哈佛醫學院拿到博士學位,其博士期間的導師為《我不是藥神》中神藥格列衛的發明者之——湯姆·羅伯茨教授。

智源信使創始人童浩萱博士
攻讀博士期間,童浩萱參與了哈佛醫學院附屬腫瘤醫院在脫氧核糖核酸、核糖核酸,人乳頭瘤病毒及腫瘤疫苗的研發,以及諾華小分子藥、抗體藥、生物藥在乳腺癌、肺癌、結腸癌和肝癌中的開發,臨床試驗設計等工作,積累了豐富的科研經驗,成功推進多項臨床試驗和多項藥品的上市。
博士畢業后,童浩萱便加入了美國波士頓知名的旗艦醫藥投資公司Flagship Pioneering,期間主要負責生物醫藥企業的孵化、項目開發、上市等運營工作。其間,童博士負責的成功上市案例包括NSDQ: MNRA、ALNY、SYRO、MCRB、SRTP等。
觀潮不如弄潮?;蛟S是投資不如實業更能激發心中之激情,在親手見證和推動生命科學領域一項項技術獲得突破并實現商業轉化后,科學家出身的童浩萱決心投身實業,親身體驗和融入科技發展的時代浪潮。
據童博士介紹,在成立之初的兩年里,Moderna一直在Flagship內部進行孵化。Flagship是Moderna的天使投資方兼大股東,可以說是一手締造了Moderna。在此過程中,童博士結識到Moderna許多原班技術人馬,相互建立了深厚的信任,這為智源信使的創立奠定了最初的人脈和技術積累。
集中美市場雙優勢,研發、生產布局同推進
由于mRNA技術的高技術門檻,目前mRNA領域仍然是水多魚少的場面,這也基于mRNA技術可進行研究布局的方向實在太多,不光是大眾所熟知的傳染性疾病,mRNA技術在腫瘤、慢性病、罕見病等領域都有著不錯的研發前景,都存在著很大的市場空白。
智源信使的目光不僅限于美國市場?;谏探缛耸康拿翡J嗅覺,童浩萱把目光投向了中國。在她看來,技術團隊的優勢能為源頭創新打下不錯的基礎,但公司日后的發展壯大卻不能失掉在產能上的自發優勢。
在公司起始階段,她便開始布局中國市場。“美國的優勢在于研發上的高精尖研發人才的相對易得,而中國的優勢在于后續公司產能的放大能力?!?/strong>童浩萱如此分析道。
在她看來,技術的攻克和產品的研發只是第一步,當公司把整個產品線擴充到非常完善,需要推向市場的時候,產能的優勢就需要體現,中國正是一塊這樣的沃土。市場的可期待性、政府政策的積極推進以及資本對于新技術越來越高的接納度,是智源信使在中國進行重點布局的原因。
“我們想充分發揮中美市場的雙份優勢,推動公司的迅速壯大和成長?!笨蒲薪洑v和商業訓練的雙重基因讓童浩萱既能預見科學技術發展的潛力,又能敏銳地捕捉到其蘊含的商業價值。
國內外團隊強強聯手,各取所長開拓前路
“科學+商業”的合理搭配似乎總能讓一家公司以更快的腳步進入發展軌道,Moderna即是一個非常好的先例。繼承了Flagship Pioneering的良好基因,童浩萱在團隊人才的招攬上總是顯得游刃有余。她告訴動脈網,在她起初于中國各地進行項目路演的過程中,有幸結識到多位志同道合的技術專家,中山大學深圳研究院研究員楊海濤博士即是其中一位。

中山大學深圳研究院研究員楊海濤博士
“楊博士從海外回國后,在科學研究和實業方面都有非常豐富的經驗。我們倆在合作之前,楊博士就已經有過兩次創業相關的經歷,他曾經是樂土基因的CEO;創業的經歷以及臨床醫生、學者的三重身份,讓楊博士與國內眾多的三甲醫院、高校及產業方面有著非常給力的人脈資源,這為我們后續開展疫苗、藥物的相關研究提供了很好的臨床資源、人才資源以及資金支持?!?/p>
在向動脈網介紹團隊的人才時,童博士的話里行間難掩興奮之情。她表示,這些志同道合的國內科學家伙伴的聚集,為智源信使展開在中國CDMO生產中心的建立奠定了良好的基礎,公司也才能得以快速地發展和推進。
在選擇國內落地點時,考慮到創新創業氛圍及當地政府的扶持政策,智源信使最終選擇落戶深圳。童博士表示,“深圳的創新活力非常強,相當于國內的‘硅谷’;政府在扶持創新企業的力度也非常大,每年都有孔雀計劃資助。華大基因、騰訊、華為、大疆科技等一系列成功企業都在這里被孵化?!敝窃葱攀箞F隊希望以深圳為起點,開啟美好愿景。
研發、生產效率高,應用場景廣泛,mRNA未來已來
Moderna、BioNTech的mRNA新冠疫苗獲批,標志著mRNA技術得到初步認可。生物醫藥行業將mRNA技術在新冠疫苗領域的成功,視為疫苗研發的顛覆性革命。那么,在疫苗及藥物研發和生產方面,mRNA技術到底有哪些優勢?
首先,是研發周期短。相比傳統疫苗,mRNA疫苗的研發僅需在成熟技術平臺上更換抗原序列,因此在針對突發傳染病等方面具有巨大的優勢。其次,mRNA由于是采用DNA模板進行體外轉錄生產,較傳統蛋白發酵等方式周期短、制備簡單,理論成本低。
合適的mRNA藥物設計還可能會影響不同蛋白,打通多重治療機制;“不進入細胞核”的特性也意味著mRNA疫苗無外源性DNA感染風險。
最后,mRNA技術應用前景廣泛。由于mRNA可作用于細胞內外、表達多種蛋白/多肽,所以mRNA可以用于針對原先不可成藥的胞內靶點,用于新型疫苗研發。除了目前大熱的傳染性疾病領域,mRNA技術還可應用于包括腫瘤、罕見病、生殖、美容、動物疫苗、生物制品等多個領域。

由此可見,mRNA技術的火熱絕不是空穴來風。
mRNA技術研發覆蓋4大領域12種疾病,搶占市場先機
從mRNA技術領域的三巨頭(BioNTech,CureVac,Moderna)的身上,我們可以了解到:擁有自主遞送平臺、研發管線多線布局是mRNA藥企獲得資本市場高估值的秘訣之一。
深諳此策略的智源信使,在腫瘤、傳染性疾病、罕見病和慢性疾病等多個火熱領域都進行了積極的深度布局,以探索mRNA技術在多個疾病方向上的發展可能,也在一定程度上搶占市場先機。
據童浩萱博士介紹,智源信使目前覆蓋了包括神經纖維瘤病、囊胞性纖維癥、卵巢癌、頭頸癌、非小細胞肺癌、前列腺癌、胰腺癌、結腸癌、乙肝、艾滋病、人乳頭瘤、非酒精性脂肪性肝炎在內的12種疾病種類,這些病種在國內外都有著巨大的市場需求。

智源信使研發管線
持續迭代升級,以期實現更高的安全性、有效性、特異性
ASO及LNP遞送技術平臺是智源信使目前應用的主要技術平臺。但童博士表示,智源信使團隊目前正在對現有基礎上的ASO、LNP等遞送技術平臺進行進一步的改造和升級,以期推出更具遞送效率的遞送系統。

智源信使實驗室照片
在她看來,相較于第一代garlic遞送系統和第二代ASO遞送系統,LNP遞送技術平臺在目前最具應用優勢,組織滲透性也更強,可覆蓋多種領域的疾病。
“但我們也應該看到,此次獲批的兩款mRNA疫苗仍然存在著許多副作用和不良反應;在疾病靶點的特異性上,目前的mRNA疫苗也略有欠缺,需要多做改進。”童博士表示,在mRNA技術的遞送系統、生產工藝等方面仍有很大的提升空間。由于mRNA易被降解,因此更兼顧穩定性、安全性、遞送效率的遞送系統及給藥方式仍有待探索。
“科學探索永無止境,我們期望對目前的mRNA技術不斷進行迭代升級,實現更高的安全性、有效性,以及‘指哪打哪’的高特異性?!?/strong>
mRNA產品的特點之一就是發展速度極“快”,這似乎在一定程度上決定了智源信使的發展基因。公司的研發管線仍在推進,智源信使已經開始長線布局生產中心。當然,這一切都離不團隊人才的支撐。
童博士表示,“未來智源信使會持續加大對人才的投入和團隊的擴充。在人才力量的積聚下,在近1年陸續完成中國CDMO生產中心的建立以及更多產品管線的探索。未來2-3年,公司會爭取實現納斯達克及中國科創板雙上市計劃,這也是智源信使開初就設計好的發展架構。”
當被問及如何看待mRNA技術的當前熱度,童浩萱回答道:“mRNA技術是科學上的重磅突破,開啟了生物技術領域上又一段新的發展歷程。但我們需要明白:科學發展日新月異,這個領域會有源源不斷的新技術被開發和應用;同時,日益嚴峻的全球環境及高速流動的人口也對科學提出了更多的挑戰。我們每一位科學人的使命,就是全力釋放自身的光和熱,為這個時代燃燒?!?/p>
本文來源:動脈網 作者:小編 免責聲明:該文章版權歸原作者所有,僅代表作者觀點,轉載目的在于傳遞更多信息,并不代表“醫藥行”認同其觀點和對其真實性負責。如涉及作品內容、版權和其他問題,請在30日內與我們聯系