2020年，雖然疫情的陰云籠罩，但武田在中國取得的成績卻是濃墨重彩的。武田獲批四款創新藥，是2020年在中國藥監局獲批新藥數量最多的企業。

E藥經理人每年都會與武田亞洲開發中心負責人王璘博士進行一兩次對話，每次的對話都讓我們對這家新晉全球TOP10的創新藥企多了一份了解。

武田亞洲開發中心負責人 王璘博士

 

01 秉持患者為先，把握創新機遇

2018年，當時的武田宣布未來幾年在華引進7款創新藥，到了2019年，這一數字增長為10款，而到了2020年，武田對華的承諾升級為未來5年計劃獲批超過15款創新藥。

 

2020年武田在中國創造了矚目的成績。4款創新藥獲批，在各大藥企中位列第一。目前，武田還有三項新藥申請正在審評過程中，四項新藥申請正在緊鑼密鼓地準備中。武田正逐步兌現對中國患者的承諾。

 

對于這一系列所取得的成績，王璘博士把最大的貢獻因素歸結于中國的政策環境。2020年武田上市的4款產品中，3款被納入了《臨床急需境外新藥名單》，這其中又有2款是針對121種罕見病目錄里的罕見病的。中國的監管政策正在讓專注創新產品的醫藥企業不斷受益。

 

這其中最為鮮明的一個例子就是于2020年3月獲批的安吉優®（注射用維得利珠單抗），獲批適應癥為對傳統治療或腫瘤壞死因子α（TNFα）抑制劑應答不充分、失應答或不耐受的中重度活動性潰瘍性結腸炎和克羅恩病的成年患者，該創新藥于2019年5月遞交新藥申請，僅用9個月就取得新藥獲批。

安吉優®是2018年第一批中國《臨床急需境外新藥名單》中唯一上榜的消化類產品，正是得益于政府加快急需用藥上市的指導思想，在武田全球各部門的緊密合作下，安吉優®的遞交時間提前了2-3年，從而真真正正地惠及中國患者。

 

武田產品的創新性是王璘博士提到的武田在2020年寫下濃墨重彩一筆的另一個重要原因。秉持著患者為先的價值觀，武田始終致力于開發同類最優（best-in-class）或同類首創（first-in-class）產品，以最快的速度將具有變革性的創新藥物帶給中國的患者。

 

武田在2020年獲批的4款新藥無不體現出創新精神，2020年3月獲批的安吉優®是一款全新機制的人源化腸道選擇性生物制劑，2020年5月獲批的安適利®（注射用維布妥昔單抗）是首個以CD30為靶向的抗體偶聯藥物，2020年8月獲批的瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）是中國目前引進的針對法布雷病的唯一人源性酶替代療法，2020年12月獲批的達澤優®（拉那利尤單抗注射液）作為全球首個針對遺傳性血管性水腫（HAE）的單克隆抗體（mAb）藥物，填補了中國HAE長期無針對性治療的空白。

 

此外，在2020年10月，武田在研的新藥Mobocertinib（TAK-788）成為了首個在中國獲得 “突破性治療藥物品種”認定的來自外資藥企的創新藥物。這款產品擬用于治療既往至少接受過一次全身化療的攜帶表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者。針對這種特殊類型的NSCLC，目前全球還沒有獲批的治療方案。

 

在今年1月CDE新發布的4款納入突破性療法的新藥中，武田又囊括2項，分別是擬用于癲癇性腦病Dravet綜合征和Lennox-Gastaut綜合征的Soticlestat（TAK-935）和擬用于治療移植后發生的巨細胞病毒（CMV）感染或疾病的Maribavir（TAK-620）。

 

得益于高效、靈活、鼓勵創新的藥品監管政策的大環境推動，及武田總部對中國的大力支持以及全球各個部門的緊密合作，武田有信心延續2020年的良好勢頭，持續推進對中國患者的承諾。

 

02 構建前沿技術，積極布局未來

目前，武田正處在第一波價值轉化的高峰，12種新分子實體有望實現15個同類最優（best-in-class）或同類首創（first-in-class）的新藥及新適應癥的獲批。武田的第二波價值轉化高峰由超過20個在研項目和下一代技術平臺組成，旨在為特定人群提供變革性或潛在治愈性療法，以滿足他們未被滿足的醫療需求。

 

以腫瘤為例，專注于第一代CAR-T細胞治療未被滿足的臨床需求（比如昂貴、耗時、安全性問題，及對實體腫瘤領域仍具有巨大未被滿足的臨床需求等），武田正在開發多種新一代的細胞治療，有望帶來靶向性更強，療效更佳、安全性更強的細胞療法，而且很重要的是，提供“即用型”細胞治療。

 

今年9月，武田在波士頓的24,000平方英尺的GMP細胞治療生產基地正式運營，可以滿足細胞療法從臨床研發到商業階段生產的需求，包括自體和異體細胞療法。至2021年底，武田全球計劃將5種新一代的細胞治療引入臨床研究，目前已有3種進入臨床研究階段，均是與世界頂級的研究單位合作。

 

作為武田全球研發重要的一部分，在2020年進博會上武田已經宣布將中國納入到全球TAK-007 CAR-NK細胞療法的研發和商業化許可中。TAK-007是武田和MD Anderson共同合作開發的臍帶血衍生的靶向CD19的CAR-NK細胞療法（自然殺傷細胞），在非霍奇金淋巴瘤（NHL）和慢性淋巴細胞性白血病（CLL）領域具有潛在同類最佳的臨床優勢。

 

王璘博士也毫不諱言，中國作為武田研發的重點區域之一，未來全球的新技術、新的細胞療法、基因療法都會來到中國。目前武田亞洲開發中心最重要的是要為新一代的療法在中國構建起開發能力，以在細胞療法以及其他下一代創新技術中起到重要的作用。

 

03 團隊，團隊，團隊

當被問及對2020年最深刻的印象時，王璘博士一口氣說了三個“團隊”，并進一步說明這里的“團隊”有三層意思。第一層是最廣義上的團隊，即新藥開發的醫療保健生態圈，包括患者、監管部門、研究者、CRO伙伴、藥企等利益相關方，只有這樣一個廣義上的團隊共同努力，才能取得這些成就。

 

第二個“團隊”是武田全球團隊，這個團隊對中國市場、中國患者的重視和支持。特別是在全球疫情造成的資源緊張的情況下，通過跨部門的通力協作及高效的準備不僅幫助中國完成了NDA的最后審評需求，中國也加速了全球臨床項目的進程。

 

第三個“團隊”就是武田亞洲開發中心這支隊伍。自2020年8月的武田亞洲開發中心在華八周年慶典至今，這支隊伍的人員增長率超過23%，同時職能廣度不斷拓寬。合作靈活高效是這支團隊成功的要素之一。

 

2019年，武田正式完成對夏爾的收購，在短短的一年之后，2020年，作為原夏爾研發管線中的藥物，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）和達澤優®（拉那利尤單抗注射液）的獲批，正是得益于這支隊伍對內能夠快速有效地整合兩者的研發管線，做到無縫連接，同時對外確保與藥品審評中心的高效溝通。

 

同時，王璘博士還透露在接下來的幾個月，武田預計還將獲批兩款罕見病領域的新藥，分別是擬用于治療戈謝病的Vpriv® (維拉苷酶α) 和預期用于治療成人、青少年和大于2歲兒童的遺傳性血管性水腫（HAE）急性發作的Firazyr®（艾替班特），而且后者將與2020年獲批的達澤優®一起為遺傳性血管性水腫（HAE）的患者帶去全面的預防治療+按需治療方案。

 

“堅持不懈、永不放棄”是王璘博士總結的武田亞洲開發中心這支團隊能取得2020年的成就的另一個重要因素。2020年12月，武田實現了Brigatinib片（布格替尼）提前8個月完成在中國的NDA遞交。正是本著患者為先的理念，經過和藥品審評中心老師的多次溝通，團隊最終完成了NDA遞交，將不可能變成了可能。

 

對于未來，王璘博士指出這場疫情給我們帶來了新的挑戰，同時挑戰也伴隨著新的機遇。面對疫情后的形勢變化，武田亞洲開發中心將進一步加強以患者為先的價值觀，不斷思考對患者而言什么是正確的事情，始終把患者的需求放在首位；同時進一步鼓勵創新，新思路、新模式，通過對數字技術的運用，提升新藥開發的效率。面對后疫情時代，武田亞洲開發中心不僅僅要創造“新常態”，更是“新非凡”。