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“像病毒一樣介紹罕見病”,一個醫藥咨詢人的十年輪回

當一個孩子患有罕見病,要面臨的第一關就是確診難。這之后的求醫問藥,尋找患者組織,醫保政策倡導,每一個環節都舉步維艱。更常見的情形是,罕見病患者面臨無藥可用、有藥用不起的窘境。 粗略估計,中國有2000萬罕見病患者,但被看見的十分有限。中國《第一

當一個孩子患有罕見病,要面臨的第一關就是確診難。這之后的求醫問藥,尋找患者組織,醫保政策倡導,每一個環節都舉步維艱。更常見的情形是,罕見病患者面臨無藥可用、有藥用不起的窘境。


粗略估計,中國有2000萬罕見病患者,但被看見的十分有限。中國《第一批罕見病目錄》納入了121種疾病,但歐美估計罕見病有7000多種。有藥可用,是一線希望,但年耗百萬的特效藥,又給燃起的一線希望澆下一盆冷水。


2009年,大四學生李楊陽在瓷娃娃罕見病關愛中心(以下簡稱“瓷娃娃”)實習,以項目助理的身份參與病友大會;十年后,她成為管理咨詢公司艾昆緯中國(IQVIA)的業務執行總監,與當年的“導師”蔻德罕見病中心(CORD)主任黃如方攜手,推出中國罕見病領域的“研究三部曲”:


《中國罕見病藥物可及性報告2019》、《中國罕見病醫療保障城市報告2020》、《中國罕見病高值藥物醫療保障研究報告》(以下分別簡稱《可及性報告》、《城市報告》、《高值藥報告》)。


三份報告在業內頗有影響力:《可及性報告》理清了目錄內的罕見病,到底有多少人、有無藥物、上市、進醫保與否;《城市報告》梳理總結了中國70個城市對于罕見病保障的地方探索,并進行排名打分;《高值藥報告》聚焦于天價罕見病藥物最突出的矛盾,并從地方探索中總結出三種模式,成為未來保障的可行路徑。


一系列報告雖然并非全景式的專業研究,但在一定程度上填補了罕見病藥物保障研究的空白,并向社會公開發布。翔實全景的數據,讓任何對罕見病感興趣的人,都能夠快速了解這一領域;總結出來的模式經驗,濃縮了多年來業界的呼聲,讓行業利益相關方在推動政策時,也有了隨手可以拿起的參考。(詳見《無緣最新醫保談判,天價罕見病藥物保障路在何方? 》)


“這是一項摸家底的事”。寫報告不是李楊陽的本職工作,她的工作是向企業“賣項目”,接單式地提供咨詢服務,但正是有一種“相信能做成”的念頭,支撐著她把寫罕見病報告當成是自己的事,讓罕見病不至于一被討論起就是“無底洞”。這一領域在十年間發生了哪些起伏,身處其中的人們又有著怎樣的感受?


以下是李楊陽的自述。


實習時埋下了種子


12年前,我在中國人民大學讀大四,雖然專業是工商管理,卻對公共政策有強烈的興趣,誤打誤撞進了做罕見病的非營利機構“瓷娃娃”,結識了一群“稀奇古怪”的朋友,有些友誼甚至延續至今。


第一次見到黃如方,我整個人是木掉的。身高不到1米的他從桌子后探出頭,從椅子上走下來帶我到會議室面試。在此之前,我沒有真正跟一個罕見病患者近距離接觸。


那是人生中一段“激情燃燒”的歲月。最早的瓷娃娃辦公室在南三環馬連道的民宅內,為了省錢,我們中午都是去超市買菜,在辦公室輪流燒飯,自然也沒有什么錢辦活動。


辦成第一屆“瓷娃娃”全國病友大會完全是“廣撒網”,我們幾乎把所有媒體都聯系了一遍,按照名片上的企業、個體戶一家家打過去求贊助,最后聯系到蒙牛捐了很多箱特侖蘇牛奶,堆在辦公室里,感覺永遠也喝不完,還聯系了經紀公司送剛出道藝人慈善表演。


2008年,“瓷娃娃”另一位創始人王奕歐,已經開始專業化運營病友群?!按赏尥蕖辈蝗毖蹨I和同情,十年前,就已經上了《小崔說事》《魯豫有約》等知名訪談節目。他們信奉的理念是,不能因為是患者組織,就自動歸為弱勢群體。一個長期可持續發展的專業組織,做的是改變社會認知的事,需要有成體系的宣傳手冊、政策倡導、醫患教育等。


但在那個新農合剛剛起步,基本醫保還未全面建立的時代,罕見病組織的關注點還停留在如何解決患者歧視,增加公眾認知度、患者就醫可獲得,促進就學就業,報銷政策的落地跟蹤,以及貧困家庭幫扶上。對于罕見病患者的人文關懷,至今都是缺失的。大家關心罕見病藥物可及性,但這只是最基本的需求,很少有人關注到患者的其他需求,似乎只要有藥吃,有輪椅坐,就不錯了。


我記得特別清楚,當時北京地鐵號稱有無障礙服務,那天,黃如方帶著瑞紅姐姐和我們出門,他堅持要求地鐵工作人員啟動無障礙設施,幫助瑞紅姐姐坐在輪椅上下臺階。那個地鐵入口的臺階特別長,無障礙設施幾乎就是個陳舊不堪的老古董機器,在巨大的噪音下,嘎吱嘎吱地把瑞紅姐姐和她的輪椅以緩慢地送到了地下一層。


那一天,我真切地感受到了瑞紅姐姐的委屈。


后來在美國留學,看到公交車經常停下來幫助使用輪椅的人上車,乘客還都習以為常時,我才真正明白什么是“少數人的權利”。再后來,我去了全美國最糟糕的南布朗克斯社區的就業中心實習,在那里每天接待各種非法移民的Food stamps(食品券) 和Medicaid(醫療補助)申請。后來去一家公立初中實習,幫助學校老師組織“少女性經歷交流小組”,指導她們如何正確規劃第一次性經歷,如何避免意外懷孕,成為下一個單身媽媽。


和“瓷娃娃”的聯系一直都沒有斷。黃如方似乎忘記把我從“瓷娃娃”工作組中移出,工作郵件也經常會抄送我。這期間,王奕歐來美國出差,我們一起到當地朋友那里玩了幾天。


博士申請不順后,我回到上海,加入了諾華制藥美國衛生經濟與結果研究團隊,但接觸的多是慢病、呼吸領域的大品種。唯一接觸到罕見病藥品的一個項目,七年后才在中國上市。


“像病毒一樣介紹罕見病”


2014年,團隊面臨一些新的變動,我也一直思考新的機會。黃如方邀請我全職加入他后來成立的罕見病發展中心(2020年更名為“蔻德罕見病中心”),但我思前想后,選擇加入IQVIA,希望站在第三方咨詢公司的角度去觀察整個行業。在IQVIA的7年,經過大大小小的項目積累,我開始理解政府運行機制,也了解企業的痛點在哪里,懂得如何為產業鏈創造價值。


我一直覺得,罕見病會是下一個人類共同面臨的難題,這是一個再正常不過的產業邏輯,我們不能錯失這次行業整體升級的機會。咨詢機構作為醫療醫藥行業的仆人,服務也要跟得上,及時做出相應調整,比同行們先行一步。


但IQVIA同事覺得,沒有客戶關心這個,我們為什么要做這件事,它能幫助我們獲取更多客戶資源嗎?雖然公司當時確實沒有這方面需求,自己也“人微言輕”,??我還是??一步步把老板、把公司帶入罕見病的“坑”。


那幾年我就像一個“病毒”一樣,一邊把黃如方介紹給各種同事,一邊纏著我的老板邵文斌,邀請他參加罕見病高峰論壇感受一下,又跑去找市場部商量能不能贊助罕見病高峰論壇。2018年罕見病高峰論壇剛好在上海,邵文斌去了之后,自己也有非常多的感慨,覺得這個領域比他想象的有意思多了,有廣闊的市場前景也會很大,后來非常支持我們做的報告。


2018年《第一批罕見病目錄》出臺前后,我明顯覺得蔻德的想法多了很多,和黃如方的關系也從實習生變成了合作者。


和黃如方閑聊時,我們發現還有很多想法沒有實現,其中就包括寫一本罕見病報告。黃如方這些年做了非常多的政策研究,他也感覺到用傳統打法存在很大有瓶頸。他當時就覺得,一定是需要更專業東西來背書,用數據、用干貨說話,呈現需求,讓人心服口服。


一直以來,我都覺得欠他不少人情,第一次是拒絕了全職加入罕見病中心的邀請,第二次是他腿病犯了時,需要人送他去火車站時,我沒能放下家里的事趕過去。本著“事不過三”的原則,我就接下了寫報告的任務。寫報告不是我的本職工作,我的工作是“賣項目”,接單式地提供咨詢服務,但罕見病報告是自己的事,那種“相信能做成”的念頭,和當初在“瓷娃娃”實習時是一樣的。


拋開緣分、朋友情誼的因素,我對于黃如方能力和邏輯的認可,愿意和他一起做事的情懷,占到40-50%,還有一半,源自我對行業的判斷。很多企業都在考慮規劃自己未來的罕見病產品線,??填補臨床上未被滿足的需求。我能明顯感覺到,國內正處于一個非常好的轉折點上,藥企對罕見病有越來越多的積極性和信心,整個行業都在前進。


咨詢公司收費是非常高的,按周收費,一般三個月的工作量能有幾百萬。蔻德只是一個非常小的非營利性組織,不可能拿出一大筆錢做管理咨詢。我唯一能做的,就是調動我的團隊厚著臉皮去拜訪專家、醫生、病友,因為預算里沒有調研費用。


我們拿著策劃書找企業“化緣”,強調罕見病報告寫出來,企業也是受益者,最后也只拿到一些零星的支持,中途差點因為經費不足而夭折。


沒人愿做的“臟活”


2018年11月14日,我們在北京辦了第一份報告的開題會,邀請了很多專家,開題時報告還叫《中國罕見病藥物定價與市場準入路徑倡議》。操作的過程中才意識到主題太大了,歷史時間節點也不成熟,不如趁著罕見病目錄出臺,先把可及性寫清楚,一步一步去厘清,罕見病患者到底有多少人,??到底有多少藥在醫保。


搜集資料的過程中,一起做的同事抱怨這是一項“Dirty Work”(臟活)。第一批目錄有121種罕見病,每一種都要去搜相應的疾病臨床治療指南、專家共識、藥品全球獲批狀態、在中國上市與否、說明書里有無適應癥。這些沒有現成的數據庫,我們只能自己在美國FDA、歐盟EMA、日本PMDA的網站上,嘗試用各種關鍵詞搜索。


我們想做的,是一份上至廟堂之高,下至黎民百姓,政府官員和患者家屬都可以打開來閱讀的報告。它具有很強的專業性,又不能太像論文和行業研究,還得有血有肉,有鏡頭感。


我們的團隊都非常年輕,基本上都是90后為主,??甚至95后,所以大家還是很有干勁兒的,做可及性報告,??從頭到尾,加上我,就只有三個女生。那段時間,我每天都在反復折磨自己,每個字每個字地摳,不停地問自己:還有什么漏掉的信息么?有沒有夸大其詞的地方?是不是還可以更客觀更嚴謹?121個疾病確實就只有這些藥在中國上市么?把所有疾病的藥物都梳理出來,是不是可以馬上引起社會的關注?能不能就在這個報告里把這些問題回答了?不要再讓患者去等下一個報告了?


很多個夜晚,我坐在位于南京西路商圈的辦公室里,經常都是凌晨3、4點定稿,走出辦公室,打車回家。40分鐘車程里,我經常就坐在車里聽聽音樂,看著車窗外月光照亮繁華的魔都,享受著工作里的自由時刻。


報告發布時,很多患者在現場來找我,也有平時熟悉的朋友突然私信我,為家人詢問某個疾病的信息。非常遺憾的是,有很多問題,我仍然問答不了,譬如:這個亞型在全球都無藥可治么?


后來在其他場合見到藥企、投資機構的人,手上也拿著這本報告。有人翻得破破的,劃了很多筆記,貼了很多便利貼,告訴我,“我們很認真讀了”。還有很多人打算圍繞罕見病目錄做產品匹配,我就跟他們說,所有問題的答案,都在這份報告里。他們不敢相信,這份報告居然是完全免費的,有人估值至少能賣10萬元,因為藥企在篩品種的時候,就需要這些信息。


我們就是想在行業里投下一顆深水炸彈,讓海外企業看到中國有機會愿意來,國內投資方愿意把海外已經上市的藥品引進中國。原本這個行業里,投資機構、咨詢機構,用收費或者向部分客戶提供的方式,筑起一道信息壁壘。我們想讓看到的人趕緊行動起來,報告一旦收費,那不就太少人知道了嗎???


通過罕見病報告找到IQVIA的,不乏一些海外客戶,有些在國內都沒有成立分公司,沒有員工,沒有營業執照,但他們也會開始關注,中國罕見病市場環境是不是好一點了???他們會咨詢中國市場準入戰略,思考產品怎么商業化。后來我們將報告翻譯成了英文版。


再后來,??做《城市報告》,再做《高值藥報告》,會發現被人推著往前走。每當有報告發布,總會有人緊跟著問——然后呢?


籌錢容易了


2019年夏天的一次午餐談話上,我們和上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林聊起,在整個公共政策研究領域,??還有哪些東西是缺失的?


金老師感慨,中國在地方層面的研究太缺失了,別的領域都有很多城市排行版,但是在醫療領域,沒人敢做這個事。


黃如方一聽就來勁了,用排名去激勵地方政府是一種很好的方式,也可以總結一些經驗供其他省市參考,進而為全國政策探索提供方向。


中國的??政治體系有自己的一套游戲規則,??地方層面確實會有一些不同的考量。比如,雖然醫保談判是中央政策,但“五險一金”都是繳納到地級市的,國家醫保局是沒有錢的。在罕見病藥物保障上,我們一邊推國家醫保目錄的擴容納入,但短時間內,國家層面做不了的事情,可以先讓地方探索。


但在接下來的開題會上,我們又碰了一鼻子灰。


2019年7月,《醫保待遇清單(征求意見稿)》出臺,這項主要針對輔助用藥收緊、限制地方醫保目錄15%增補權的政策,被業界解讀為“中央要收權了,地方不能動了”,包括對罕見病保障探索的收緊。


專家和企業紛紛勸誡,“你們(這樣做)是不對的,是不合時宜的,明擺著跟醫保待遇清單對著干?!?/span>


我們當時也覺得特別沮喪,一直不理解,為什么不能做?核心癥結是什么?如果這個癥結是可商榷的,我們是不是可以繼續?


我們帶著方案拜訪了鄭功成老師,想聽聽身為中國醫療保險研究會會長、國務院醫改咨詢委員的他,怎么評估這項研究的可行性,結果被反問“為什么不能做?”。后來聯系浙江大學社會保障研究中心主任何文炯老師,也得到類似的肯定。正是有了這些支持的專家,才堅定了一個咨詢機構,和一個患者組織,去一起做這件事。


第二份報告的籌資,總體上比第一份報告容易多了。我們一共找了四家企業,其中一家企業,前前后后跑了N次,幾乎比接觸其他所有企業和專家的次數加起來還要多兩倍。對方的準入負責人非常不支持這個項目,覺得項目敏感,但我們覺得這件事必須要有這家巨頭的參與和表率,最后他們參加了。


不管是《可及性報告》還是《城市報告》,我們都希望跟地方醫保官員多些接觸,但一直都不太理想。籌備報告期間,我們打電話給70多個城市的醫保局和衛健委,結果一半一半,有部分非常開放,很詳細跟你講在哪里找數據,還有一部分,會反問你們是什么機構,要求公對公的發函。


關于醫保待遇清單的困惑,也在后面的推進過程中漸進明細。2019年底,浙江發布《關于建立浙江省罕見病用藥保障機制的通知》,其他省份看到“排頭兵”上陣了,也更確信地方探索模式可以做。


2020年5月《城市報告》發布后,我受邀參加了好幾個城市醫保協會的研究活動,也都有當地醫保局官員在場,包括河北、湖北、福建、廈門、江蘇、上海等地。雖然事前敲不開政府的門,但至少事后敲開了幾家。國家醫保局至今沒有動靜,也許以別的形式找過官方機構,也許已經看過我們寫的報告,但目前還沒有邀請民間機構討論。


罕見病的未來


12年前,我可能非常虛榮性地以一種學生心態憧憬過,有沒有機會為罕見病做些事情,沒想到多年以后,兜兜轉轉??又回到罕見病上。我們都是抱著一種“試試看”的心態,能再做一點就多做一點,也不敢期望自己做出來的東西??能產生什么樣的結果。但至少,不能每次討論都說罕見病是無底洞,總有人要算這筆賬,中國到底有多少種罕見病,有多少人,要花多少錢。


未來總有一天,當政府意識到罕見病的問題不得不解決,就像2017年開始解決靶向藥的醫保問題一樣,可以翻一翻書架,看看我們的報告,里面的數據和方案建議是可以拿出來參考探討的。


有時候我也會想,這三份報告,是不是由政府的研究機構去做更好?國家每年有那么多課題研究基金,我們做系列報告的成本也就是幾十萬元?,F在已經有一些省份開始自行或者委托機構做相關統計。行業推動靠患者,但企業也是很重要的參與方。


說句實話,幾十年前,企業忙著賺錢的時候,怎么沒想把罕見病藥物帶進來呢?現在好不容易大家推動這個行業有了一點社會意識關注,都開始起勁了,把產品帶來了,??然后就天天想要去進醫保,這沒問題,??但是企業能不能??多做一些貢獻,包括患者數據登記、診療體系的搭建。很多產品,做了很多年,也拿不出來像樣的數據可以說話,比如這個藥有多少人能用???分布在多少省份?患者的情況如何?


十年間,我在成長,行業也在發生劇變。


過去,跨國藥企巨頭們在全球多少都有罕見病藥物,只是他們根本沒有考慮過中國市場。他們擔心,第一,中國不重視知識產權保護,??進入市場后很快被仿制;第二,中國醫保支付力不行,產品進來之后賣不出去。


現在,我經手的項目中,大概有1/3是罕見病相關的。研究報告確實引起部分客戶關注,更重要的原因,是行業本身的自然規律。


生物醫藥行業已經迎來精準醫療時代,曾被投資人紛紛看好的腫瘤領域已經是紅海一片,基因療法是當下全球關注的熱點,中國也一定身在其中。


中國的醫療行業,像個小鏡子一樣,??折射出??行政主體及社會多方如何??解決各種問題,罕見病就是另外一個小鏡子,折射出醫療體系存在的一些問題,再借由罕見病這個群體,以一種很極端的方式放大出來。


很多罕見病并非無藥可治,難的是沒人做這件事。曾經有一位90后爸爸聯系我們,他女兒所患的疾病,在全球范圍內都沒有藥物治療。但是他發現這種疾病有很清晰的通路,沿著通路可以找到治療方法,在臺灣、日本的醫院,甚至有個別醫生研發院內生物制劑。


他中專畢業,也不是醫療領域從業者,自己報名上函授大學學習生物學,聯系科研機構合作,摸索著做出了這個藥。成藥后,先在小兔子身上試驗,再用到自己女兒身上,發現可以控制住病情。后來,他直接自己在家里買儀器做,儀器費不到十萬元。


一個中專畢業的患者家屬,為了自己的孩子,可以做這么多事。這恰恰說明:


聰明、有能力的,大有人在。如果我們能夠把很好地資源組合在一起,讓它發生奇妙的化學反應呢?



陳鑫|撰稿

李一櫻|責編

本文首發于微信公眾號“八點健聞”(ID:HealthInsight)

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本文來源:八點健聞 作者:小編
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