11月6日，在第四屆中國國際進口博覽會上，諾華與海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局（以下簡稱“博鰲樂城管理局”）簽訂戰略合作備忘錄。

△諾華與海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局簽訂戰略合作備忘錄

此次戰略合作將通過探索創新模式、促進國際交流、共建科研機制這三大途徑，全力支持和提升博鰲的真實世界數據研究水平，助其成為國際領先的真實世界數據研究平臺，進而幫助監管機構加速決策藥品審評審批，讓更多諾華的創新藥在中國上市獲批，盡早惠及中國患者。

世界：真實世界數據研究掀起熱潮

近年來，作為傳統臨床試驗的補充和拓展，真實世界數據研究掀起了一股全世界醫學研究的熱潮。其熱度從國際期刊發表的相關論文數量可見一斑：截至今年5月，Clinical Trials 網站上公布的全球已完成的真實世界研究項目已超1000個。歐洲、美國、中國包攬前三，占全球已完成真實世界研究項目近 80%。

真實世界數據研究為何會這么熱？以新藥真實世界數據研究為例，當藥物完成其常規的臨床試驗并被批準用于一般人群后，幫助藥物獲批的III期研究的入選標準和排除標準仍然相對較窄，可能無法真實反映最后使用藥物的人群。而真實世界數據有機會將無序的醫療大數據“變廢為寶”，并從中挖掘出有價值的信息。對于新藥研發，可以在一定程度上減少III期臨床試驗的成本；對于擴適應癥的新藥，可以直接免去III期臨床試驗，加速在更多人群中的可及性。

也是因為如此，藥企巨頭紛紛將真實世界數據研究納入戰略發展規劃，建立相關研究平臺，推動新藥在各國的審批上市。

目前，真實世界數據研究在美國發展較為成熟，無論在政策監管層面，還是平臺建設、行業實踐、成果應用層面。早在2016年，美國國會就通過了《21世紀治愈法案》（21st Century Cures Act），法案明確FDA可在合適情況下使用真實世界數據，作為醫療器械及藥品上市后研究及新適應證開發的審批證據。成果落地也很迅速，不到兩年時間，2019年，FDA就批準了一種新藥聯合用藥用于治療男性HR+、HER2-晚期或轉移性乳腺癌，這是FDA第一次基于藥品上市后的真實世界研究數據審批的藥物適應癥，顛覆了業界以往認知。

2020年1月7日，中國國家藥監局（NMPA）發布《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》，成為中國真實世界數據研究的一個里程碑事件，未來中國真實世界數據的應用將給藥物研發、審評、監管帶來全新的變化。

真實世界數據研究最終的受益者一定是患者。最典型的一個例子莫過于新冠疫情中真實世界數據研究的實際應用：疫情初期，當各國身處數據沙漠，關于新冠疫情的真實世界數據最重要的來源是中國。中國是最早向全球提供病毒基因序列數據和COVID 病程參數的國家，并且向全球公布了包括瑞德西韋、氯喹、羥氯喹在內的部分藥物的有效性、安全性數據，為后來抗體和疫苗的研發奠定了基礎。在藥物研發上，病毒RNA序列、病程參數等真實世界數據不僅能夠引導和支持新藥和疫苗研發，還能促進在研藥物適應性的拓展研究。

中國：三大困境亟需解決

盡管中國在真實世界數據研究領域起步相對略晚，但已初見成效。目前，位于海南博鰲的真實世界數據研究平臺已經建成。通過這一平臺，國際創新藥械可以利用在國外已經完成的注冊臨床試驗證據，結合在樂城先行區真實世界證據加速完成中國注冊上市流程。

2019年10月，博鰲樂城先行區篩選出了首批“真實世界研究”試點產品。其中一個產品從11月開始通過臨床實踐采集真實世界數據，不到5個月時間，該產品完成了數據的采集、分析、審評，并成功通過國家藥監局審批在國內上市，相比傳統申報方式節省了3到5年時間。

雖然博鰲的平臺已經建立，但距離成為世界一流的真實世界數據平臺仍有距離。目前亟需解決的困境有三，分別為：科研建設、人才建設及數據庫的建立。

以數據庫的建設為例，真實世界證據將時間、概率、生命質量和經濟成本同時納入決策體系，也因此復雜且充滿不確定性，這就對數據的收集、共享、分析提出了非常高的要求。

而美國光是在建立數據庫的層面已經相對完善。在2019年1月，FDA制定了處理RWE和RWD的新框架，涉及在臨床試驗機構之外收集有關藥物安全性和有效性的信息，包括可以從電子健康記錄（EHR）、實驗室、可穿戴設備、醫療保險理賠，甚至是從社交網絡中收集，新的方法和技術被認為可以幫助審批機構擴大決策制定的證據來源。

中國的醫療數據庫存在的問題一是數據不可用，二是數據不可及。其中，數據不可用體現在數據質量不高，數據適用比例很低。比如內容信息不完整，數據缺失或差錯；時間信息不完整，觀察性研究數據如果沒有嚴格的時間關系很難做出嚴謹的因果推斷；患者信息維度不夠，如人口統計學、社會經濟和保險狀況、疾病嚴重程度等。數據不可及則體現在信息成為孤島，當前各家醫院對HIS系統的投入都非常大，也積累了海量的電子病歷數據，但遺憾的是，這樣的真實世界數據缺乏共享機制，成為了信息孤島，使得真實世界數據的可及性大大降低。

諾華助力，博鰲向國際一流的真實世界數據研究平臺邁進

目前，諾華的多款新藥和產品在真實世界數據研究中取得進展，順利被美國FDA批準上市，在該領域獲得實質性進展和突破。

而諾華也將真實世界數據研究的臨床經驗很快帶到了中國，早在2018年8月，樂城先行區在成立之初便率全國之先河成功引進了諾華的策略產品司庫奇尤單抗，提前讓中國患者受益，但當時博鰲的真實世界數據平臺尚未建立，全國的制度性措施也尚未出臺。

此次基于制度和平臺的建立，進博會上諾華和博鰲再度合作，共同解決目前博鰲真實世界數據平臺中存在的上述困境，助力其成為國際一流的真實世界數據研究平臺。

據了解，諾華將全力支持國際創新產品在博鰲進行真實世界數據研究，通過臨床研究與科研合作，帶動“產學研”聯動，為真實世界數據的采集、治理和應用提供可借鑒的范例，進而實現對真實世界研究的平臺優化及管理。

在科研能力共建層面，諾華將加強與國內知名醫學專家以及真實世界數據應用領域專家的交流合作，通過系列講座課程和培訓、針對碩博學生進行實踐培養、支持海南真實世界研究?？ㄔO等舉措，助力相關領域人才培養，將樂城先行區發展成為國內領先、國際有影響的真實世界數據研究和培訓實踐基地。

此外，諾華將積極支持海南真實世界數據研究年度大會，通過學術交流、國內國際專家研討會等活動，推動國際國內腫瘤、心血管、眼科、血液病、移植、罕見病等重大疾病治療領域的診療經驗交流，助力海南成為真實世界研究“世界領先的實踐基地”。

△諾華集團(中國)總裁貝德年(Dan Brindle)

去年進博會期間，諾華與博鰲樂城管理局簽訂了戰略合作備忘錄，旨在加速諾華的系列創新產品和方案進入樂城先行區平臺，讓更多中國的患者不出國門即可在家享受全球最先進的治療方式。今年，諾華三款重磅創新藥品在樂城先行區實現了先行先試，不僅使中國患者第一時間享受國際先進治療方案成為可能，也推動諾華創新產品加速在中國市場的上市。此外，樂城全球特藥險2021版本新品覆蓋100種特藥；在75種海外特藥中，諾華有8種創新特藥入選，產品數量位居參與企業之冠。

對此，諾華集團(中國)總裁貝德年(Dan Brindle)表示：“此次戰略合作是諾華和博鰲樂城管理局合作的2.0版本。雙方將通過多層次、多領域的合作，共創先進的科研環境和平臺，促進轉化醫學和真實世界研究在博鰲的開展，在更好地滿足患者用藥需求的同時，助力人才培養，共同提高科研能力。這次備忘錄的簽署也是諾華與中國醫藥生態圈各方積極合作、共促創新的又一例證。”