投資界（ID:pedaily2012）2月25日消息，北京錦籃基因科技有限公司近日宣布完成近億元天使輪融資，由東方富海管理的中小企業發展基金、元生創投、賽盈資本、謝諾辰途基金共同投資完成。據了解，本輪融資主要用于推進公司產品管線里前三個基因治療項目進入IND階段。

錦籃基因創建于2018年，是由北京瑞希罕見病基因治療技術研究所發起人吳小兵博士與北京五加和分子醫學研究所有限公司新藥研發團隊等人共同組建的一家專業從事基因治療新藥研發的生物科技公司。公司尤其關注在臨床上治療需求尚未被滿足的罕見病，以“相信基因治療必將解決更多疾病難題，造福人類健康”為理念，以“推動中國罕見病基因藥物從基礎走向臨床和市場”為使命，致力于讓“無藥可治”變成“一勞永逸”治愈。

公司產品以基于病毒載體尤其是AAV載體的基因藥物為主。首批項目采用了AAV載體介導的基因替代治療策略，還有抗體基因治療、基因編輯治療和RNAi治療等策略的基因治療項目作為儲備。目前，該公司管線中的產品主要針對神經肌肉病、遺傳代謝性疾病、溶酶體貯積癥等多種嚴重威脅人類生命的罕見病，以及現有化藥或蛋白藥物治療效果甚微的多發病如青光眼、高甘油三酯血癥等疾病。

目前已有三個pre-IND產品完成了藥理藥效學研究和GMP制品制備，計劃年內提交IND申請進入臨床試驗。除此之外，公司在AAV病毒載體外殼、基因調控元件、基因優化、生產技術和工藝改進等方面也都做了布局。

錦籃基因總裁吳小兵博士是病毒載體研究領域專家，在AAV載體的研究和應用及基因治療方面積累了豐富經驗。吳小兵博士曾在中國國家疾控中心（CDC）病毒學研究所工作15年，作為國內基因治療及其核心技術“病毒載體系統”領域專家，曾多次承擔和參與包括863、973、重大專項、科技支撐計劃、國家自然基金等在內的國家級科研項目，因在病毒載體方面的貢獻獲得衛生部科技進步一等獎、國家科技進步二等獎、863計劃15周年重要貢獻獎。

對于投資錦籃基因，中小企業發展基金醫療團隊合伙人王培俊說道：“錦籃基因的創業團隊是國內最早從事基因治療機理研究、臨床研究和工藝開發的團隊，有著深厚的學術造詣和豐富的產業背景。近些年，錦籃基因在兩位創始人董小巖、吳小兵的帶領下，緊跟國際技術發展腳步，推陳出新，在載體技術、基因組件、臨床方案等方面取得了許多開創性的成果。相信通過我們這次繼續投資錦籃基因，能夠幫助公司團隊早日實現產業夢想?！?/p>

元生創投合伙人李國春表示：“隨著諾華Zolgensma基因治療藥物的上市，它帶動整個基因治療的機會，錦籃基因專注于罕見病疾病治療，產品管線豐富，技術領先。與吳小兵老師相識多年，對她嚴謹的工作作風深感欽佩。相信錦籃基因在中國的基因治療領域能為患者帶來更多的福利?！?/p>

賽盈資本主管合伙人張志勇表示：“基因治療是未來生命科學領域最重要的方向之一，錦籃基因核心團隊在以AAV為載體的基因治療罕見病方向深耕多年，自主在研產品管線豐富，針對脊髓性肌萎縮、脂代謝障礙等多種未被滿足的臨床需求，依托公司先進的病毒載體生產平臺開發具有巨大商業價值潛力的產品。我們相信錦籃基因將成為我國在基因治療新藥研發的頭部企業，并充分發揮我們產業+資本的優勢助力企業快速成長?！?/p>

謝諾辰途投資方面也認為：“錦籃基因創始人在基因治療領域有長達28年的學術研究積累，同時亦為國內罕見病基因治療產業化布局的先行者。公司具有一支在藥物開發和生產工藝上厚積薄發、超強執行力的團隊?！灰蚝币姸槐豢匆?，福澤每一位需要被治愈的病患’，有幸與兼具社會責任及卓越遠見的錦籃基因團隊同行，謝諾投資亦將一如既往助力優秀企業成長，助力前沿技術產業化。”

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