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今年上半年新冠病毒大流行的加壓下，美國FDA在審批創新藥方面秀出了靚麗成績單，先后批準25款創新藥物，包括20款新分子實體和5款生物藥，涉及多種治療領域，特別審批通道“多管齊下”，抗體藥物地位不菲，中國藥企為新藥進入中國市場積極鋪路。

表1：上半年FDA批準新藥信息

流水的創新藥，鐵打的抗腫瘤藥

上半年獲得批準的25款新藥，分布在抗腫瘤和免疫調節劑、神經系統藥物、消化系統及代謝藥、心血管系統藥物、感覺系統藥物和抗寄生蟲藥、殺蟲劑和驅蟲劑等7個治療領域中，排在首位的是抗腫瘤和免疫調節劑，占據獲批新藥總數的44%。

 

圖1：上半年獲批新藥治療領域分布

近年來，全球癌癥發病率及死亡率持續上升，在此背景下，世界抗腫瘤藥市場正在急速增長中，Evaluate Pharma數據顯示，2020年全球腫瘤藥市場規模預計超過1500億美元。巨大的市場空間，讓抗腫瘤市場成為了各藥企巨頭爭奪的焦點。2020年上半年，抗腫瘤藥熱度依舊高居不下，FDA批準的抗腫瘤新藥共11款，涉及胃腸道間質瘤、三陰乳腺癌、非小細胞肺癌、膽管癌等多種瘤種。值得一提的是，近兩年火爆全球的抗體偶聯藥物（ADC）又有新突破，4月FDA批準了全球第四款ADC藥物Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy）上市，用于治療三陰性乳腺癌患者。

隨著基因時代的到來，癌癥機制獲得到更深入的理解、同一瘤種可以被不斷細化分類，抗腫瘤藥物適應癥范圍會越來越精細，研發藥企更傾向于先選擇一種符合罕見病定義的適應癥上市，利用“孤兒藥”政策紅利快速占領市場空間，再擴展適應癥范圍，K藥的2014年通過黑色素瘤適應癥上市再一路擴充適應癥版圖就是再好不過的例子。就2020年上半年來看，獲批上市的11款抗腫瘤藥物，其中有10款獲得孤兒藥資格認定，占比超過九成，充分證明這一策略在抗腫瘤領域的重要地位。

 

特別審批通道“多管齊下”推動創新

在不損害藥物安全性和有效性標準的前提下，為了方便有重要治療價值的藥物盡快上市，FDA設置四條特別審批通道，即突破性療法（Breakthrough Therapies）、優先審評（Priority Review）、快速通道（Fast Track）和加速批準（Accelerated Approval）。簡單來說，以上四條特殊通道的藥物在不同程度、不同階段可以得到FDA專家介入指導，加快研發進度，或者在審評階段縮短審評周期，盡早得到FDA答復。

2020年上半年，FDA使用了“多管齊下”的特別審批通道增強創新藥開發和批準的速度和效率。在上半年獲批的創新藥中，40%獲得突破性療法認定，40%獲得優先審評資格，16%獲得快速通道資格，28%獲得加速批準?？傮w來說，11款創新藥（56%）至少獲得FDA四大資格認定中的一種。

 

表2：25款新藥特別審批通道總結

 

抗體，生物藥市場當之無愧的“中流砥柱”

近年，生物藥市場發展迅猛，已成為全球醫藥市場不可或缺的一部分。從全球各大制藥巨頭公布的2019年財報來看，2019年全球最暢銷的10款藥物中，6款為生物藥，合計銷售額約達615.7億美元，在前十藥物中占據62.8%，再一次驗證了全球市場對于生物藥的認可。

生物藥市場又可細分為抗體、融合蛋白、EPO、G-CSF、促卵泡激素等的具體領域，其中，抗體藥物憑借特異性強、副作用小等優勢，加之臨床研究的不斷推進和商業化策略的不斷完善，抗體藥物各方面均日趨成熟，市場容量快速攀升，已然成為生物藥最主要的品種，當屬生物藥市場的“中流砥柱”。

自2014年開始，抗體新藥批準呈爆發式增長，2014至2019年6年間，共批準52款抗體新藥。2020年上半年，FDA共計批準5款生物藥，5個席位全由抗體藥物承包，包括4款單抗（teprotumumab、eptinezumab、isatuximab、inebilizumab）、1款ADC藥物（sacituzumab govitecan），可見抗體藥物已經成為生物藥新藥領域的王牌，也是各大新藥研發巨頭競相追逐的領域。

 

圖2：FDA歷年獲批的新藥及抗體新藥

 

積極引進創新藥，國內藥企向創新轉型邁進

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近年來我國醫藥創新環境不斷改善，一系列鼓勵藥品創新的監管政策落地實施，創新藥納入醫保目錄的路徑加速拓寬，各類政府資金、大量社會資本投入到醫藥創新領域。與此同時，在一致性評價、帶量采購政策下仿制藥面臨的降價壓力加劇，在這種背景下，更多企業往醫藥創新方向尋找出路。其中，通過引進全球創新藥快速布局國內市場，已經成為國內藥企向創新轉型邁進的一大武器。

2020年上半年，FDA批準的25款創新藥物中，已有6款新藥由國內藥企引進中國市場，信達生物、豪森、再鼎醫藥、綠葉制藥、基石藥業、復星分別擁有pemigatinib、inebilizumab、ripretinib、lurbinectedin、avapritinib、opicapone在中國開發和商業化的權利。

 

表3：6款已引進新藥國內進展

 

他們，把這些新藥引進國內

Avapritinib：由藍圖醫藥開發研發，于2020年1月獲FDA批準上市，用于治療攜帶血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）基因外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）成人患者。這是全球首款被批準用于治療GIST患者群體的精準療法。對于四線治療的PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除或轉移性GIST患者，對瑞戈非尼等常規藥物都耐藥，已經無藥可治，Avapritinib有望為這類患者提供一個新的治療選擇。2018年6月，基石藥業與藍圖醫藥達成獨家合作及授權協議，推進包括avapritinib在內的三款藥物的單藥或聯合治療在中國大陸及香港、澳門和臺灣地區的臨床開發與商業化。

Pemigatinib：2020年4月，Incyte公司靶向抗癌藥Pemazyre（pemigatinib）在美獲批上市，用于治療既往接受過治療、采用FDA批準方法檢測的具有FGFR2基因融合或其他重排且不可手術切除的局部晚期或轉移性膽管癌成人患者。Pemazyre是首款獲得批準用于治療膽管癌的靶向藥物。2018年末，信達生物和Incyte公司就Incyte的pemigatinib、itacitinib和parsaclisib三個臨床階段候選藥物達成了戰略合作，信達生物擁有以上3個藥物在中國（包括香港/澳門、臺灣地區）的開發和商業化權利。

Opicapone：Ongentys（Opicapone）同樣在2020年4月獲得FDA批準，作為左旋多巴/卡比多巴輔助治療藥物，治療經歷“關閉”期的帕金森病患者。Ongentys是首款獲得FDA批準的可減少“OFF”期時間且不會引起運動障礙的兒茶酚氧位甲基轉移酶（COMT）抑制劑。該藥最早由BIAL Pharmaceuticals公司研究開發，2018年1月，復星醫藥以1800萬美元從BIAL公司授權獲得了opicapone在中國市場的獨家權利。

Inebilizumab：2020年6月，阿斯利康子公司Viela Bio制藥公司的抗 CD19 單抗Uplizna（inebilizumab-cdon）在美批準上市，用于治療抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎系障礙（NMOSD）的成人患者。Uplizna是是全球第二款被批準用于治療AQP4抗體陽性NMOSD患者的創新療法。在那一個月前，豪森藥業與Viela Bio達成了戰略合作，前者擁有inebilizumab治療NMOSD以及其他潛在的炎癥/自身免疫和血液學惡性腫瘤適應癥在中國開發和商業化的權利。

Ripretinib：2020年5月，Deciphera制藥公司的Qinlock（ripretinib）獲得FDA批準上市，用于治晚期胃腸道間質瘤(GIST)的四線治療。該藥是首款被FDA批準用于四線治療胃腸道間質瘤的靶向藥物。Qinlock適用于先前接受過包括伊馬替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼在內的3種或3種以上激酶抑制劑治療的成人患者。2019年6月，再鼎醫藥與Deciphera制藥公司達成獨家授權協議，以推進Ripretinib在大中華區（中國大陸、香港、澳門和臺灣）的開發和商業化。

Lurbinectedin：2020年6月，PharmaMar與Jazz制藥公司合作研發的Zepzelca（lurbinectedin）獲得美國FDA批準，用于二線治療接受含鉑類藥物化療期間或之后疾病進展的轉移性小細胞肺癌（SCLC）患者。2019年4月，綠葉制藥與PharmaMar達成授權研發合作協議，獲得lurbinectedin在中國開發及商業化的獨家權利，包括小細胞肺癌在內的所有適應癥，并可要求PharmaMar進行該藥物的技術轉移，由綠葉制藥在中國生產。

資料來源：FDA官網、企業公告、米內網數據庫

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