2021年12月3日，國家醫保局正式發布了《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）的通知》，兩款重磅罕見病藥物：諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片（復彼能?）均出現在調整后的醫保藥品目錄中。其中諾西那生鈉注射液既是全球首個脊髓性肌萎縮（SMA）治療藥物，也是2016年首次“國談”起，首次被納入目錄的高值罕見病藥物。同時，氨吡啶緩釋片（復彼能?）作為全球首個且目前唯一一個用于改善多發性硬化（MS）患者步行功能障礙的藥物更是在遞交上市許可申請當年即獲批，獲批當年即被納入國家醫保目錄，開創了歷史紀錄。調整后的醫保藥品報銷目錄將于2022年1月1日起實施，此舉必將大幅改善我國數萬SMA和MS患者治療負擔沉重、生活質量嚴重受損的困境，也為更多罕見病患者帶來希望。

△圖片來自人民視覺

人民健康是提升社會生產力，實現永續發展的基礎，加速提升我國罕見病治療與國際先進水平的一致性、患者治療的依從性和可及性，對實現“健康中國”目標、全面開啟社會主義現代化國家建設新征程意義非凡。自2016年起，醫保目錄六次更新，覆蓋范圍從心血管、腫瘤等多發、重大疾病的專利、急需藥品逐步擴大，在“保基本”的前提下，首次將高值罕見病藥物納入醫保報銷范圍。一方面彰顯了政策層面對罕見病患者的高度重視及提速深化醫保改革的決心；另一方面，在中國共產黨第十九屆六中全會勝利召開的背景下，此次醫保談判對罕見病前所未有的支持力度，更充分體現國家加速落實“提升全民生活質量“，兌現“健康中國一個都不能少”的承諾。

據悉，此次“入保”的兩款罕見病藥物均由全球神經科學領域領先的渤健研發。首次參與醫保談判相關藥物即被納入醫保目錄，既是政策制定者深切關注罕見病治療領域，快速推進診療發展水平的有力佐證，也是渤健“以患者為中心、提高藥物可及性”的切實踐行。

諾西那生鈉：

見證中國SMA診療及政策歷程的四個里程碑

“健康中國2030規劃綱要”中明確指出，到2030年嬰兒死亡率降低至千分之五以下、5歲以下兒童死亡率降低至千分之六以下。[1]脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病，因呼吸肌無力，大多數SMA1型患兒在2歲內死于呼吸衰竭，是兩歲以下嬰兒的頭號遺傳病殺手，此前一度面臨無藥可用的窘境。[2]

2018年起，我國出臺了一系列政策鼓勵罕見病研究、孤兒藥的研發與引入、提升治療可及性和保障能力，脊髓性肌萎縮癥（SMA）也進入了政策推進的快車道。2018年，SMA被首批納入中國《第一批罕見病目錄》[3]；同年，諾西那生鈉作為全球首個SMA疾病修正治療藥物，首批進入《第一批臨床急需境外新藥名單》；2019年，諾西那生鈉注射液在中國獲批上市；2021年醫保首次納入高價值罕見病藥物，諾西那生鈉也在其列。四個首次，勾勒出SMA診療及政策歷程的四個里程碑，充分凸顯了國家層面對于罕見病的高度重視，也體現了渤健積極支持國家政策的堅定決心和對患者群體的承諾。

諾西那生鈉注射液曾榮獲“醫藥界的諾貝爾獎”之稱的蓋倫獎最佳生物技術產品獎。它是首款針對SMA致病原因的疾病修正治療藥物，以精準設計的反義寡核苷酸（ASO），通過鞘內注射直接作用于脊髓運動神經元，開啟了SMA疾病修正治療時代。

△圖片來自人民視覺

SMA疾病表現為肌張力減退，頭部控制不良、“蛙腿”樣姿勢、呼吸困難、脊柱側凸或關節攣縮等癥狀，隨著疾病的進展，運動功能逐漸減退。中華醫學會兒科學分會罕見病學組組長王藝教授介紹：”脊髓性肌萎縮癥（SMA）是導致2歲以下嬰幼兒死亡的主要遺傳疾病，同時大部分新發的患者以兒童為主，治療和照護負擔重。作為一名醫務工作者，我很高興看到諾西那生鈉進入醫保目錄，這意味著有更多SMA患者可以從治療中獲益，為更多患兒及家庭帶來希望和支持；同時，隨著藥物可及性的提升，可以幫助更多中國醫生積累臨床經驗，提升我國SMA整體診療水平。“

MS創新藥品獲批同年即被納入醫保

滿足患者治療急需的中國速度

多發性硬化（MS）是累及中樞神經系統的終身性、進展性的自身免疫疾病，是目前全球最常見的青壯年致殘性神經系統疾病之一。發病后的神經功能損傷可能引起肢體殘疾，并損害運動、視覺和認知等神經系統功能。我國MS患病人數超過10萬[4]，2020年調查數據顯示：高達88.5%受調查的MS患者因患病而失業、失學；超過43%的患者生活不能完全自理。MS多發于20-40歲的中青年，他們原本是家庭支柱和社會發展的主要勞動力，卻因疾病不得不離開學習或工作崗位。[5]

隨年齡增加和病程進展，若未能得到有效、規范的治療，多發性硬化（MS）患者可能出現不可逆的神經退行性變，殘疾逐漸加重，認知功能下降。此外，MS患者在日常疾病管理中還需面對由步行障礙帶來的挑戰。85%的MS患者將步行障礙視為他們的初始癥狀，且在MS所有癥狀中，步行障礙對患者的日常生活質量影響最為嚴重，不但限制他們的工作能力，還會影響患者的心理健康，對個人和家庭造成嚴重的精神和經濟負擔。

中國政府對多發性硬化（MS）這一罕見病的重視由來已久，2018年，就將其列入《第一批罕見病目錄》[6]，此后，國家便積極審批引進相關創新藥物，2021年1月，全球首個且唯一一個可用于改善MS患者步行功能障礙的藥物氨吡啶緩釋片（復彼能?）的上市申請被國家藥品監督管理局受理，同年5月即獲得批準上市，創下歷史記錄。短短半年之內，這款創新藥物又通過國談被納入國家醫保藥品目錄，不僅彰顯了國家相關部門滿足MS患者治療急需的中國速度，更是國家保障罕見病患者權益的又一力證。

復旦大學附屬華山醫院神經內科主任董強教授強調：“氨吡啶緩釋片將幫助中國多發性硬化（MS）患者更好地應對由步行功能障礙帶來的挑戰，改善患者的步行能力，重返高質量的生活。我們希望MS患者在社會和政府的關愛下，可以從此次醫保納入中獲益，實現盡早規范治療，盡早回歸社會的心愿，能夠繼續為家庭和社會創造價值，為國家現代化建設作出貢獻。”

渤健：政府與企業合力

踐行“共建共享、全民健康”戰略主題

作為一家專注于神經科學領域的生物醫藥公司，渤健致力于為廣大患者提供先進的診療方案，同時不斷提高藥物可及性，深切關愛神經領域的患者群體。此次兩款罕見病治療創新藥物在中國快速獲批和納入醫保的歷程，體現了中國政府在罕見病治療領域相關政策制定與執行層面的力度和速度。同時，在醫保體系倡導“保基本”的大背景下，此次兩款入保藥物，對罕見病患者群體而言都是基本用藥，這對于減緩疾病進展，維系患者生命，確保患者家庭的存續都至關重要。

中國罕見病聯盟執行理事長李林康表示：“自基本醫療保險制度建立以來，醫保及衛健部門都高度重視罕見病患者的醫療保障工作。此次兩款入保藥物，對延緩SMA和MS患者的疾病進展，維系患者生命，改善患者及其家庭的生活質量都至關重要。尤其是諾西那生鈉這樣創新、高值的罕見病藥物首次被納入醫保，充分體現了黨和國家對罕見病群體的深切關愛和投入力度，我們同時也看到了企業支持國家政策的積極態度，為進一步健全多層次醫保體系、提高罕見病患者治療效果提供了強大助力。提升藥品的可負擔性是解決患者未被滿足的醫療需求的關鍵一環，相信隨著政府、診療機構、企業、患者和社會各界的共同努力，我國罕見病患者的診療與保障水平將逐漸提升，將惠及更多的罕見病患者群體。“

渤健亞太區總裁溫浩基表示：“渤健始終深切關愛患者，不斷追求神經科學領域疾病的藥物創新，并致力于提高藥品的可及性。進入中國市場以來，渤健始終與政策制定者同頻共振，擁護、支持、踐行中國醫療、醫藥、醫保政策的每一次進步。我們非常驕傲地看到渤健的兩款罕見病治療藥物首次參與國談，即全部納入醫保目錄，感謝中國政府對我們所做努力給予的充分肯定，更加堅定了渤健在2030健康中國“共建共享、全民健康”的戰略主題下，加速研發、引入創新藥品，提升治療可及性，推動中國神經科學及罕見病診療水平的決心。“

新版醫保目錄將于2022年1月1日起在全國執行，相信渤健將全力配合各地部門針對醫保目錄落地的舉措，借助“雙通道”政策，加快提升諾西那生鈉注射液與氨吡啶緩釋片（復彼能?）這兩款創新藥品的可及性，打通高值罕見病藥品到患者用藥的“最后一公里”，造福更多患者和家庭。

[1]《“健康中國2030”規劃綱要》

[2] Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed.

[3] 中國衛醫發 (2018〕10 號

[4]金濤教授：新格局下的多發性硬化疾病治療新選擇|NCN2021,醫脈通神經科，2021.9.24

[5]《2020中國多發性硬化患者綜合社會調查報告》

[6]中國衛醫發 (2018〕10 號