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FDA發布新指南，加速個體化藥物開發！ 來源：藥智網|森林 2021年1月4日，美國FDA 發布了一份關于個體化反義寡核苷酸（ASO）產品新藥申請（IND）的程序建議指南。該指南提供了有關早期開發和IND提交過程的清晰信息，是FDA與正在開發這些個性化藥物產品的人員合
FDA發布新指南，加速個體化藥物開發！
來源：藥智網|森林
2021年1月4日，美國FDA 發布了一份關于個體化反義寡核苷酸（ASO）產品新藥申請（IND）的程序建議指南。該指南提供了有關早期開發和IND提交過程的清晰信息，是FDA與正在開發這些個性化藥物產品的人員合作的第一步。
科學知識和藥物開發技術的進步為藥物開發的新方法提供了機會，包括開發用于治療罕見疾病的藥物。近年來，這些進展促進了罕見病藥物的開發和批準，在過去的八年中，美國FDA已批準用于罕見病的藥物（孤兒藥）數量已大大提升。
對于遺傳疾病，最近的測試和分子診斷方法能夠協助診斷疾病的確切病因。因此，開發針對特定遺傳變異的藥物產成為新的需求。通常，這些罕見疾病發展迅速，如果不及時治療，可能導致夭折。開發這些““n of 1”療法——針對某一患者而設計的，帶來了一系列挑戰和考慮因素，這些挑戰和考慮因素是典型的藥物開發過程所不具備的。首先，這類疾病往往發展迅速，需要及時的醫學干預。因此，發展需要非常迅速地進行才有機會幫助患者。第二，這些藥物產品的藥物發現和開發由學術研究人員進行，而非生物制藥公司進行。這些研究人員可能不太熟悉FDA的法規、政策和慣例，且與FDA互動的經驗較少。
目前，針對反義寡核苷酸（ASO）產品的個性化遺傳藥物產品的開發是最先進的。因此，FDA發布了《個體化反義寡核苷酸藥品的IND申報:行政和程序建議》（IND Submissions for Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products: Administrative and Procedural Recommendations Guidance for Sponsor-Investigators），使個性化藥物開發這一新興領域變得清晰。
該指南旨在為那些正在開發ASO產品的人員提供與FDA互動并向FDA提交監管申報的方法建議。該指南涉及以下幾點：
這種新的藥物發現模式提出了許多倫理和社會問題，需要在整個過程中加以解決。例如，在這種情況下，與傳統的試驗參與者相比，個人及其家庭通常更像是藥物開發合作者。因此，與個人和家庭成員討論如何衡量有效性非常重要。同樣重要的是要確保個人和家庭成員在情緒影響決策之前了解用于繼續服用研究藥物的參數，并認識到某些研究藥物可能會失敗或導致無法預料的副作用。
FDA意識到，監管機構需要與這些藥品開發人員共同合作，以向患者提供可靠的藥物。FDA表示愿意根據需要參與藥物開發以應對這些挑戰。例如，對于那些開發這些藥品的人員，重要的是進一步了解必須提交給FDA的必需的數據和信息，以便可以開始臨床測試。FDA正在繼續考慮并進一步制定政策來解決其中一些問題。
FDA也樂觀地認為，這些個性化藥物產品的開發可能會刺激基因測序，從而帶動針對同一疾病（盡管可能是由不同的突變引起）的其他個性化藥物產品的開發。對于這種藥物開發方法，FDA需要與開發人員共同確定如何有效地將這些藥物帶給需要它們的人。
責任編輯：琉璃
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本文來源：藥智 作者：小編 免責聲明：該文章版權歸原作者所有，僅代表作者觀點，轉載目的在于傳遞更多信息，并不代表“醫藥行”認同其觀點和對其真實性負責。如涉及作品內容、版權和其他問題，請在30日內與我們聯系
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