美東時(shí)間4月27日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）“孤兒藥開發(fā)辦公室”發(fā)布消息，授予恒瑞醫(yī)藥“注射用卡瑞利珠單抗”孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），用于肝細(xì)胞癌適應(yīng)癥。

恒瑞醫(yī)藥在4月29日對(duì)外發(fā)布了這一消息。獲得孤兒藥資格認(rèn)定后，卡瑞利珠單抗臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)的進(jìn)度將加速推進(jìn)。

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。1983年美國(guó)頒布《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act, ODA），明確界定：對(duì)于在美國(guó)患者少于20萬(wàn)人的疾病為罕見疾病。由于罕見病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。

ODA給予了孤兒藥大量的優(yōu)惠權(quán)利，包括7年市場(chǎng)獨(dú)占、政府資助、稅收減免等。凡獲得孤兒藥資格的候選藥物，都有機(jī)會(huì)獲得這些支持政策。另外，F(xiàn)DA將對(duì)獲得“孤兒藥資格認(rèn)定”的品種給予“審評(píng)綠色通道”的政策，三期臨床試驗(yàn)的過(guò)程也有望大大簡(jiǎn)便。

注射用卡瑞利珠單抗的孤兒藥資格認(rèn)定，是基于目前正在美國(guó)開展的“卡瑞利珠單抗聯(lián)合甲磺酸阿帕替尼一線治療晚期肝細(xì)胞癌”的國(guó)際多中心III期臨床研究。目前，這一研究已完成全球入組，在美國(guó)、歐洲、韓國(guó)和中國(guó)等13個(gè)國(guó)家和地區(qū)同步開展。

獲得孤兒藥資格后，注射用卡瑞利珠單抗的肝細(xì)胞癌適應(yīng)癥能夠加快推進(jìn)臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)的進(jìn)度。同時(shí)，臨床試驗(yàn)費(fèi)用可部分抵減稅收，新藥注冊(cè)費(fèi)可減免，產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。

 

注射用卡瑞利珠單抗是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的人源化抗PD-1單克隆抗體，可與人PD-1受體結(jié)合并阻斷PD-1/PD-L1通路，恢復(fù)機(jī)體的抗腫瘤免疫力，從而形成癌癥免疫治療基礎(chǔ)。

2019年5月，注射用卡瑞利珠單抗獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局附條件批準(zhǔn)上市，適應(yīng)癥為：用于至少經(jīng)過(guò)二線系統(tǒng)化療的復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者的治療；2020年3月，獲得國(guó)家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)本品增加適應(yīng)癥：用于既往接受過(guò)索拉非尼治療和/或含奧沙利鉑系統(tǒng)化療的晚期肝細(xì)胞癌患者的治療；2020年6月，獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)本品增加適應(yīng)癥：聯(lián)合培美曲塞和卡鉑適用于表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）基因突變陰性和間變性淋巴瘤激酶（ALK）陰性的、不可手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的一線治療，以及用于既往接受過(guò)一線化療后疾病進(jìn)展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌患者的治療。

 

卡瑞利珠單抗自問(wèn)世以來(lái)，獲得了國(guó)內(nèi)外腫瘤領(lǐng)域廣泛認(rèn)可。因出色的療效和安全性，卡瑞利珠單抗聯(lián)合阿帕替尼的治療方案被列入2019版國(guó)家肝癌診療規(guī)范，2020年，卡瑞利珠單抗被納入CSCO肺癌、肝癌、食管癌、淋巴瘤臨床診療指南推薦，成為國(guó)內(nèi)唯一達(dá)成這一成就的免疫治療藥物。

2020年12月，注射用卡瑞利珠單抗成功通過(guò)國(guó)家醫(yī)保談判，以上四大適應(yīng)癥均被納入新版國(guó)家醫(yī)保目錄，是獲批適應(yīng)癥最多、醫(yī)保覆蓋最廣的國(guó)產(chǎn)PD-1抑制劑，也是肺癌、肝癌、食管癌三大癌種中唯一可醫(yī)保報(bào)銷的免疫治療藥物。

恒瑞醫(yī)藥一直在拓展卡瑞利珠單抗的研發(fā)疆域，不僅聚焦于現(xiàn)有適應(yīng)癥和癌種的聯(lián)合用藥，更致力于其他癌種的適應(yīng)癥拓展。

目前，卡瑞利珠單抗有2項(xiàng)新適應(yīng)癥申請(qǐng)被納入優(yōu)先審評(píng)名單，即用于既往接受過(guò)二線及以上化療后疾病進(jìn)展或不可耐受的晚期鼻咽癌患者的治療，以及聯(lián)合順鉑和吉西他濱用于局部復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的一線治療。

2020年11月，注射用卡瑞利珠單抗聯(lián)合蘋果酸法米替尼膠囊治療經(jīng)過(guò)一線及以上治療失敗的復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性宮頸癌被納入突破性治療藥物名單；2021年3月，注射用卡瑞利珠單抗聯(lián)合紫杉醇和順鉑用于不可切除局部晚期/復(fù)發(fā)或遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移的食管鱗癌患者的一線治療以及聯(lián)合卡鉑和紫杉醇用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性鱗狀非小細(xì)胞肺癌一線治療的2項(xiàng)新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)已獲得國(guó)家藥監(jiān)局受理。

期待卡瑞利珠單抗未來(lái)在研發(fā)上取得更多突破。