27個新藥獲批臨床，“first-in-class”新藥仍以引進為主

來源：藥智網/森林

看點：

1、27個新藥獲得臨床試驗默示許可，包括18個國產1類新藥

2、CDE新受理39個新藥（60個受理號）的臨床試驗申請

3、科倫藥業抗血栓新藥獲批臨床！

4、再鼎醫藥重磅引進新藥獲批臨床

藥智數據顯示，本期（7月2日至7月9日）有27個新藥獲批臨床（40個受理號）；另有39個品種（60個受理號）臨床申請獲CDE承辦受理，更多動態如下：

新藥臨床申請·新獲批

本期，27個新藥（40個受理號）獲得臨床試驗默示許可，包括18個國產1類新藥。獲批臨床的創新藥包括NMDA拮抗劑、JAK抑制劑、Bcl-2抑制劑、GAS6/AXL抑制劑、TIGIT單抗、IL-1β單抗等，適應癥涵蓋肺動脈高壓、肺纖維化、甲亢、血栓、關節炎、血液腫瘤、實體瘤等。

數據來源：藥智數據

1.AZD4205膠囊

該藥是由阿斯利康和迪哲（江蘇）醫藥有限公司（阿斯利康和中國國投創新聯合投資創立的公司）聯合開發的一種JAK1激酶抑制劑。2019年3月，AZD4205膠囊在國內獲批臨床，擬用于治療自身免疫性疾病（包括潰瘍性結腸炎和克羅恩病在內的炎癥性腸病等）。2019年8月該藥的臨床試驗申請再次得到受理，擬用于治療外周T細胞淋巴瘤。本次獲批臨床適應癥為復發或難治性成人皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）。

2.BGB-11417薄膜包衣片

該藥是百濟神州自主研發的1類新藥，是一款高選擇性、潛在“best-in-class”的Bcl-2抑制劑，已在血液腫瘤模型中展示出了抗腫瘤活性，并具有一定潛在優勢。2020年9 月，BGB-11417 薄膜包衣片首次在國內提交臨床申請并獲 CDE 受理，擬用于治療成熟B細胞惡性腫瘤。本次獲批髓系惡性腫瘤新適應癥。

3.MN-08片

該藥是喜鵲醫藥自主創新研究開發的一款NMDA抑制劑，本次獲批適應癥為肺動脈高壓。臨床前肺動脈高壓動物模型研究證明MN-08不但療藥明確，而且優于臨床使用的藥物西地那非。前期研究還發現，由于在肺部靶向釋放一氧化氮，避免了吸入性一氧化氮和PDE5抑制藥物如西地那非等引起的低血壓副作用，MN-08不降低外周血壓。

4.NTQ1062片

該藥是南京正大天晴在2021年首個申報的1類新藥，擬用于局部晚期或轉移性實體瘤患者的治療。具體靶點未披露。

5.苯乙基異硫氰酸酯液體硬膠囊

源自十字花科蔬菜的JC-5411（苯乙基異硫氰酸酯液體硬膠囊）由杰西醫藥自主開發，擬用于晚期前列腺癌。據悉，JC-5411直接抑制雄激素受體AR，通過：1）直接抑制；2）抑制AR上游基因轉錄因子Sp1和Foxo3a的活性；3）抑制AR下游因子前列腺特異抗原PSA的表達三個方面減輕機體癥狀。

6.卟硒啉片

該藥是上海元熙醫藥科技開發的一款靶向硫氧還原蛋白酶（TR）的小分子藥物，擬用于肝纖維化的治療。卟硒啉片是全球首個獲批臨床的首創新藥，已完成的系列研究表明，其對于器官纖維化疾病全通路均表現出控制效果；通過抑制炎癥信號和關鍵ECM合成通路，卟硒啉可以緩解器官纖維化表現及后續疾病進展。

7.西奧羅尼膠囊

該藥是微芯生物自主設計和研發的具有全球專利保護的新化學結構體，屬于多靶點多通路選擇性激酶抑制劑。屬于小分子抗腫瘤原創新藥，可選擇性抑制 Aurora B 、 CSF1R 和 VEGFR/PDGFR/c-Kit 等多個激酶靶點。本次獲批適應癥為西奧羅尼膠囊單藥或聯合方案在蒽環類和紫杉類治療失敗的晚期三陰性乳腺癌患者。目前，西奧羅尼正在開展單藥治療小細胞肺癌和聯合紫杉醇治療卵巢癌的三期臨床試驗以及治療肝癌、淋巴瘤、其他神經內分泌腫瘤等多個適應癥的不同階段研究。

8.注射用MT1013

該藥是麥科奧特自主研發的創新性雙功能肽，本次獲批用于正接受維持性血液透析的慢性腎臟病患者繼發性甲狀旁腺功能亢進的治療。麥科奧特開發的MT1013為雙靶點功能肽，臨床前研究表明該分子具有極高的安全性和有效性，與上市藥物相比，不僅達到同樣的降PTH效果，同時還可以顯著降低低鈣血癥風險。

9.3D-229注射液

該藥是思路迪醫藥從Aravive公司引進的一款“first-in-class”GAS6/AXL抑制劑，此項合作簽約款、以及開發和商業里程碑付款高達2.19億美元。臨床前研究已證實，3D229可以通過結合GAS6來中和其活性，從而對GAS6-AXL信號傳導通路進行選擇性抑制。本次在中國獲批的是一項隨機、雙盲、對照、適應性3期臨床研究，旨在評估3D229聯合紫杉醇治療鉑類耐藥性復發性卵巢癌的有效性與安全性，該研究將作為3D229國際多中心3期臨床試驗的一部分。

10.BAT6021注射液

該藥是百奧泰旗下的1類治療用生物制品，靶點為TIGIT，擬開發適應證為晚期惡性實體瘤。據悉，全球范圍內，已有多個TIGIT單抗藥物在開展臨床試驗，其中羅氏Tiragolumab進展最快，已處于與PD-L1抑制劑泰圣奇（阿特珠單抗）聯用治療非小細胞肺癌（NSCLC）的III期臨床階段。其他國內正在開發的TIGIT靶向藥物還有百濟神州BGB-A1217、信達生物IBI939、復宏漢霖HLX53、君實生物JS006、思坦維生物mAb-7等。

11.SKB336注射液

該藥是科倫藥業子公司科倫博泰開發的一款靶向FXIa/FXI因子的人源化創新單克隆抗體，擬開發用于預防和治療血栓栓塞性疾病。非臨床研究數據證實，SKB336注射液對內源性凝血因子FXI和FXIa具有高親和性和高選擇性，而對其他外源性凝血因子和共同通路的下游凝血因子無作用。全球尚未有SKB336同靶點的抗體藥物獲批上市。

12.重組抗IL-1β人源化單克隆抗體注射液

三生國健重組抗IL-1β人源化單克隆抗體注射液（SSGJ-613）獲批開展全身型幼年特發性關節炎，以及周期性發熱綜合征（含冷炎素相關周期性綜合征、腫瘤壞死因子受體相關周期性綜合征、甲羥戊酸激酶缺乏癥/高免疫球蛋白D-周期性發熱綜合征、家族性地中海熱）的臨床試驗。前期實驗結果表明，SSGJ-613對IL-1β有較好的親和力和抑制作用。目前，尚無具有中國自主知識產權的抗IL-1β抗體在國內上市。

13.Efgartigimod注射液

該藥是argenx公司開發的一款靶向FcRn的“first-in-class”療法，擬開發治療原發免疫性血小板減少癥、天皰瘡。2021年1月，再鼎醫藥通過一項高達1.75億美元的合作從argenx公司獲得了該候選藥在大中華區的獨家權益。Efgartigimod正在全球范圍內開展多項臨床研究，涉及的適應癥包括重癥肌無力、尋常性天皰瘡、免疫性血小板減少癥、慢性炎癥性脫髓鞘性多發性神經病等。

新藥臨床申請·新受理

本期，CDE新受理39新藥（60個受理號）臨床申請。其中，27個品種（37個受理號）為國產新藥，12個品種（23個受理號）為進口新藥，更多動態如下：