醫(yī)藥人的前瞻性

來源：藥智網(wǎng)/李天泉

2015年一個(gè)寒冬的夜晚，窗外飄著雪，位于北京昌平區(qū)中關(guān)村的某公司研發(fā)大樓，一群研發(fā)人員卻還討論得火熱，公司眼下研發(fā)的一款新藥，按國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）的指導(dǎo)原則，需要對藥物使用15日的指標(biāo)檢測并評價(jià)，然而，美國FDA的指導(dǎo)原則用的卻是90日的指標(biāo)評價(jià)，那到底做哪個(gè)指標(biāo)呢？兩者各有利弊。

按FDA的指導(dǎo)原則做吧，需要額外支出很多金錢和時(shí)間，超出預(yù)算、延遲上市；按CDE指導(dǎo)原則來做吧，即使已經(jīng)與CDE的老師開會討論確認(rèn)過，還是讓人放心不下。

最后，還是分管研發(fā)的老總一錘定音：“我們做醫(yī)藥研發(fā)的必須具有前瞻性......”

三年后，當(dāng)企業(yè)完成研發(fā)，開始注冊申報(bào)時(shí)，藥品審評專家提出，CDE指導(dǎo)原則已經(jīng)發(fā)生了變化，與FDA的要求一致，應(yīng)該對用藥90日的指標(biāo)變化進(jìn)行評價(jià)，15日的指標(biāo)評價(jià)不符合要求，以前認(rèn)可的方案只代表專家意見，審評必須按新指導(dǎo)原則........

前瞻性的價(jià)值這時(shí)就得到了充分體現(xiàn)，考慮到未來要求的變化，這家公司當(dāng)年不僅做了15日的檢測，還做了90日的檢測，這時(shí)就派上了用場，重新補(bǔ)充提交了新數(shù)據(jù)，最終順利獲得批準(zhǔn)，避免了一場悲劇的上演。

只有具有前瞻才能應(yīng)對各方面的變化，這一點(diǎn)在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)尤為重要，而在藥品研發(fā)中表現(xiàn)則更為突出。

無論國外還是國內(nèi)，醫(yī)藥行業(yè)是一個(gè)強(qiáng)監(jiān)管的行業(yè)，藥品則是一個(gè)強(qiáng)監(jiān)管的產(chǎn)品。

強(qiáng)監(jiān)管則意味著醫(yī)藥行業(yè)受無數(shù)的法規(guī)、政策、指導(dǎo)原則....約束，而這些規(guī)則卻時(shí)常變化，具有不確定性。

藥品研發(fā)的長周期性，則意味今天做的決定要三、五年，甚至十年后才接受檢驗(yàn)，而檢驗(yàn)的標(biāo)準(zhǔn)卻并非今天的標(biāo)準(zhǔn)，而是未來最新的標(biāo)準(zhǔn)、要求。

有人說，歐美的企業(yè)家主要應(yīng)對市場的變化，而中國的企業(yè)家不僅要應(yīng)對市場，更要應(yīng)對政策的變化，市場的變化有其內(nèi)在的規(guī)律可循，而政策的變化卻常常讓人無所適從。

其實(shí)大多政策變化也是有跡可尋的，具備前瞻性，就能把握政策變化，變“危”為“機(jī)”。

那如何做到前瞻性？前瞻性就是要預(yù)測未來的發(fā)展變化，那未來變化取決于哪幾個(gè)要素呢？

筆者提出一個(gè)公式：前瞻性=歷史+先進(jìn)+科學(xué)，即了解歷史、學(xué)習(xí)先進(jìn)、遵從科學(xué)規(guī)律就可以做到前瞻性。

以下從這三個(gè)方面來討論：

第一、為什么要了解歷史，有何價(jià)值？

讀史可以明智，知古方能鑒今。未來并非空中樓閣，而是建立在過去和現(xiàn)在的基礎(chǔ)上，通過回顧歷史，我們可以預(yù)知政策變化的頻率與方向。回顧一下中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的政策變化，可謂是一波三折，跌宕起伏，自1998年國家藥品監(jiān)督管理局成立，僅藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)的名稱就變了若干次，更別說相關(guān)的政策法規(guī)。

通過歷史我們可知，一是中國藥品監(jiān)管政策多變；二是“法”要溯既往，以最新的規(guī)定去要求幾年前做的研究；三是變的方向是國際接軌、規(guī)范化、科學(xué)化。

第二、想具備前瞻性為何需要學(xué)習(xí)先進(jìn)？到哪去學(xué)先進(jìn)？

筆者認(rèn)為不管醫(yī)藥監(jiān)管政策如何變，時(shí)而松，時(shí)而緊，偶爾還三退一，但總體而言必然是朝著先進(jìn)的方向，豈不聞“世界潮流，浩浩蕩蕩”。這也是為何說“趨勢比政策更重要”。

到哪去學(xué)先進(jìn)？有兩方面，一方面歐美國家的醫(yī)藥監(jiān)管政策一直是全球的標(biāo)桿，也是ICH(國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會)相關(guān)政策的主導(dǎo)方，隨著中國加入ICH，中國的藥品監(jiān)管政策更是全面與國際（歐美國家）接軌。

另一個(gè)方向就是通過先進(jìn)的個(gè)案，我們來分析政策法規(guī)、技術(shù)要求的變化，如筆者曾經(jīng)寫的“分散片審評原則改變？一致性評價(jià)中的分散片品種何去何從”一文，就是通過一個(gè)案例——正大天晴制藥的恩替卡韋分散片(恩替卡韋屬于微溶性藥物)通過一致性評價(jià)，推測出分散片技術(shù)要求的重大變化：分散片不再只針對難溶性藥物，微溶性、易容性藥物也可做成分散片。

第三、那凡是歐美的醫(yī)藥政策就先進(jìn)嗎？我們又如何去判斷發(fā)生個(gè)案是否先進(jìn)呢？這就涉及前瞻性的第三個(gè)因素，依據(jù)科學(xué)性來做判斷，而不是盲目追隨“先進(jìn)”。

人類從蒙昧走向文明，發(fā)展至今，很大程度仰仗科學(xué)進(jìn)步，而科學(xué)有其自身規(guī)律，不以個(gè)人、政府的意志而有所改變，相關(guān)的法規(guī)、技術(shù)要求，也通常會由不科學(xué)轉(zhuǎn)為科學(xué)，不規(guī)范轉(zhuǎn)向規(guī)范，因此遵守科學(xué)規(guī)律，就是順勢而為，甚至是提前布局。

回到文章開頭的案例，通過“歷史”我們知道技術(shù)要求經(jīng)常會變化，而且會“法”要溯既往，所以我們不能機(jī)械地執(zhí)行當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)（15日檢測指標(biāo)）；通過“先進(jìn)”我們知道了美國FDA的要求是“90日檢測指標(biāo)”；再經(jīng)過“科學(xué)”分析，“90日比15日檢測指標(biāo)更能體現(xiàn)藥物的治療效果”，那么很自然就可作出具有前瞻性的選擇。

至于藥物的一致評性評價(jià)工作、藥品的注冊改革，醫(yī)藥企業(yè)從營銷驅(qū)動轉(zhuǎn)為研發(fā)驅(qū)動，藥品由滿足市場需要轉(zhuǎn)向滿足臨床需要......這些變化無一不能從以上三方面進(jìn)行分析，從而得到前瞻性的預(yù)見。

在這個(gè)多變的時(shí)代，是否具有前瞻性從某種程度上決定了企業(yè)的盛衰。以2015年7·22臨床試驗(yàn)注冊核查為契機(jī)，中國醫(yī)藥拉開了改革序幕，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)正在重新洗牌，企業(yè)面臨轉(zhuǎn)型升級，多數(shù)中小型傳統(tǒng)藥企痛苦不堪，至今茍且前行。具備前瞻性的企業(yè)則順勢轉(zhuǎn)型，或搶占一致性評價(jià)先機(jī)，或在創(chuàng)新藥上有所斬獲，還有些企業(yè)，如一些創(chuàng)新型公司Biotech則像蟄伏的飛龍，一飛沖天，或者獨(dú)立在賽道領(lǐng)跑，或者獲得大公司的青睞，與之聯(lián)姻。

藥智咨詢作為一個(gè)專業(yè)的咨詢機(jī)構(gòu)，方法論是必不可少的，這就是藥智咨詢關(guān)于醫(yī)藥行業(yè)前瞻性的方法論，也不作敝帚自珍，特此寫出來，以饗讀者，共同應(yīng)對產(chǎn)業(yè)變局。

責(zé)任編輯：聽白

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