近年來，基因療法備受關注。2017年，諾華自主研發的Kymriah獲FDA批準，用于治療急性淋巴細胞白血病，成為首個基因療法。之后經過3年多時間的發展，基因治療領域已經出現了多個治療產品及技術。

2020年10月，兩位女性科學家發現了基因編輯技術：CRISPR/cas9基因剪刀，獲得了2020年諾貝爾化學獎。

這一事件順勢將基因療法推向了疾病治療的投資風口，也再次點燃了大型制藥企業布局基因治療領域的雄心。其中，并購和合作基因公司成為藥企布局基因治療領域的重要方式。

近年來，基因治療在罕見遺傳病、癌癥和病毒感染等適應癥上顯示出一定的療效。再加上國際醫療領域創新趨勢的加碼，越來越多的大型制藥企業，如羅氏、諾華、禮來、拜耳、渤健等，正通過收購基因公司的方式，布局自己在基因治療領域的業務板塊，不斷提升在該賽道的競爭力。

禮來收購基因治療公司Prevail

2020年12月15日，禮來宣布和Prevail Therapeutics達成收購協議，將以10.4億美元收購基因公司Prevail。這一收購將基于Prevail公司的研發管線，在禮來公司內部建立基因療法開發項目，拓寬治療遺傳性神經退行性疾病的治療模式。

對此，禮來疼痛和神經退化研究副總裁Mark Mintun博士表示：“基因治療是一種很有前景的方法，有潛力為神經退行性疾病如帕金森病、戈謝病和癡呆癥的患者提供變革性治療方法。收購Prevail將帶來關鍵技術和團隊，以補充基因治療產品管線。我們期待完成擬議的收購，并與Prevail合作，推進產品開發。”

諾華收購基因治療公司AveXis

2020年10月29日，諾華宣布以2.8億美元收購了Vedere Bio公司，以此獲得Vedere Bio公司一系列應用于視力恢復的臨床前基因療法。

事實上，諾華一直在加碼基因療法領域。2018年，諾華以87億美元收購了AveXis（現稱Novartis Gene Therapies），獲得了脊髓性肌萎縮基因治療藥物——Zolgensma。2020年7月份又與基因編輯技術公司Sangamo簽署了金額高達7.95億美元的一項全球許可協議，以共同開發和商業化針對神經發育性疾病的基因療法。

由此可以看出，諾華在基因治療領域布局的決心。目前，諾華在基因治療方面主要布局在AAV、CAR-T和CRISPR三方面。

拜耳收購基因治療公司AskBio

2020年10月27日，拜耳宣布以至多40億美元的價格收購生物科技公司AskBio。據了解，AskBio是美國一家私營的臨床階段基因治療平臺公司，專注于開發腺相關病毒（AAV）基因療法。

針對本次收購，拜耳管理委員會主席沃納·保曼表示，“通過此次收購，拜耳推進了處于突破性科學前沿的細胞和基因治療平臺的建立，為預防甚至治愈由基因缺陷引起的疾病做出貢獻，并進一步推動公司的未來增長。”

強生收購基因治療Hemera

2020年12月，強生旗下子公司楊森制藥收購了Hemera生物科學公司的基因療法的專利權。HMR59基因療法是Hemera公司正在進行I期治療過程的眼部疾病創新療法，通過一次性的門診眼球玻璃體內注射療法，以維持地圖樣萎縮患者的視力。

除此之外，輝瑞、羅氏、GSK、安進、強生、吉利德、勃林格殷格翰、賽諾菲、渤健等大型跨國藥企也積極布局基因治療領域。

輝瑞，自2014年涉足基因治療以來，通過多個合作與收購等方式，陸續布局了涉及A型血友病、B型血友病、杜氏肌營養不良癥、肌萎縮性側索硬化、威爾遜病以及弗里德賴希共濟失調等多個研發領域，正在逐步成為基因治療領域一支強勁的力量。

2016年8月，輝瑞以6億美元收購基因編輯公司Bamboo，用于DMD領域新藥的研發，也成為了首個布局DMD的制藥巨頭。

羅氏，2019年12月正式收購基因治療公司Spark Therapeutics，獲得Spark包括往眼部、肝臟以及中樞神經系統領域的基因療法傳遞技術及首款“體內給藥式”的基因療法——Lxturna，治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。

2019年11月，羅氏與Dicerna簽署總計17億（含里程碑）協議，其中包括利用兩家公司的技術平臺，發現和開發靶向HBV感染相關的多個額外人類和病毒基因的療法。

由于基因治療可以在DNA或mRNA水平上對致病基因進行修正從而達到治療效果，對特定基因引起的疾病有極大的應用潛能，其中腫瘤和罕見病是基因治療最主要的應用領域。

近年來，隨著基因治療領域中多項技術的迅猛發展，基因治療已在多種適應癥中大放異彩，包括神經性疾病、癌癥和罕見病等。由于這些疾病的發病率也在逐年上升，越來越多的藥企進入基因療法領域。

（圖片來源于網絡）

根據市場調研機構Fortune Business Insights發布的報告，2019年基因治療市場規模為36.1億美元，預計到2027年將達到356.7億美元，預測期內的年均復合增長率（CAGR）為33.6％。

目前，全球已有多款獲批的遺傳性疾病基因療法。據財通證券消息，截止到 2020年9月，FDA共批準了15 款基因治療產品，包括3款CAR-T療法產品、8款ASOs產品、2款基于質粒DNA 產品和2款 siRNA產品。

從獲批產品類型上看，ASOs最為成熟，獲批產品最多，且首款獲批產品時間最早；Car-T療法和RNAi藥物起步較晚，但發展速度較快。從適應癥上看，除CAR-T產品主要適用于癌癥治療領域外，其他基因治療產品主要針對遺傳性罕見病。

國內基因治療市場，除今又生和安科瑞之外，目前僅有一款基因治療藥物 Spinraza 獲批上市，兩 款 CAR-T 藥物益基利侖賽（復星凱特）和瑞基侖賽（藥明巨諾）已經提交上市申請，且分別獲得優先審評和突破性療法認定。另外，正處于臨床II期的西達基奧侖賽（傳奇生物／強生）也獲突破性療法認定，將進入加速審評通道。

此外，國內基因治療臨床試驗也正在如火如荼進行中，目前有約20個國內基因療法進入臨床，適應癥主要為包括血友病、地中海貧血等罕見病和黑色素瘤等腫瘤疾病。

眾所周知，基因治療因治療遺傳疾病而生，但隨著基因技術的不斷發展，它將慢慢超越治療遺傳疾病的范疇，如阿爾茲海默癥、帕金森疾病、糖尿病、黃斑變性等重大非遺傳疾病將會是基因治療發展的下半場。

基因治療領域的職業機遇

如今，隨著國家醫保控費政策的不斷深入推進，不少藥企為了控制成本，開始了人員配置優化，這使得不少醫藥人面臨被裁的風險。而傳統藥品市場的機會會越來越少，醫藥人要未雨綢繆，將眼光再放寬些，考慮傳統藥品治療領域之外的治療領域。

基因治療領域作為一個新興的且潛力巨大的領域，隨著眾多制藥企業紛紛布局，將會產生越來越多的就業機會。因此，這幾年，醫藥人可以密切關注這一領域，等待好的入場機會。