渤健阿爾茲海默癥藥物Aduhelm“難過審”連續(xù)劇持續(xù)更新。

2021年12月，歐洲藥品管理局人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）給Aduhelm投出了最終的否定票，當時渤健曾表示，將按照規(guī)則在15天后再次提交復審。

如今，新的答復來了：4月22日，渤健決定撤回在歐洲提交的營銷授權申請。

這意味著，渤健這款“18年來首個創(chuàng)新”的阿爾茲海默癥藥物，將與歐洲市場無緣。加之此前已被踢出“美國醫(yī)保”，Aduhelm的“錢”景如何，已經(jīng)不言而喻。

多家藥企幫忙申辯

2021年10月，Aduhelm曬出了自己上市一季度后的成績單：30萬美元。

渤健曾對Aduhelm寄予厚望。知名金融機構路孚特的十余位分析師曾聯(lián)合預測：Aduhelm的銷售額一個季度可能會突破1079萬美元。渤健則表示要在至少900個網(wǎng)站上出售Aduhelm。

想法挺好，現(xiàn)實骨感。

今年1月，美國醫(yī)療保險和醫(yī)療補助服務中心（CMS）發(fā)布《關于Aduhelm是否納入美國醫(yī)保》的征求意見草案。所謂“美國醫(yī)保”是指奧巴馬任期間推出的醫(yī)改行動，即通過提供免費預防服務、醫(yī)療補助等行動，為國民提供“可以負擔得起”的醫(yī)療保險，是全民強制參保的。

4月，CMS做出了最終決定，將Aduhelm的醫(yī)保覆蓋范圍嚴格限制在“參與臨床試驗的患者之內”，而且CMS還要求，臨床試驗中患者的多樣性“必須要能代表全國AD患者的人群特征”。這樣就嚴格限制了這款藥物的報銷。

全自費的話，患者使用Aduhelm每四周就要4300美元，年費用在5.6萬美元左右。這筆錢即使在美國也不是小數(shù)目。失去了醫(yī)保報銷，大部分患者可能都無法負擔起Aduhelm的價格。

這意味著，渤健將痛失美國600萬阿爾茲海默癥患者中的大部分。

來自美國民間的聲音呈現(xiàn)兩極分化：支持CMS的人覺得，在沒有足夠安全數(shù)據(jù)支撐的情況下，限制這款藥物的報銷范圍是個明智的決定；反對者則表示，這會加劇患者間的不平等。

但是渤健得到了同行的支持，禮來、羅氏等大藥廠紛紛為Aduhelm發(fā)聲，希望CMS改變這種限制性的醫(yī)保覆蓋草案。禮來阿爾茨海默癥候選藥物Donanemab上市負責人Brandy Matthews甚至表示，CMS應該確保其決定不會“有意或無意地限制患者對療法的選擇權”。

如果渤健成功獲得報銷資格，CMS當然也就沒法拒絕“其他同類藥物”，例如禮來還未上市的Donanemab，以及羅氏的Gantenerumab。

據(jù)外媒報道，禮來已經(jīng)決定推遲提交Donanemab的加速審批。2021年，美國FDA曾授予這款產(chǎn)品突破性療法稱號。

療效存疑

還有致死風險

這么坎坷，主要還是療效問題。

Aduhelm是通過加速審批的途徑獲準上市的。有觀點認為，F(xiàn)DA之所以批準了這款藥，部分原因是因為阿爾茲海默癥長期缺乏有效治療藥物，社會輿論壓力很大。

Aduhelm上市后，科學界對其嗤之以鼻。一些美國醫(yī)生也公開表示，絕對“不會給患者開這個處方”。FDA顧問小組的三名成員也因此離職，因為他們認為相關“臨床數(shù)據(jù)已經(jīng)表明，這種治療方法不起作用，不應該被批準”。

質疑聲甚至引起了公眾對FDA的信任危機：2021年9月，美國國會向FDA致信，要求他們對Aduhelm的研發(fā)數(shù)據(jù)做出說明，具體問題細致到了要求FDA提供歷次參與內部討論的專家名單。

目前，科學界對阿爾茲海默癥的成因尚無一致定論，而渤健Aduhelm遵循的β-淀粉樣蛋白假說究竟是不是真的致病原因，各路觀點莫衷一是。

Aduhelm本身的安全性確實也存在問題。2022年2月，有媒體報道稱，3名接受Aduhelm治療的阿爾茨海默病患者不幸死亡。有行業(yè)分析師因此認為，科學界需要“密切關注”這款產(chǎn)品潛在的治療風險。

對此，渤健反駁認為，報告出的死亡病例“均與Aduhelm治療無關”。此外，渤健還表示，阿爾茨海默癥是一種非常復雜的疾病，且大多患者都患有其他嚴重疾病。

4月21日的信息顯示，渤健已經(jīng)聘請了美國參議院的著名議員開展政治游說工作，涉及的問題包括“醫(yī)療保險受益人獲得阿爾茨海默病的治療”。