2020年7月20日，中國蘇州——基石藥業(yè)（ “CStone”HKEX：2616）的合作伙伴Blueprint Medicines公司于7月1日宣布向美國食品和藥物監(jiān)管局（FDA） 提交了pralsetinib的新藥上市申請， 用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性 RET 突變甲狀腺髓樣癌 （MTC） 和 RET 融合陽性甲狀腺癌患者。Pralsetinib是一種在研口服、強(qiáng)效，高選擇性抑制RET融合和突變（包括預(yù)測性耐藥突變）的精準(zhǔn)靶向治療藥物，每日一次使用方便。

Blueprint Medicines 在美國FDA實(shí)時腫瘤學(xué)審評試點(diǎn)項(xiàng)目（RTOR 項(xiàng)目）下提交了這一新藥上市申請，RTOR 項(xiàng)目是美國 FDA 腫瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence）的一項(xiàng)新舉措。RTOR 項(xiàng)目旨在探索更高效的審查流程，以確保患者盡早獲得安全有效的治療，同時保持并提高美國FDA 的審查質(zhì)量。

Blueprint Medicines于2020年5月宣布，pralsetinib治療RET融合陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）在美國和歐盟的上市申請已分別獲得美國FDA受理和歐洲藥品管理局（EMA）驗(yàn)證。

關(guān)于RET變異實(shí)體瘤

RET激活后導(dǎo)致融合和突變是許多癌癥類型的關(guān)鍵疾病驅(qū)動基因，包括 NSCLC 和 MTC。RET 融合影響約1%-2%的NSCLC患者和約10%-20%的甲狀腺乳頭狀癌患者。而在晚期MTC患者中，90%的人群存在RET突變。此外在結(jié)直腸癌、乳腺癌、胰腺癌和其他癌種中也觀察到了低頻的RET變異，在經(jīng)靶向藥物治療后耐藥的獲得性EGFR 突變 NSCLC患者中，也觀察到了RET融合。

Pralsetinib是一種口服（每日一次）、高效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines正在進(jìn)行pralsetinib的臨床開發(fā)，用于治療RET變異的非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺癌和其他實(shí)體瘤患者。美國FDA已授予pralsetinib突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)含鉑化療后進(jìn)展的RET融合非小細(xì)胞肺癌、和需要系統(tǒng)治療且沒有可替代治療方案的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌患者的治療。

Pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究團(tuán)隊(duì)依據(jù)其專有化合物文庫所設(shè)計(jì)的。在臨床前研究中，pralsetinib針對最常見RET基因融合、激活突變和預(yù)測耐藥突變始終表現(xiàn)出次納摩爾水平的效價。其中，相比VEGFR2，pralsetinib對RET的選擇性有80倍的提高。此外，pralsetinib對RET的選擇性與已批準(zhǔn)的多激酶抑制劑相比有顯著提高。通過抑制原發(fā)和繼發(fā)突變，pralsetinib有望克服和預(yù)防臨床耐藥的發(fā)生。這一療法預(yù)期可以在攜帶不同RET變異的患者中實(shí)現(xiàn)持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。

基石藥業(yè)已與Blueprint Medicines達(dá)成獨(dú)家合作和授權(quán)協(xié)議，獲得了包括pralsetinib在內(nèi)的多款藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint Medicines則保留了其在世界其它地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化pralsetinib的權(quán)利。

基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前5款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床研究。憑借經(jīng)驗(yàn)豐富的管理團(tuán)隊(duì)、豐富的管線、專注于臨床開發(fā)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的中國領(lǐng)先生物制藥公司。

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