12 月 23 日，NMPA 官網(wǎng)顯示，正大天晴「安羅替尼」新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)審評(píng)狀態(tài)變更為「在審批」，預(yù)計(jì)將在近日獲批（受理號(hào)：CXHS1900040/1/2）。根據(jù)此前該上市申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)審批的信息，本次適應(yīng)癥為：單藥治療無(wú)法手術(shù)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌。

鹽酸安羅替尼膠囊是正大天晴自主研發(fā)的 1 類創(chuàng)新藥，是一款多靶點(diǎn)小分子酪氨酸激酶抑制劑，主要靶點(diǎn)包括血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體（VEGFR）、血小板衍生生長(zhǎng)因子受體（PDGFR）、成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）、c-Kit 等。

2018 年 5 月 14 日，安羅替尼正式獲批上市，用于晚期/轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌三線治療。2018 年的醫(yī)保談判中，該藥降價(jià) 45% 進(jìn)入醫(yī)保乙類目錄，醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)為357元（8mg/粒)、423.6元（10mg/粒)、487元（12mg/粒)，有效期截至 2020 年 12 月 31 日。在今年的醫(yī)保談判中，安羅替尼亦需進(jìn)行續(xù)約談判，結(jié)果公布時(shí)價(jià)格或?qū)⒃儆邢陆怠?/span>

安羅替尼是正大天晴抗腫瘤管線的重要品種，在其抗腫瘤管線貢獻(xiàn)了不少營(yíng)收。據(jù)中信證券分析，2020 年上半年安羅替尼樣本醫(yī)院的銷售額 4.85 億，預(yù)計(jì)全國(guó)實(shí)際銷售額 18～22 億。隨著其新適應(yīng)癥的獲批，市場(chǎng)空間將進(jìn)一步打開(kāi)。

目前，安羅替尼已獲批了 3 個(gè)適應(yīng)癥：晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（三線）、軟組織肉瘤（二線）、小細(xì)胞肺癌（三線）。本次進(jìn)入行政審批的第 4 個(gè)適應(yīng)癥，根據(jù)此前受理號(hào)納入優(yōu)先審評(píng)審批的公示，為單藥治療無(wú)法手術(shù)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌。

該適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)已發(fā)布于 2019 ASCO 大會(huì)上。在一項(xiàng)關(guān)于安羅替尼治療晚期 MTC 的雙盲、安慰劑對(duì)照臨床研究（NCT02586350）中，共入組 91 例患者。結(jié)果顯示，安羅替尼可顯著延長(zhǎng)患者的無(wú)進(jìn)展生存（PFS）9.6 個(gè)月（20.67 個(gè)月對(duì) 11.07 個(gè)月），客觀緩解率（ORR）及疾病緩解率（DCR）分別達(dá) 48.39% 和 88.71%，同時(shí)安全性良好。

在 2020 ASCO 大會(huì)上，研究者再次更新了該項(xiàng)研究亞組分析的結(jié)果：在安羅替尼組中，ECOG PS 評(píng)分為 0 的患者 PFS 更長(zhǎng)（34.6 個(gè)月對(duì) 14.0 個(gè)月，HR=0.331（95%CI 0.163，0.671），P=0.002）；腫瘤病灶直徑 <67mm 的患者 mPFS 明顯延長(zhǎng)（中位值未達(dá)到對(duì) 14.0 個(gè)月，HR=0.567（95% CI 0.280，1.147），P=0.111）。在 <55 歲患者中，PFS 延長(zhǎng)更顯著（22.4 個(gè)月對(duì) 14.0 個(gè)月）。

（ECOG 評(píng)分是從患者的體力來(lái)了解其一般健康狀況和對(duì)治療耐受能力的指標(biāo)。其中，評(píng)分為 0 代表活動(dòng)能力完全正常，與起病前活動(dòng)能力無(wú)任何差異。）

甲狀腺髓樣癌（MTC）是一種惡性程度較高、患者預(yù)后較差的癌癥。目前 MTC 的治療主要通過(guò)外科治療為主，然而在發(fā)展到一定階段后，患者無(wú)法采用外科手術(shù)治療，同時(shí)對(duì)化療不敏感，且缺少有效治療藥物，因此，存在較大的未滿足需求。而安羅替尼的臨床結(jié)果，無(wú)疑在一定程度上為相應(yīng)患者帶來(lái)了新的希望。