近日，CDE官網顯示，蘇庇醫藥的罕見病新藥尼替西農膠囊（口服混懸液）、恒瑞醫藥的PARP抑制劑氟唑帕利膠囊、以及思路康瑞藥業（四川思路迪藥業）和康寧杰瑞聯合申報的可皮下注射PD-L1抗體恩沃利單抗注射液，被納入擬優先審評。

 

 

尼替西農膠囊

尼替西農膠囊此次擬納入優先審評適應癥為結合酪氨酸和苯丙氨酸飲食限制，用于治療成人和兒科患者（任何年齡階段）的遺傳性酪氨酸血癥I型（HT-1）。

尼替西農膠囊是一種羥基苯丙酮酸雙加氧酶抑制劑，結合酪氨酸和苯丙氨酸飲食限制，用于治療成人和兒童酪氨酸血癥I型（HT-1），是全球用于治療HT-1罕見病的唯一藥物。

該藥品最早于2002年在美國上市，用于治療1 型酪氨酸血癥（HT-1）。其原研是瑞士 Orphan Biovitrum AB公司，此次蘇庇醫藥與 Orphan Biovitrum AB按5.1類提交該品種上市申請。

此前在2020年1月，廣州漢光藥業按5.2類提交尼替西農膠囊上市申請，被CDE納入優先審評品種名單，目前處于“在審評”階段。

氟唑帕利膠囊

氟唑帕利是恒瑞自主研發的 PARP 抑制劑，也是首個由國內企業自主研發的 PARP 抑制劑。PARP 即多聚 ADP 核糖聚合酶，參與包括 DNA 修復、基因組穩定性等在內的多個細胞過程，是熱門的抗癌藥靶點之一。PARP 抑制劑可通過阻斷癌細胞中的 DNA 損傷修復，從而導致毒性累積，最終使同源重組修復（HRR）缺陷的癌細胞死亡。

此前于 2020 年 12 月 14 日，氟唑帕利剛獲 NMPA 正式批準上市，用于治療既往經過二線及以上化療的伴有 BRCA1/2 致病性或疑似致病性突變的復發性卵巢癌患者。

氟唑帕利膠囊此次擬納入優先審評適應癥為用于鉑敏感的復發性上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌在含鉑化療達到完全緩解或部分緩解后的維持治療。

恩沃利單抗注射液

恩沃利單抗本次擬納入優先審評的適應癥為：既往接受過氟尿嘧啶類、奧沙利鉑和伊立替康治療的微衛星高度不穩定（MSI-H）晚期結直腸癌和既往至少一線標準治療失敗的MSI-H晚期胃癌及其他既往至少一線標準治療失敗的DNA錯配修復功能缺陷（dMMR）晚期實體瘤。

恩沃利單抗（KN035）是康寧杰瑞研發的一款可皮下注射的重組人源化PD-L1單域抗體Fc融合蛋白注射液。

2020年3月30日，康寧杰瑞發布公告稱全資子公司江蘇康寧杰瑞已于當日與先聲藥業、思路迪醫藥訂立合作協議，就新一代PD-L1抗體藥物KN035腫瘤適應癥在中國大陸的商業化達成戰略合作。

根據協議條款，康寧杰瑞是KN035的獨家生產商，負責KN035的生產供應；思路迪醫藥負責KN035的臨床開發、注冊和市場銷售；先聲藥業負責KN035在中國大陸注冊上市后的獨家商業推廣，先聲藥業將向思路迪醫藥收取推廣服務費。

CDE受理品種目錄公示信息顯示，恩沃利單抗本次的上市申請由思路康瑞藥業和康寧杰瑞聯合申報。