1月20日，月30日，CDE官網公示了4個擬納入突破性治療品種的藥物，包括武田藥品的TAK-935片、Maribavir片、和鉑醫藥的HBM9161(HL161BKN)注射液以及阿斯利康的Nirsevimab注射。

TAK-935片

TAK-935是由日本武田制藥（負責亞洲地區）和Ovid Therapeutics（負責美國、歐盟和以色列地區）聯合開發的、針對Dravet綜合征等癲癇的研究性治療方法。2017年，美國藥品監督管理部門給予其孤兒藥地位。

Insight 數據庫顯示，在國內 TAK-935 于 2018 年 6 月首次遞交臨床申請，10 月首次獲批臨床，2019 年 1 月其首次臨床試驗公示。目前，該品種在國內共有 2 項臨床開展，最高進展至臨床 II 期。

本次，TAK-935有兩項申請被納入擬突破性治療品種，擬開發治療的適應癥為：Dravet綜合征和Lennox-Gastaut綜合征。

Maribavir片

Maribavir 片（TAK-620）是武田收購夏爾制藥（Shire）而獲得的一款 UL97 蛋白激酶抑制劑，此前也曾被 FDA 授予突破性療法認定。本次擬突破性療法的適應癥為：治療移植后發生的巨細胞病毒（CMV）感染或疾病，包括對更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋和膦甲酸鈉難治的和耐藥的感染。

該藥的研發過程頗為曲折：Maribavir 最初由 ViroPharma 公司開發，然而 2009 年該公司在一項試驗失敗后放棄了該藥研發。2013 年，夏爾以 42 億美元收購了該藥。2018 年 5 月，武田收購了夏爾，該藥的所有權又歸屬于武田。

該藥本次被納入擬突破性治療的申請適應癥為：擬用于治療移植后發生的巨細胞病毒感染或疾病，包括對更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋和膦甲酸鈉難治的和耐藥的感染。

HBM9161(HL161BKN)注射液

巴托利單抗（HBM9161）是一種全人源單克隆抗體（mAb），可阻斷FcRn-IgG相互結合，加速體內IgG的清除，從而達到有效治療致病性IgG介導的自身免疫性疾病的效果。

 

該藥品由HanAll Biopharma公司開發，和鉑醫藥于2018年獲得了在大中華地區 (大陸、香港、澳門、臺灣) 的獨家開發、生產及商業化權益。

 

據了解，巴托利單抗在國內已獲批開展針對Graves眼病、原發免疫性血小板減少癥（ITP）、視神經脊髓炎（NMO）、神經系統疾病等適應癥的臨床研究。該藥本次被納入擬突破性治療的申請適應癥為：用于全身型重癥肌無力。

Nirsevimab注射液

Nirsevimab 是一款新一代呼吸道合胞病毒（RSV）抗體藥物，用于預防呼吸道合胞病毒 RSV 下呼吸道疾病，只需注射一次，即可在長達 5 個月的 RSV 流行季期間提供持續保護。Nirsevimab 相對老一代 RSV 抗體 Palivizumab 而言，RSV 病毒中和能力提高了超過 50 倍，半衰期達到了 85-117 天，為 Palivizumab 的 4-6 倍。

 

據了解，Nirsevimab由賽諾菲和阿斯利康聯合開發，是首個潛在的嬰兒被動免疫療法，已被證實單劑量肌肉注射能夠在整個RSV流行季提供持續的保護作用。2019年2月，FDA授予nirsevimab預防RSV引起的LRTI的突破性療法資格（BTD）。

 

根據 Insight 數據庫，Nirsevimab 于 2020 年 10 月 30 日在國內獲批臨床，目前尚未啟動國內臨床試驗。

該藥本次被納入擬突破性治療的申請適應癥為：預防呼吸道合胞病毒RSV下呼吸道疾病，適用于①在嬰兒的第一個RSV感染季，以及②在患有早產兒慢性肺病CLD或患有血液動力學顯著改變的先天性心臟病CHD嬰兒和兒童中的第一個和第二個RSV感染季 。