作者：小米

來源：健識局

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1月15日，國務院常務會議召開。在藥品、耗材集采討論過程中，李克強總理提出，中國的醫(yī)保是基本醫(yī)保，集采應盯住基本藥品和基本耗材，因為它們主要滿足人民群眾的基本醫(yī)療需求。

與此同時，對于中國約2000萬罕見病患者的用藥需求，李克強要求：“研究對治療罕見病的‘孤兒藥’采購作出特殊安排。”

長期以來，罕見病用藥話題交織著倫理與現(xiàn)實，從未停歇。

近年來，隨著醫(yī)改的進一步深入，境外新藥通過“急需用藥”“加速審批”快速進入中國市場，中國患者不必再望洋興嘆。另一個大問題隨之而來：這些在海外以美元、歐元計價的高價藥，如何才能用得起？

70萬一支、需終身持續(xù)注射的諾西那生鈉注射液就是其中一例。賽諾菲旗下的罕見病治療藥物“思而贊”也是如此，這款戈謝氏病特效藥早在2008年就在中國獲批上市，但因年治療費用高達300萬元，一直未能進入全國醫(yī)保目錄。

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“因為確實太貴，我們沒法承受得起。在罕見病里邊，我們考慮了臨床療效等，還重點考慮到基金的承受能力。” 在2020年醫(yī)保價格談判發(fā)布會現(xiàn)場，國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務管理司司長熊先軍向健識局解釋， 要考慮中國是發(fā)展中國家，醫(yī)保基金承受能力有限。

矛盾核心在于：動用全體參保人員的基金，提供給極少數(shù)罕見病患者，這是否符合醫(yī)療保障基金的初衷？

因價高無緣醫(yī)保目錄

部分天價藥連談判資格都沒有

 

2020年9月，《2020年國家醫(yī)保目錄調(diào)整通過形式審查的申報藥品名單》向全社會公示，渤健公司所生產(chǎn)的諾西那生鈉注射液也在其中，順利通過形式審查。

一起通過初審的有722種藥品，最終23種非獨家的藥品被直接調(diào)入目錄，138種獨家藥品接到了國家醫(yī)保局的通知：準備談判。

由于價格過高， 諾西那生鈉注射液未能拿到談判資格，其他罕見病用藥也全部落選。

“不要討論如何去保障使用天價藥，要關注的是藥企為什么把產(chǎn)品定成天價？”熊先軍說，如果藥企在定價時考慮中國發(fā)展的實際情況，醫(yī)保局會把這些產(chǎn)品納入談判。

企業(yè)對“天價”的解釋是： 罕見病病人數(shù)量太少，企業(yè)要么不愿意研發(fā)相應藥物，要么就得開出高價以覆蓋研發(fā)成本。

但對于罕見病患者來說，有藥則生，無藥則死。生命在金錢面前，到底該值幾何？

醫(yī)藥企業(yè)有一套復雜的“援助體系”，俗稱“贈藥”。2019年5月，渤健就與中國初級衛(wèi)生保健基金會啟動了“脊活新生—SMA患者援助項目”。在贈藥條件下，SMA患者第一年的藥物治療自付費用將從原來的約140萬元降低至55萬元，之后每年的藥物治療自付費用將從原來的約105萬元降低至55萬元。

但是贈藥對受援助對象是有嚴格要求的，基金會對申請人做篩選。而且，就算幸運入選， 打折后的年均55萬元的治療費用也不是一般家庭能承受的。

諾西那生鈉注射液屬于新藥，定價高尚可理解。但賽諾菲的戈謝氏病治療藥物“思而贊”已在中國市場銷售超過12年，價格依然堅挺。

健識局查詢看到，400U/瓶的“思而贊”在各地中標價格約為2.07萬元。按照80公斤成年人的常規(guī)使用量計算，月治療費用應不少于49.68萬元。

天價面前，政府部門從未停止過相關嘗試。

2016年9月，浙江將“思而贊”列入地方醫(yī)保增補目錄，惠及當?shù)鼗颊摺ｋS后，湖南、廣東、河北、山西等地醫(yī)保部門也跟進。

2018年5月，國家衛(wèi)健委、醫(yī)保局等五部委聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病清單》，共涉及21種疾病。這一清單的公布，給中國各級政府開展罕見病的診療工作提供了重要依據(jù)。

2019年初，國家衛(wèi)健委對十三屆全國人大一次會議第7770號建議的答復中提到，國家醫(yī)保部門將結合參保人用藥需求、醫(yī)保籌資能力等因素，逐步將療效確切、醫(yī)保基金能夠承擔的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。

換句話說， 醫(yī)保已經(jīng)考慮給罕見病用藥打開口子。 只是，具體落地執(zhí)行時，如何在企業(yè)的合理利潤與基金支付能力之間取得平衡，還需要更多探索。

對中國2000萬罕見病患者而言，這一天已期盼多時。2020年底，中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康對媒體表示，過去5年，中國罕見病領域迎來了最好的5年。

各地探索多種報銷模式

推動國家罕見病頂層設計

2012年8月，國家發(fā)展改革委等六部委聯(lián)合印發(fā)通知，推動城鄉(xiāng)居民大病保險的工作。按照當時政策的思路，要利用商業(yè)保險機構的專業(yè)優(yōu)勢，發(fā)揮市場機制作用，提高大病保險的運行效率、服務水平和質(zhì)量。

好景不長，當眾多商業(yè)保險入局才發(fā)現(xiàn)，大病保險業(yè)務很難掙錢。

《中國衛(wèi)生經(jīng)濟》2020年第5期《大病保險該由誰做：不同商業(yè)保險的比較分析》顯示：2014至2016年的兩年間，中國人壽和中國人保的大病保險業(yè)務覆蓋473.68萬城鄉(xiāng)居民，累計為71124人次報銷費用4.60億元，大病醫(yī)療費用在基本醫(yī)保基礎上提高了15.00%。

該文章明確指出， 這兩家公司在大病醫(yī)保上虧損7507.24萬元，人壽比人保虧損更嚴重。

 

在大病保險上虧損的遠不止這兩家。對此，中國保監(jiān)會副主席黃洪曾在2016年回應稱，應該看成是市場經(jīng)濟經(jīng)營的一個正常的現(xiàn)象，沒有必要過度解讀、過度擔心，保監(jiān)會對此高度重視。

黃洪認為，大病保險實際上具有準公共產(chǎn)品的性質(zhì)，是一項政策性的保險業(yè)務。

同樣，用市場化手段去解決天價罕見病用藥問題，顯然也不現(xiàn)實。那么，除了直接納入醫(yī)保報銷，還能有什么辦法？2015年，青島打響了地方第一槍。

2015年初，青島市社保局印發(fā)通知，將“格列衛(wèi)”“思而贊”等26種特殊藥品納入青島大病醫(yī)療救助之列，由財政出錢，把針對惡性腫瘤、高致殘性疾病和罕見病的報銷比例提升至70%。

財政部門是否可以兜底？健識局獲悉，青島市對大病救助的患者數(shù)量和金額都設立了上限，并與相關藥企達成一致： 一旦發(fā)生超員、超支的情況，超出部分完全由企業(yè)承擔。

事實上，早在2012年國家城鄉(xiāng)居民大病保險改革設計之初，政府就規(guī)劃了兩種方案：一是提高報銷比例，二是擴大報銷范圍。時任青島市社保局長耿成亮向媒體透露，經(jīng)過評估后，一致認為第二種做法更加具有操作性。

耿成亮給記者算了一筆賬，2012年7月至2014年底，青島市共納入9種產(chǎn)品，因此有超過1300名重大疾病患者獲得治療，共計花費7100萬元。

這一次改革試點成功，讓青島市有了“底氣”繼續(xù)推動罕見病藥物改革，也才有了后面2015年的動作。

青島市開了先河，隨后，上海、浙江、寧夏等地也紛紛通過醫(yī)保報銷和醫(yī)療救助的方式，解決罕見病用藥保障問題。

但是在 2019年，國家醫(yī)保局發(fā)文，給各地三年時間，逐步取消醫(yī)保地方增補。 這就意味著，省級醫(yī)保能支持罕見病的時間不多了，今后，這些罕見病用藥還是得直接面對國家醫(yī)保局。

多款天價藥大幅降價進醫(yī)保

多方救助模式破解罕見病診療困局

 

加強癌癥、罕見病等重大疾病防治，已逐漸成為中國醫(yī)改的重點之一。 指望醫(yī)保基金完全兜底顯然不現(xiàn)實，那只有從企業(yè)方著手了。

2018年，國家醫(yī)保局部署，將進一步推動罕見病管理工作制度化和規(guī)范化，研究探索促進罕見病規(guī)范化診療新路徑，提高疾病診療和新藥研發(fā)水平，努力為罕見病患者提供及時、高效的醫(yī)療服務。

比這更早的，是2015年8月出臺的《關于藥品醫(yī)療器械的審評審批制度的意見》，中國新藥鼓勵政策的序幕就此拉開。 新藥審批的加速引發(fā)一系列連鎖反應，最重要的就是改變了企業(yè)的預期。

過去企業(yè)憑一款藥物能包打天下，現(xiàn)在競爭者多了，而且自己也能申報更多新藥，不用再依賴單獨品種了。中國醫(yī)藥市場進入百家爭鳴時代，各家開始選擇不一樣的市場策略。

2017年7月，人力資源和社會保障保障部公布國家醫(yī)保目錄，36個品種入圍。其中，易瑞沙、美羅華、安維汀、格列衛(wèi)紛紛降價擠進醫(yī)保。這些曾經(jīng)“天價”的藥物進入了全國醫(yī)保體系，平均降幅達到44%。目錄上寥寥數(shù)十行改革，對很多患者而言，是救命的數(shù)字。

2018年國家醫(yī)保局成立之后，多次在醫(yī)保國談中上演“靈魂砍價”，全球藥王“修美樂”也從7800元/支連續(xù)降價至1290元/支。

“無藥可用”是絕大多數(shù)罕見病患者的常態(tài)。 全世界范圍內(nèi)，只有不到5%的罕見病有藥可治。 事實上，正是由于罕見病發(fā)病率低、患病人數(shù)相對較少，長期以來未能獲得社會足夠的重視。而今，醫(yī)保體系正在研究如何解決這個世界難題。

中國罕見病聯(lián)盟秘書長、北京協(xié)和醫(yī)院副院長張抒揚曾透露，中國在2020年前就初步完成國家罕見病注冊登記系統(tǒng)，開展超過50種5萬例的罕見病注冊登記研究，推動數(shù)據(jù)共享研究。

臨床研究推進的同時，報銷制度的改革也至關重要。在2020年的全國兩會上，多位政協(xié)委員提交了《關于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機制的建議》提案。

其中，“1”是指將《第一批罕見病目錄》的相關藥物逐步納入醫(yī)療保障，進入國家基本醫(yī)保用藥目錄，或在政策容許的情況下，進入省級統(tǒng)籌范疇；“4”是指 建立專項救助、整合社會資源、引進商業(yè)保險以及患者個人支付 。

業(yè)內(nèi)普遍認為，要優(yōu)選臨床需求迫切且已有明確治療方案、能大幅降低致殘率和死亡率的罕見病進入目錄。專家呼吁建立多方救助模式，破解罕見病患者診治和用藥困局。

事實上，在部分經(jīng)濟發(fā)達的國家，罕見病報銷制度已相對完善。在澳大利亞，諾西那生鈉注射液已被納入當?shù)厮幤犯＠媱潱幤氛少弳沃r格為11萬澳元，患者自付41澳元（約合人民幣205元）。

2019年，澳大利亞人均GDP已超過5.5萬美元，中國則將將超過1萬美元。

“一條人命到底應該值多少錢？”這一多年的疑問，或許在不久的將來，能得出一個屬于我們的答案。

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圖源：視覺中國

編：錦瑟