• 中國醫(yī)藥企業(yè)未來十年在全球舞臺崛起的路徑是什么樣的？

• 中國要誕生世界級的醫(yī)藥企業(yè)需要一個什么樣的創(chuàng)新生態(tài)？

• 未來多長時間中國會連續(xù)涌現(xiàn)first-in-class？

這是2021年初，E藥經(jīng)理人對中國醫(yī)藥創(chuàng)新100強企業(yè)家科學家、投資家發(fā)起的追問。

答案讓人喜出望外，當然道路還是十分艱難。

第一個問題的答案是，中國醫(yī)藥企業(yè)崛起的商業(yè)使命決定其道路選擇，他們的基本使命是研發(fā)和銷售讓老百姓用得起的創(chuàng)新藥。這一點是根本之根本。

反觀今天代表世界創(chuàng)新第一極的大型跨國藥企，在技術領先的背后有一種擔憂，那就是當下有多少大公司還能恪守得住那句“藥物旨在治病救人，不在求利，記住這一點就不會沒有利潤，記得越清楚利潤就越大。”

殘酷的現(xiàn)實讓巨頭們的天平一端正在或已經(jīng)傾斜到追逐利潤的砝碼上。前些年一本書叫《清教徒的禮物》提出警告，當美國疏遠在19世紀和20世紀支撐其商業(yè)與經(jīng)濟成功的核心價值觀時，也將自己未來的繁榮和穩(wěn)定置于險境之中。跨國藥企是他們整體商業(yè)生態(tài)中的一個分支。

中國醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新道路的選擇可以看作是商業(yè)使命覺醒，也是多年醫(yī)保覆蓋紅利下躺在仿制藥溫床上不思進取后的觸底反彈，更是在警醒這個行業(yè)始終不忘初心。如果中國創(chuàng)新藥公司能夠篤定堅持這個初心，厥功至偉。需要特別備注，這并非要否定或對立巨頭公司和新興公司，更不是否定藥物研發(fā)投入的巨大。

中國創(chuàng)新藥公司整體上需要全面學習跨國藥企的先進技術和管理，但治病救人的真理探索需要永無止盡的攀登。這就要求中國醫(yī)藥企業(yè)從使命開始逼迫自己要將研發(fā)效率拉到極致，同時以規(guī)模化制造的成本優(yōu)勢來普惠臨床急需的蕓蕓患者。

我們來說說PD-1大戰(zhàn)，盡管眾說紛紜，但積極的看起碼有兩點歷史意義巨大，首先是中國的患者獲利了，以前普通患者買不到買不起的創(chuàng)新藥，現(xiàn)在徹底解決。

試問，如果一款創(chuàng)新藥開發(fā)出來后，因為高昂的價格讓大多數(shù)普通患者無法惠及，這個藥物的價值在哪里？還是藥嗎？

醫(yī)藥企業(yè)的根本使命不僅僅是把創(chuàng)新藥開發(fā)出來，而且要用老百姓買得起的價格銷售。這一點我們在中國新一代創(chuàng)新藥公司身上驚喜的觸碰到。更加讓人欣喜的是一批卓越的投資家今天在為創(chuàng)新公司估值時，測算其研發(fā)的新藥上市后的價格也是一個普惠的價格。

其次，驗證了中國醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新的實力和速度，還有成本控制，PD1大戰(zhàn)就是中國醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新的一場大練兵大比武，并且一批優(yōu)秀的中國醫(yī)藥企業(yè)通過了這場大考。

第二個問題的答案是，藥監(jiān)局特別是審評員要與創(chuàng)新藥公司的科學家深度互動，藥品監(jiān)管表面上是行政行為，實質更加依賴科學。

大家有一個共同的敵人，就是疾病。藥品本身是一個監(jiān)管最嚴格的行業(yè)，監(jiān)管水平直接決定行業(yè)發(fā)展水平一點不為過，這就要求監(jiān)管的頂層設計在防止腐敗、區(qū)隔利益的行政框架內(nèi)高度尊重科學原則，一切為了患者的角度展開高效工作。

中國今日創(chuàng)新藥公司的勃發(fā)生機正是源自2015年的藥監(jiān)改革，有了好政策，就有創(chuàng)新人才聚集，才會有資本加碼。

創(chuàng)新生態(tài)的另外兩個重點是基礎研究和支付體系。基礎研究能力的釋放在于對科研人才的評價改革，基礎到應用的鴻溝填補，以及對基礎研究本身的投入加重。支付體系改革目前把所有的目光都投向了商業(yè)保險，但根本還是藥物經(jīng)濟學評價，這里的又一個根本就是不能走一些所謂發(fā)達國家為了所謂藥物經(jīng)濟學評價，而實際上是“先定價再收集材料證明”的模式，讓第三方公司收智商稅的套路。需要回到初心。當然，我們同樣需要防止不講科學的藥品降價，支付體系決定創(chuàng)新的回報，決定創(chuàng)新是否可以持續(xù)。

藥品監(jiān)管、基礎研究、支付體系三方面就今天的結果往回看，縱向比進步巨大，但和未來目標比差距巨大。世界的先進需要學習，但先進世界的智商稅要拒絕支付。

第三個問題的答案是，中國正在誕生first-in-class。藥物研發(fā)的源頭主要來自基礎研究和臨床醫(yī)學，歷史和當下中國醫(yī)藥企業(yè)的研發(fā)源頭基本與此無緣，僅僅是跟隨跨國藥企。

但慶幸的是已經(jīng)有苗頭出來，中國投資家和科學家們把戰(zhàn)火靠近到了大學教授的基礎研究，萬里長征，我們開始出發(fā)了。

其次中國的CRO,CDMO基本打通了中國藥物研發(fā)企業(yè)的基礎建設，這將大大助力中國醫(yī)藥研發(fā)速度。藥物研發(fā)從社會屬性和商業(yè)屬性都要求一個字“快”，誰快就能挽救更多生命，誰快就能有更多回報。

當然，醫(yī)藥創(chuàng)新總體上是一個慢慢走，走得快的過程。爭一時之快和毫無遠見的高水平重復，正是產(chǎn)業(yè)界所痛恨的臨床資源浪費、臨床設計低能和短期資本紅利滋生的研發(fā)泡沫。

國人談first-in-class，背后還有一層含義就是我們的哪些領域被卡脖子了。這個情況其實很嚴峻，那就是整體上，我們研發(fā)創(chuàng)新的儀器設備，設計軟件，核心算法，方法體系幾乎沒有獨立建制。