• 中國醫(yī)藥企業(yè)未來十年在全球舞臺(tái)崛起的路徑是什么樣的？

• 中國要誕生世界級的醫(yī)藥企業(yè)需要一個(gè)什么樣的創(chuàng)新生態(tài)？

• 未來多長時(shí)間中國會(huì)連續(xù)涌現(xiàn)first-in-class？

這是2021年初，E藥經(jīng)理人對中國醫(yī)藥創(chuàng)新100強(qiáng)企業(yè)家科學(xué)家、投資家發(fā)起的追問。

答案讓人喜出望外，當(dāng)然道路還是十分艱難。

第一個(gè)問題的答案是，中國醫(yī)藥企業(yè)崛起的商業(yè)使命決定其道路選擇，他們的基本使命是研發(fā)和銷售讓老百姓用得起的創(chuàng)新藥。這一點(diǎn)是根本之根本。

反觀今天代表世界創(chuàng)新第一極的大型跨國藥企，在技術(shù)領(lǐng)先的背后有一種擔(dān)憂，那就是當(dāng)下有多少大公司還能恪守得住那句“藥物旨在治病救人，不在求利，記住這一點(diǎn)就不會(huì)沒有利潤，記得越清楚利潤就越大。”

殘酷的現(xiàn)實(shí)讓巨頭們的天平一端正在或已經(jīng)傾斜到追逐利潤的砝碼上。前些年一本書叫《清教徒的禮物》提出警告，當(dāng)美國疏遠(yuǎn)在19世紀(jì)和20世紀(jì)支撐其商業(yè)與經(jīng)濟(jì)成功的核心價(jià)值觀時(shí)，也將自己未來的繁榮和穩(wěn)定置于險(xiǎn)境之中。跨國藥企是他們整體商業(yè)生態(tài)中的一個(gè)分支。

中國醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新道路的選擇可以看作是商業(yè)使命覺醒，也是多年醫(yī)保覆蓋紅利下躺在仿制藥溫床上不思進(jìn)取后的觸底反彈，更是在警醒這個(gè)行業(yè)始終不忘初心。如果中國創(chuàng)新藥公司能夠篤定堅(jiān)持這個(gè)初心，厥功至偉。需要特別備注，這并非要否定或?qū)α⒕揞^公司和新興公司，更不是否定藥物研發(fā)投入的巨大。

中國創(chuàng)新藥公司整體上需要全面學(xué)習(xí)跨國藥企的先進(jìn)技術(shù)和管理，但治病救人的真理探索需要永無止盡的攀登。這就要求中國醫(yī)藥企業(yè)從使命開始逼迫自己要將研發(fā)效率拉到極致，同時(shí)以規(guī)模化制造的成本優(yōu)勢來普惠臨床急需的蕓蕓患者。

我們來說說PD-1大戰(zhàn)，盡管眾說紛紜，但積極的看起碼有兩點(diǎn)歷史意義巨大，首先是中國的患者獲利了，以前普通患者買不到買不起的創(chuàng)新藥，現(xiàn)在徹底解決。

試問，如果一款創(chuàng)新藥開發(fā)出來后，因?yàn)楦甙旱膬r(jià)格讓大多數(shù)普通患者無法惠及，這個(gè)藥物的價(jià)值在哪里？還是藥嗎？

醫(yī)藥企業(yè)的根本使命不僅僅是把創(chuàng)新藥開發(fā)出來，而且要用老百姓買得起的價(jià)格銷售。這一點(diǎn)我們在中國新一代創(chuàng)新藥公司身上驚喜的觸碰到。更加讓人欣喜的是一批卓越的投資家今天在為創(chuàng)新公司估值時(shí)，測算其研發(fā)的新藥上市后的價(jià)格也是一個(gè)普惠的價(jià)格。

其次，驗(yàn)證了中國醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新的實(shí)力和速度，還有成本控制，PD1大戰(zhàn)就是中國醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新的一場大練兵大比武，并且一批優(yōu)秀的中國醫(yī)藥企業(yè)通過了這場大考。

第二個(gè)問題的答案是，藥監(jiān)局特別是審評員要與創(chuàng)新藥公司的科學(xué)家深度互動(dòng)，藥品監(jiān)管表面上是行政行為，實(shí)質(zhì)更加依賴科學(xué)。

大家有一個(gè)共同的敵人，就是疾病。藥品本身是一個(gè)監(jiān)管最嚴(yán)格的行業(yè)，監(jiān)管水平直接決定行業(yè)發(fā)展水平一點(diǎn)不為過，這就要求監(jiān)管的頂層設(shè)計(jì)在防止腐敗、區(qū)隔利益的行政框架內(nèi)高度尊重科學(xué)原則，一切為了患者的角度展開高效工作。

中國今日創(chuàng)新藥公司的勃發(fā)生機(jī)正是源自2015年的藥監(jiān)改革，有了好政策，就有創(chuàng)新人才聚集，才會(huì)有資本加碼。

創(chuàng)新生態(tài)的另外兩個(gè)重點(diǎn)是基礎(chǔ)研究和支付體系。基礎(chǔ)研究能力的釋放在于對科研人才的評價(jià)改革，基礎(chǔ)到應(yīng)用的鴻溝填補(bǔ)，以及對基礎(chǔ)研究本身的投入加重。支付體系改革目前把所有的目光都投向了商業(yè)保險(xiǎn)，但根本還是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)，這里的又一個(gè)根本就是不能走一些所謂發(fā)達(dá)國家為了所謂藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)，而實(shí)際上是“先定價(jià)再收集材料證明”的模式，讓第三方公司收智商稅的套路。需要回到初心。當(dāng)然，我們同樣需要防止不講科學(xué)的藥品降價(jià)，支付體系決定創(chuàng)新的回報(bào)，決定創(chuàng)新是否可以持續(xù)。

藥品監(jiān)管、基礎(chǔ)研究、支付體系三方面就今天的結(jié)果往回看，縱向比進(jìn)步巨大，但和未來目標(biāo)比差距巨大。世界的先進(jìn)需要學(xué)習(xí)，但先進(jìn)世界的智商稅要拒絕支付。

第三個(gè)問題的答案是，中國正在誕生first-in-class。藥物研發(fā)的源頭主要來自基礎(chǔ)研究和臨床醫(yī)學(xué)，歷史和當(dāng)下中國醫(yī)藥企業(yè)的研發(fā)源頭基本與此無緣，僅僅是跟隨跨國藥企。

但慶幸的是已經(jīng)有苗頭出來，中國投資家和科學(xué)家們把戰(zhàn)火靠近到了大學(xué)教授的基礎(chǔ)研究，萬里長征，我們開始出發(fā)了。

其次中國的CRO,CDMO基本打通了中國藥物研發(fā)企業(yè)的基礎(chǔ)建設(shè)，這將大大助力中國醫(yī)藥研發(fā)速度。藥物研發(fā)從社會(huì)屬性和商業(yè)屬性都要求一個(gè)字“快”，誰快就能挽救更多生命，誰快就能有更多回報(bào)。

當(dāng)然，醫(yī)藥創(chuàng)新總體上是一個(gè)慢慢走，走得快的過程。爭一時(shí)之快和毫無遠(yuǎn)見的高水平重復(fù)，正是產(chǎn)業(yè)界所痛恨的臨床資源浪費(fèi)、臨床設(shè)計(jì)低能和短期資本紅利滋生的研發(fā)泡沫。

國人談first-in-class，背后還有一層含義就是我們的哪些領(lǐng)域被卡脖子了。這個(gè)情況其實(shí)很嚴(yán)峻，那就是整體上，我們研發(fā)創(chuàng)新的儀器設(shè)備，設(shè)計(jì)軟件，核心算法，方法體系幾乎沒有獨(dú)立建制。