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日本厚生勞動省授予衛材甲鈷胺超高劑量制劑孤兒藥資格

5月30日,衛材宣布,其甲鈷胺超高劑量制劑已獲得日本厚生勞動省孤兒藥資格,預期適應癥用于延緩肌萎縮性側索硬化(ALS)的疾病進展和功能損害。

5月30日,衛材宣布,其甲鈷胺超高劑量制劑已獲得日本厚生勞動省孤兒藥資格,預期適應癥用于延緩肌萎縮性側索硬化(ALS)的疾病進展和功能損害。

ALS是一種頑固的、進行性的、神經退行性疾病,具有顯著未滿足的醫療需求。 在日本,ALS患者的估計人數約為10,000人。

基于JETALS的良好臨床結果(日本超高劑量甲鈷胺治療ALS的早期試驗),衛材已開始準備超高劑量甲鈷胺治療ALS的新藥申請(NDA),并計劃在2023財年在日本提交 NDA。該項目由德島大學特聘教授Ryuji Kaji(首席研究員)和德島大學生物醫學研究生院神經學系教授Yuishin Izumi(協調研究員)組成的研究小組領導,是一項由研究者發起旨在評估超高劑量甲鈷胺對早發性ALS患者的療效和安全性III期試驗。

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本文來源:新浪醫藥 作者:新浪醫藥新聞
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