業務亮點

于本公告日期，我們的產品管線及業務運營已取得重大進展：

舒格利單抗（CS1001，PD-L1抗體）

我們推動重要腫瘤免疫（IO）資產舒格利單抗在臨床方面取得重大進展，使其成為具有獨特優勢及顯著差異性且具有前景的PD-L1抗體。

• 于二零二零年八月，舒格利單抗三期試驗于一線治療四階段鱗狀及非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）中達到主要研究終點。我們計劃于二零二零年下半年向中國國家藥品監督管理局（中國藥監局）遞交一項新藥申請（NDA）。

• 全球首個于一線治療四階段鱗狀及非鱗狀NSCLC隨機雙盲III期試驗中顯示良好療效的抗PD-L1單克隆抗體。

• 中期分析顯示，與安慰劑聯合化療相比，舒格利單抗聯合化療無進展生存期（PFS）（該試驗的主要研究終點）有顯著延長（根據統計數據），能夠降低50%的疾病惡化率或死亡率。舒格利單抗聯合化療的中位PFS為7.8個月，而安慰劑聯合化療中位PFS為4.9個月。

• 亞組分析顯示，鱗狀與非鱗狀NSCLC的患者、PD-L1表達>=1%與PD-L1表達<1%的患者均顯示出臨床獲益。

• 舒格利單抗聯合化療的耐受性良好，未發現新的安全性信號。

• 我們已于二零二零年八月接獲美國食品藥品監督管理局（FDA）就自然殺傷性T細胞淋巴瘤（NKTL）關鍵試驗的研究性新藥（IND）批準。

CS1003（PD-1抗體）

• 我們已啟動CS1003與LENVIMA^?（lenvatinib）聯合療法的全球III期試驗，LENVIMA?（lenvatinib）為用于治療晚期肝細胞癌（HCC）患者的標準酪氨酸激酶抑制劑（TKI），于二零一九年十二月實現首例受試者給藥。于二零二零年七月，美國FDA授予CS1003孤兒藥資格（ODD），用于治療HCC。

• 我們于二零一九年十二月在澳洲于CS1003聯合瑞戈非尼的Ib期試驗中實現首例受試者給藥。

• 一篇描述CS1003完整表征及其臨床前數據的科學論文于二零二零年五月在Acta Phamacologica Sinica上發表（Fu et al, 2020在線）。

Pralsetinib（CS3009，RET抑制劑）

• Pralsetinib在RET融合陽性NSCLC中國患者中的注冊性研究達到預期結果且我們計劃于二零二零下半年向中國藥監局遞交一項新藥申請。

• 主要療效數據顯示，pralsetinib在經含鉑化療的RET融合陽性NSCLC的患者中顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性。且pralsetinib在中國患者人群中的耐受性良好。此次研究的整體數據顯示，pralsetinib在RET融合陽性的NSCLC中國患者中的療效結果和安全性與先前ARROW研究中全球患者人群報告的資料結果一致。

• 我們亦于中國完成了RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）患者隊列的招募，這些患者先前并未接受過系統性治療。

• 我們于二零二零年第一季度已啟動RET融合陽性NSCLC一線治療注冊隊列的額外招募，并已對首位受試者給藥。

• 我們正招募患者進行其他腫瘤類型的籃子試驗。

• 我們的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation（納斯達克股份代號：BPMC）（Blueprint Medicines）于二零二零年第二季度向美國FDA遞交了用于治療晚期或轉移性RET突變MTC及RET融合陽性甲狀腺癌的新藥申請。

• Blueprint Medicines宣布于二零二零年七月與Roche開展全球（除大中華地區之外）合作以開發及商業化用于治療RET突變癌癥的pralsetinib。

Avapritinib（CS3007，KIT/PDGFRA抑制劑）

• 我們已向中國藥監局遞交用于治療患有PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）成年患者的avapritinib新藥申請，該申請已于二零二零年四月獲接受。我們于二零二零年七月獲中國藥監局的優先審評。

• 我們于二零二零年三月針對此適應癥向臺灣食品藥物管理署（TFDA）遞交新藥申請。

• 我們于二零二零年ASCO會議上提交的數據表明avapritinib對于中國PDGFRA D842V突變的GIST患者具有整體的可耐受性及良好的初步抗腫瘤性。

Ivosidenib（CS3010，IDH1抑制劑）

• 我們已獲得TFDA就ivosidenib用于治療患有異檸檬酸脫氫酶－1突變（IDH1m）的復發╱難治性急性髓性白血?。≧/R AML）成年患者的新藥申請，且預計將于二零二零年下半年獲得上市許可。

• 我們于中國進行了兩項注冊性試驗：一項為IDH1m R/R AML試驗，另一項試驗針對不符合強化治療條件的新診斷的IDH1m AML患者。

• 我們預計于二零二零下半年在新加坡遞交R/R AML的新藥申請。

新型腫瘤免疫聯合療法

以聯合療法為核心策略以及憑借我們三種腫瘤免疫治療骨干候選藥物的獨特優勢，我們于自內部管線及外部合作伙伴資產的多項組合中取得重大進展：

• CS1002（CTLA-4抗體）聯合CS1003（PD-1抗體）：于二零二零年一月的劑量遞增及二零二零年六月的劑量擴展中實現首例受試者給藥。

• 舒格利單抗（PD-L1抗體）聯合fisogatinib（CS3008，FGFR4抑制劑）用于HCC治療：其中Ib期部分已經完成，并已于二零二零年六月公布II期推薦劑量（RP2D），且于二零二零年七月II期部分的劑量擴展中實現首例受試者給藥。

• 舒格利單抗（PD-L1抗體）聯合donafenib：I/II期試驗計劃將在中國啟動。

Numab合作

于二零二零年三月，我們的合作伙伴Numab Therapeutics AG（Numab）向美國FDA提出NM21-1480（PD-L1×4-1BB×HSA三特異性分子）IND的申請，并于二零二零年四月收到可繼續函件。IND于二零二零年六月已獲美國FDA的批準。NM21-1480的首例患者給藥于二零二零年七月完成。我們于二零二零年八月獲得TFDA就NM21-1480IND申請的批準。

其他早期資產開發

CS3002（CDK4/6抑制劑）：我們于二零二零年一月在澳洲進行CS3002作為單一藥劑治療澳洲及中國實體瘤患者的I期試驗中實現首例受試者給藥。于二零二零年二月，我們獲得中國藥監局就治療實體瘤患者的IND申請批準。

CS3005（A2aR拮抗劑）：我們于二零二零年一月在澳洲進行CS3005作為單一藥劑治療澳洲及中國實體瘤患者的I期試驗中實現首例受試者給藥。于二零二零年五月，我們獲得中國藥監局就治療實體瘤患者的IND申請批準。

于二零二零年六月，我們于二零二零年美國癌癥研究協會（AACR）第二階段在線年會上，以電子海報形式首次公布三款候選藥物的臨床前資料，分別為舒格利單抗（PD-L1）、CS3002（CDK4/6）和CS3003（HDAC6）。

蘇州先進的生產基地已于二零二零上半年開始建設且正如期進行。

在完善的當地商業運營基礎上，我們正在籌備于二零二一年在中國大陸推出avapritinib、pralsetinib及舒格利單抗。我們預期于二零二零年底在臺灣地區推出ivosidenib以及于二零二一年推出avapritinib。我們的商業團隊正在如期推進實現本公司的二零二零年目標，從研發過渡至商業化階段，著力于戰略發展、商業能力建設、產品推出籌備及品牌建設。

截至二零二零年六月三十日止六個月，擁有逾十五年各跨國公司制藥行業工作經驗的幾位商業職能領導（包括臺灣地區及香港特別行政區的總經理以及銷售、市場推廣、醫療事務及市場準入的負責人）已經開始推動商業化籌備。堅實的商業能力基礎已建立，我們準備建立一個實力非凡及高效的商業團隊，以于二零二零年及二零二一年在大中華地區成功推出4款產品。

我們已積極參與當地具有影響力的癌癥協會活動，例如中國臨床腫瘤學會（CSCO）、中國抗癌協會（CACA）及中國胸部腫瘤研究協作組（CTONG），以提升公司及品牌知名度。此外，ivosidenib（IDH1抑制劑）及avapritinib（KIT/PDGFRA抑制劑）已順利獲納入CSCO指南。

憑借在線數字教育計劃及完善的公眾平臺，我們不斷提高參與關鍵意見領袖（KOL）發聲、疾病、精準醫學及診斷學醫療護理專業知識（HCP）教育的比例，為產品推出前籌備奠定堅實的基礎。此外，我們正繼續致力于市場準入及網絡建設，例如，我們已就海南博鰲早期準入計劃簽署首份商業協議，以解決中國患者殷切的需求，為產品推出前籌備奠定堅實的基礎。

我們持續與潛在合作伙伴針對多項加速價值創造的合作機會進行洽談，包括引進、向外特許及戰略合作伙伴關系。

二零二零年三月，我們修訂了與Agios Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克股份代號：AGIO）（Agios）訂立的協議，將我們有權開發及商業化ivosidenib的區域從大中華區擴展至新加坡。

財務亮點

截至2020年6月30日止的六個月，扣除以股份為基礎的付款開支后的研發開支和行政及銷售開支分別為人民幣470.4百萬元和人民幣100.3百萬元，扣除優先股轉換特征公平值變動和以股份為基礎的付款開支影響后的虧損為人民幣508.5百萬元。截至2020年6月30日，我們的定期存款以及現金及現金等價物為人民幣2,123.8百萬元。

本公司將于2020年8月19日上午10時（香港時間）進行2020年中期業績發布會的網絡直播，參會訪問信息如下所示。

中國大陸地區以外

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中國大陸地區

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