諾華三季報發布，全球最貴藥Zolgensma同比增長79%，成為拉動業績增長的主要動力。從腰穿注射到靜脈注射再到口服用藥，SMA用藥已增至三款，這三款各自優勢在哪？為何能拉動業績增長？ 全球最貴藥物三個月賣了3億美元（20.08億元人民幣），同比增長80%！ 10月27
諾華三季報發布，全球最貴藥Zolgensma同比增長79%，成為拉動業績增長的主要動力。從腰穿注射到靜脈注射再到口服用藥，SMA用藥已增至三款，這三款各自優勢在哪？為何能拉動業績增長？
全球最貴藥物三個月賣了3億美元（20.08億元人民幣），同比增長80%！
10月27日，諾華公布了第三季度財報，業績增長強勁，主營業務營收同比增長11%，在艱難的疫情之后，預計三季度為全年業績提供利好。
三季報中提出，拉動三季業績增長的主要是Entresto、Zolgensma、Cosentyx 、Kisqali和Promacta，其中，Zolgensma“一馬當先”，實現營收2.91億美元，同比增長高達79%，前三個季度一共營收6.66億美元。
據悉，Zolgensma于2019年5月獲得FDA批準上市，用于治療I型脊髓性肌萎縮癥（SMA），Zolgensma并不是全球第一款SMA藥物，但它是全球首款SMA基因療法藥物，最引人注目的是，Zolgensma定價212.5萬美元（折合人民幣1466.3萬元人民幣）一針，可以分5年付清。在此前國外媒體總結的全球十大最昂貴藥物中，位列榜首，落了第二名一百多萬美元。第二名治療遺傳性失明的藥物Luxtuna，定價85萬美元，也是一款基因療法藥物。
談及脊髓性肌肉萎縮癥可能并不通俗易懂，但曾因“冰桶挑戰”而膾炙人口的漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥，又稱ALS）大多數人還有所了解，SMA就是漸凍癥的“姊妹疾病”。SMA是由脊髓運動神經元變性而引起肌肉無力、肌肉萎縮的疾病，最終可能導致患者喪失行動能力，甚至難以完成呼吸和吞咽這些基本的生活功能。
SMA的發病人群更為可怖——嬰幼兒居多，患者可以是從嬰兒至成人的任何年齡段。根據臨床癥狀首次出現的時間，SMA患者主要可以分為3個類型，包括1型SMA，通常在6個月以下發病，患兒生命有限，大多數存活時間不超過2歲；2型SMA，在7~18個月之間發病，患兒表現為肌肉無力，壽命預期下降；3型SMA，在18個月之后發病，癥狀不明顯，直到童年末期才表現出明顯癥狀。
SMA還是遺傳性疾病，平均每50人中就有一名致病基因攜帶者。若夫妻雙方均為攜帶者，有1/4的幾率生下SMA患兒。在新生兒中的患病率為1/10000~1/6000，中國約有SMA患兒3萬~5萬人，每年約新增1500~2500例。2018年5月，SMA被列入國家衛健委等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》。
很長一段時間，SMA一直無藥可用，直到Spinraza的上市。Spinraza是百健（biogen）于2016年獲FDA獲批上市的SMA治療藥物，通過在SMN1基因失活的SMA患者身上增加正常SMN蛋白的水平，從而維持運動神經元的生存。
Spinraza上市首年獲得了8.83億美元的銷售額，第二年銷售額17.24億美元，翻倍增長。2019年銷售額20.97億美元，同比增長21.6%。
但2020年第三季度，Spinraza的銷售業績迎來了首度下滑，銷售額4.95億美元，同比增長-10%。雖然逃不開疫情的影響，但Zolgensma在I型SMA市場上的沖擊也不可忽視。
盡管Spinraza獲批的是全類型治療，Zolgensma僅為I型患者，但在給藥方式上，Zolgensma具有明顯優勢。
Spinraza定價12.5萬美元/針，首年需注射六針，第二年費用減半，通過腰穿鞘內注射，每4個月注射一次，并且可能需要終生注射。
Zolgensma雖然定價高達212.5萬美元，適應癥也是2歲以下的SMA兒童，I型SMA患者，但作為基因療法，只需要一次靜脈注射給藥治療即可長期緩解甚至治愈這一疾病。同時，諾華提供5年分期付款，并且允許在付清款項前療效就終止的情況下，支付方可以不需支付剩余費用。
從腰穿鞘內注射到靜脈注射，2020年又誕生了口服藥。
8月7日，FDA又批準了羅氏的SMA藥物Evrysdi，Evrysdi的適應癥也涵蓋了I、II、III型SMA2歲以上兒童和成人患者，通過口服或鼻飼管給藥，每日1次，是首個也是唯一一個可以在家使用的SMA療法。羅氏的價格看上去也顯著低于前兩者，羅氏官方稱，Evrysdi的最高年使用費用是34萬美元/年，而在2歲以下的患者中，預估Evrysdi的使用負擔是10萬美元/年。
幾乎與諾華發布三季報同一時間，有望成為全球第四款SMA的藥物也更新了臨床進展。英國企業Scholar Rock Holding Corporation （SRRK）研發SKR-015已經進入了臨床II期，SRRK的臨床試驗包括了39位2型或3型的SMA患者，與Spinraza聯合治療。最新結果顯示，試驗已經證明了6個月的病情改善，目前研究人員正在追求12個月的病情改善。
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本文來源：E藥經理人 作者：任曉桐
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