近日，CDE 公示顯示，擬將協和發酵麒麟「布羅索尤單抗注射液」納入優先審評，其適應癥為腫瘤相關骨軟化癥。值得一提的是，此前，該品種被納入CDE《48 個境外已上市臨床急需新藥名單》，本次在中國直接申請上市，上市時間將縮短至少 3 年。

布羅索尤單抗（Burosumab），又名布羅舒單抗，是第一款靶向成纖維細胞生長因子 23（FGF23）的重組全人單克隆 IgG1 抗體，用于治療 X 連鎖的低磷酸鹽血癥和腫瘤誘發的骨軟化癥。

該藥由日本協和麒麟公司開發，2018 年 2 月，該藥在歐盟獲批；同年 4 月，獲 FDA 批準用于 1 歲及以上患者，商品名為 Crysvita。2020 年 6 月，布羅索尤單抗再獲 FDA 批準一項新的適應癥，用于≥2歲兒科和成人患者，治療腫瘤性骨軟化癥（tumor-induced osteomalacia，TIO），即本次擬納入優先審評審批的適應癥。值得一提的是，該藥也是第一個被批準治療腫瘤無法定位或根治性切除的 TIO 患者的藥物。

TIO 是一種罕見的疾病，其特征是腫瘤的發展會導致骨骼變弱和軟化。與 TIO 相關的腫瘤會釋放成纖維細胞生長因子 23（FGF23），降低磷酸鹽水平，從而引起骨骼的軟化和弱化，導致軟骨病。

 

在美國，布羅索尤單抗 TIO 適應癥的獲批是基于 2 項單臂 II 期研究的數據，包括一項在美國開展的、涉及 14 例成人患者的 144 周研究，和一項在日本和韓國開展的、涉及 13 例成人患者的 88 周研究。在這兩項研究中，Crysvita 與血清磷和血清 1,25-二羥維生素 D 水平的升高有相關，導致骨軟化癥、活動性和活力的改善。骨掃描也顯示在 Crysvita 治療期間愈合的骨折增加、新骨折減少。在研究期間，不良事件通常反映患者的內在疾病，沒有嚴重的治療相關不良事件。

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