“從2008年算起，有差不多60個(gè)具有自主產(chǎn)權(quán)的新藥誕生。 ”在12月12日舉辦的第二屆“CSCO—再鼎臨床腫瘤新進(jìn)展高峰論壇”上，中國科學(xué)院院士、重大新藥創(chuàng)制國家重大科技專項(xiàng)技術(shù)副總師陳凱先透露了重大新藥創(chuàng)制項(xiàng)目取得的最新成績。

 

CSCO—再鼎臨床腫瘤新進(jìn)展高峰論壇現(xiàn)場

 

來自腫瘤診療領(lǐng)域千余位專業(yè)人士出席了本次論壇。中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）監(jiān)事會(huì)監(jiān)事長馬軍教授、中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）副理事長秦叔逵教授、北京希思科臨床腫瘤學(xué)研究基金會(huì)理事長李進(jìn)教授共同擔(dān)任本次大會(huì)主席。中國科學(xué)院院士、重大新藥創(chuàng)制國家重大科技專項(xiàng)技術(shù)副總師陳凱先，中國工程院院士、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院婦產(chǎn)科學(xué)系主任馬丁，樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局副局長劉哲峰，再鼎醫(yī)藥董事長兼首席執(zhí)行官杜瑩博士出席大會(huì)并致辭。中國工程院院士、山東省腫瘤醫(yī)院院長于金明也通過視頻參與了本次會(huì)議。

 

本土創(chuàng)新迎來跨越式發(fā)展

 

中國科學(xué)院院士、重大新藥創(chuàng)制國家重大科技專項(xiàng)技術(shù)副總師陳凱先

 

對于我國新藥研發(fā)創(chuàng)新所取得成績，陳凱先在論壇上表示，與過去相比，企業(yè)的創(chuàng)新發(fā)揮了很大作用。“這些企業(yè)中，一部分是原有的企業(yè)近年來不懈努力，創(chuàng)新能力得到顯著發(fā)展和提升；另一部分是近年來新創(chuàng)辦的生物醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)，他們的領(lǐng)軍人才具有比較豐富的國際新藥研發(fā)領(lǐng)導(dǎo)和管理經(jīng)驗(yàn)”。陳凱先認(rèn)為，國家大力倡導(dǎo)和推動(dòng)科技創(chuàng)新，在體制機(jī)制和政策環(huán)境上不斷改革完善，是我國生物醫(yī)藥創(chuàng)新快速發(fā)展的根本原因。

 

近年來我國持續(xù)鼓勵(lì)生物醫(yī)藥領(lǐng)域的本土創(chuàng)新工作。2008年起，國家通過實(shí)施《重大新藥創(chuàng)制》重大專項(xiàng)來引導(dǎo)和支持本土創(chuàng)新，旨在提高本土新藥研發(fā)的綜合能力和整體水平，以解決包括惡性腫瘤在內(nèi)的十大嚴(yán)重影響中國患者健康的重大疾病。在不久前公布的“十四五”規(guī)劃和二〇三五年遠(yuǎn)景目標(biāo)中，中央明確提出“全面推進(jìn)健康中國建設(shè)”，向“創(chuàng)新型國家前列”邁進(jìn)。

 

陳凱先在論壇上指出:“今年是‘十三五’的收官之年，也是‘十四五’的謀篇布局之年。在過去十年間，中央財(cái)政共投入近200億元支持中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展，其中針對創(chuàng)新藥物的投入占比超過一半。自專項(xiàng)實(shí)施以來，已經(jīng)有近60個(gè)1類新藥獲批，填補(bǔ)了相關(guān)疾病領(lǐng)域的用藥空白，為解決百姓重大疾病用藥需求、緩解百姓‘看病貴’問題提供了有力支撐。希望未來通過‘重大新藥創(chuàng)制’科技重大專項(xiàng)激勵(lì)機(jī)制，讓更多本土企業(yè)努力研發(fā)出適合中國患者的診療方案，從根本改變中國患者的治療格局。”

 

2018年和2019年，再鼎醫(yī)藥用于卵巢癌治療的PARP抑制劑尼拉帕利先后獲得兩項(xiàng)重大新藥創(chuàng)制資金支持，并于2019年年底在國內(nèi)獲批上市。由吳小華教授作為leading PI 的三期臨床研究NORA研究在今年的ESMO大會(huì)上，作為完整口頭報(bào)告進(jìn)行了發(fā)布，這是國際上首次對個(gè)體化起始劑量的則樂®（尼拉帕利）用于鉑敏感復(fù)發(fā)卵巢癌患者的前瞻性臨床驗(yàn)證，并有望改變?nèi)蚵殉舶┑闹委煾窬帧＿@也顯示了中國臨床研究者正高度參與到全球藥品研發(fā)創(chuàng)新體系中，為臨床診療的進(jìn)步提供“中國經(jīng)驗(yàn)”。

 

陳凱先表示，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展需要有一個(gè)有利于創(chuàng)新的良好生態(tài)環(huán)境。營造良好生態(tài)環(huán)境實(shí)際上包含多重因素，比如政策因素、監(jiān)管制度、融資環(huán)境、應(yīng)用推廣等，需要各方面綜合起來，才能形成一個(gè)良好的發(fā)展環(huán)境。

 

海南樂城醫(yī)療先行區(qū)的先行先試政策就是對于創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境的一種嘗試。2019年9月，多個(gè)國家部委聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于支持建設(shè)博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的實(shí)施方案》，賦予樂城先行區(qū)新的藥械監(jiān)管特殊政策。今年6月，《海南自由貿(mào)易港建設(shè)總體方案》發(fā)布后，樂城先行區(qū)在新藥品、新設(shè)備、新技術(shù)審批和引進(jìn)等方面創(chuàng)造了多個(gè)全國首例。

2020年7月，胃腸道間質(zhì)瘤靶向藥瑞派替尼被引入博鰲超院，成為海南創(chuàng)新藥械“先行先試”的代表

 

在今年7月，應(yīng)部分臨床急需患者的請求，再鼎的胃腸道間質(zhì)瘤靶向藥瑞派替尼被引入博鰲超級(jí)醫(yī)院，這是自六月海南自貿(mào)港政策公布后，創(chuàng)新藥械“先行先試”的代表性事件，實(shí)現(xiàn)了三個(gè)“首個(gè)”歷史突破：首個(gè)中國與全球同步使用新藥；首個(gè)特批帶離先行區(qū)臨床急需用藥；首個(gè)落地的離島患者管理項(xiàng)目。

 

在此次論壇上，再鼎醫(yī)藥表示，目前已有數(shù)位患者受益于這一最新政策，并將瑞派替尼帶離先行區(qū)使用。

 

出席本次論壇期間，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局副局長劉哲峰也表示：“樂城先行區(qū)已經(jīng)落地了眾多世界先進(jìn)治療方案。隨著未來越來越多的患者來先行區(qū)就醫(yī)，我們迫切希望與臨床專家及本土創(chuàng)新藥企深度合作，不斷提升腫瘤臨床診療水平，建立規(guī)范化治療理念，為患者帶來更多獲得感。”

 

新藥研發(fā)還有什么挑戰(zhàn)？

隨著近年來藥審改革的推進(jìn)，中國創(chuàng)新藥迎來大發(fā)展時(shí)期。近五年獲批的本土企業(yè)創(chuàng)新藥數(shù)量遠(yuǎn)高于過去十余年的數(shù)字。但同時(shí)，新藥獲批上市后如何盡快獲得市場準(zhǔn)入、市場回報(bào)，也成為許多藥企和新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)關(guān)注的問題。

 

“創(chuàng)新藥發(fā)展的總體環(huán)境已經(jīng)有了重大改善，許多企業(yè)和研發(fā)單位對此有強(qiáng)烈的獲得感”。但在發(fā)展中仍然還有一些痛點(diǎn)和難點(diǎn)，需要進(jìn)一步研究解決。新藥上市，實(shí)際上面對的挑戰(zhàn)是多方面的，能不能納入醫(yī)保？能不能被醫(yī)院采購進(jìn)入醫(yī)院的體系，為患者及時(shí)服務(wù)？都是實(shí)際問題，都關(guān)系到企業(yè)創(chuàng)新的積極性和后勁。

 

陳凱先認(rèn)為，過去5年才更新一次醫(yī)保目錄，現(xiàn)在能夠變成一個(gè)更短周期的更新，這些改革得到藥企的由衷歡迎。但也還有一些新藥其臨床表現(xiàn)優(yōu)于同類藥，但因?yàn)槟承r(shí)間節(jié)點(diǎn)限制，沒能進(jìn)入醫(yī)保談判范圍，似可進(jìn)一步研究更完善的辦法。

再鼎醫(yī)藥董事長兼首席執(zhí)行官杜瑩 

再鼎醫(yī)藥董事長兼首席執(zhí)行官杜瑩表示，創(chuàng)新藥市場準(zhǔn)入方面可以在考慮國家和地方財(cái)政承受能力的基礎(chǔ)上，通過社保、商保和慈善組織的結(jié)合來解決。

 

但對于中國的創(chuàng)新杜瑩仍然持有非常樂觀的態(tài)度。“隨著國家對創(chuàng)新的支持和各方面政策的完善，市場只要有需求，企業(yè)會(huì)堅(jiān)持研發(fā)投入，即使可能不見得馬上得到回報(bào)。我們也一直在思考怎么能夠更有效的開發(fā)出高質(zhì)量的產(chǎn)品。”杜瑩表示。

 

在本次會(huì)議上，再鼎醫(yī)藥也展示了差異化和經(jīng)廣泛驗(yàn)證的產(chǎn)品管線，覆蓋了多個(gè)存在廣泛未滿足需求的腫瘤診療領(lǐng)域。杜瑩表示：“作為國內(nèi)創(chuàng)新醫(yī)藥新生力量的重要一員，再鼎已經(jīng)建立了包含16種產(chǎn)品及候選藥物的產(chǎn)品組合，尤其在女性腫瘤、神經(jīng)腫瘤、胃腸道腫瘤、血液腫瘤等具有巨大醫(yī)療需求缺口但缺乏創(chuàng)新治療方案的治療領(lǐng)域。我們已經(jīng)有兩個(gè)自主研發(fā)、擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的候選藥物進(jìn)入臨床研究階段。未來，我們將繼續(xù)通過自主研發(fā)和國際合作雙輪驅(qū)動(dòng)，為患者帶來更多創(chuàng)新的治療手段。”

 

去年首屆再鼎-CSCO腫瘤學(xué)高峰論壇時(shí)，再鼎醫(yī)藥僅有一個(gè)則樂進(jìn)入上市審評(píng)階段。在國家持續(xù)鼓勵(lì)生物醫(yī)藥自主創(chuàng)新的背景下，一年后再鼎已經(jīng)擁有了針對3個(gè)適應(yīng)癥的2款產(chǎn)品獲批上市，一款產(chǎn)品已納入優(yōu)先審評(píng)的新藥上市申請，在中國及全球范圍內(nèi)正在開展或計(jì)劃開展的腫瘤臨床試驗(yàn)數(shù)量超過25個(gè)。

 

中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）副理事長、南京金陵醫(yī)院腫瘤中心主任秦叔逵教授

 

未來每年，再鼎都將有1-2個(gè)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段，同時(shí)每年實(shí)現(xiàn)1-2個(gè)新藥或者適應(yīng)癥獲批上市。

 

中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）副理事長、南京金陵醫(yī)院腫瘤中心主任秦叔逵教授表示：“近年中國本土創(chuàng)新研發(fā)力量的發(fā)展趨勢有目共睹，臨床試驗(yàn)不斷成功，為腫瘤臨床治療策略和實(shí)踐做出了重大貢獻(xiàn)。希望越來越多的企業(yè)能采取不同的策略，研發(fā)更加豐富的創(chuàng)新藥物，為中國患者提供更多種類、更優(yōu)質(zhì)量、更長生存獲益的藥物，加速中國抗癌新藥研發(fā)‘走出去’的進(jìn)程。”