“從2008年算起，有差不多60個具有自主產權的新藥誕生。 ”在12月12日舉辦的第二屆“CSCO—再鼎臨床腫瘤新進展高峰論壇”上，中國科學院院士、重大新藥創制國家重大科技專項技術副總師陳凱先透露了重大新藥創制項目取得的最新成績。

 

CSCO—再鼎臨床腫瘤新進展高峰論壇現場

 

來自腫瘤診療領域千余位專業人士出席了本次論壇。中國臨床腫瘤學會（CSCO）監事會監事長馬軍教授、中國臨床腫瘤學會（CSCO）副理事長秦叔逵教授、北京希思科臨床腫瘤學研究基金會理事長李進教授共同擔任本次大會主席。中國科學院院士、重大新藥創制國家重大科技專項技術副總師陳凱先，中國工程院院士、華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院婦產科學系主任馬丁，樂城國際醫療旅游先行區管理局副局長劉哲峰，再鼎醫藥董事長兼首席執行官杜瑩博士出席大會并致辭。中國工程院院士、山東省腫瘤醫院院長于金明也通過視頻參與了本次會議。

 

本土創新迎來跨越式發展

 

中國科學院院士、重大新藥創制國家重大科技專項技術副總師陳凱先

 

對于我國新藥研發創新所取得成績，陳凱先在論壇上表示，與過去相比，企業的創新發揮了很大作用。“這些企業中，一部分是原有的企業近年來不懈努力，創新能力得到顯著發展和提升；另一部分是近年來新創辦的生物醫藥創新企業，他們的領軍人才具有比較豐富的國際新藥研發領導和管理經驗”。陳凱先認為，國家大力倡導和推動科技創新，在體制機制和政策環境上不斷改革完善，是我國生物醫藥創新快速發展的根本原因。

 

近年來我國持續鼓勵生物醫藥領域的本土創新工作。2008年起，國家通過實施《重大新藥創制》重大專項來引導和支持本土創新，旨在提高本土新藥研發的綜合能力和整體水平，以解決包括惡性腫瘤在內的十大嚴重影響中國患者健康的重大疾病。在不久前公布的“十四五”規劃和二〇三五年遠景目標中，中央明確提出“全面推進健康中國建設”，向“創新型國家前列”邁進。

 

陳凱先在論壇上指出:“今年是‘十三五’的收官之年，也是‘十四五’的謀篇布局之年。在過去十年間，中央財政共投入近200億元支持中國生物醫藥創新發展，其中針對創新藥物的投入占比超過一半。自專項實施以來，已經有近60個1類新藥獲批，填補了相關疾病領域的用藥空白，為解決百姓重大疾病用藥需求、緩解百姓‘看病貴’問題提供了有力支撐。希望未來通過‘重大新藥創制’科技重大專項激勵機制，讓更多本土企業努力研發出適合中國患者的診療方案，從根本改變中國患者的治療格局。”

 

2018年和2019年，再鼎醫藥用于卵巢癌治療的PARP抑制劑尼拉帕利先后獲得兩項重大新藥創制資金支持，并于2019年年底在國內獲批上市。由吳小華教授作為leading PI 的三期臨床研究NORA研究在今年的ESMO大會上，作為完整口頭報告進行了發布，這是國際上首次對個體化起始劑量的則樂®（尼拉帕利）用于鉑敏感復發卵巢癌患者的前瞻性臨床驗證，并有望改變全球卵巢癌的治療格局。這也顯示了中國臨床研究者正高度參與到全球藥品研發創新體系中，為臨床診療的進步提供“中國經驗”。

 

陳凱先表示，生物醫藥產業的發展需要有一個有利于創新的良好生態環境。營造良好生態環境實際上包含多重因素，比如政策因素、監管制度、融資環境、應用推廣等，需要各方面綜合起來，才能形成一個良好的發展環境。

 

海南樂城醫療先行區的先行先試政策就是對于創新生態環境的一種嘗試。2019年9月，多個國家部委聯合印發《關于支持建設博鰲樂城國際醫療旅游先行區的實施方案》，賦予樂城先行區新的藥械監管特殊政策。今年6月，《海南自由貿易港建設總體方案》發布后，樂城先行區在新藥品、新設備、新技術審批和引進等方面創造了多個全國首例。

2020年7月，胃腸道間質瘤靶向藥瑞派替尼被引入博鰲超院，成為海南創新藥械“先行先試”的代表

 

在今年7月，應部分臨床急需患者的請求，再鼎的胃腸道間質瘤靶向藥瑞派替尼被引入博鰲超級醫院，這是自六月海南自貿港政策公布后，創新藥械“先行先試”的代表性事件，實現了三個“首個”歷史突破：首個中國與全球同步使用新藥；首個特批帶離先行區臨床急需用藥；首個落地的離島患者管理項目。

 

在此次論壇上，再鼎醫藥表示，目前已有數位患者受益于這一最新政策，并將瑞派替尼帶離先行區使用。

 

出席本次論壇期間，海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局副局長劉哲峰也表示：“樂城先行區已經落地了眾多世界先進治療方案。隨著未來越來越多的患者來先行區就醫，我們迫切希望與臨床專家及本土創新藥企深度合作，不斷提升腫瘤臨床診療水平，建立規范化治療理念，為患者帶來更多獲得感。”

 

新藥研發還有什么挑戰？

隨著近年來藥審改革的推進，中國創新藥迎來大發展時期。近五年獲批的本土企業創新藥數量遠高于過去十余年的數字。但同時，新藥獲批上市后如何盡快獲得市場準入、市場回報，也成為許多藥企和新藥研發機構關注的問題。

 

“創新藥發展的總體環境已經有了重大改善，許多企業和研發單位對此有強烈的獲得感”。但在發展中仍然還有一些痛點和難點，需要進一步研究解決。新藥上市，實際上面對的挑戰是多方面的，能不能納入醫保？能不能被醫院采購進入醫院的體系，為患者及時服務？都是實際問題，都關系到企業創新的積極性和后勁。

 

陳凱先認為，過去5年才更新一次醫保目錄，現在能夠變成一個更短周期的更新，這些改革得到藥企的由衷歡迎。但也還有一些新藥其臨床表現優于同類藥，但因為某些時間節點限制，沒能進入醫保談判范圍，似可進一步研究更完善的辦法。

再鼎醫藥董事長兼首席執行官杜瑩 

再鼎醫藥董事長兼首席執行官杜瑩表示，創新藥市場準入方面可以在考慮國家和地方財政承受能力的基礎上，通過社保、商保和慈善組織的結合來解決。

 

但對于中國的創新杜瑩仍然持有非常樂觀的態度。“隨著國家對創新的支持和各方面政策的完善，市場只要有需求，企業會堅持研發投入，即使可能不見得馬上得到回報。我們也一直在思考怎么能夠更有效的開發出高質量的產品。”杜瑩表示。

 

在本次會議上，再鼎醫藥也展示了差異化和經廣泛驗證的產品管線，覆蓋了多個存在廣泛未滿足需求的腫瘤診療領域。杜瑩表示：“作為國內創新醫藥新生力量的重要一員，再鼎已經建立了包含16種產品及候選藥物的產品組合，尤其在女性腫瘤、神經腫瘤、胃腸道腫瘤、血液腫瘤等具有巨大醫療需求缺口但缺乏創新治療方案的治療領域。我們已經有兩個自主研發、擁有全球知識產權的候選藥物進入臨床研究階段。未來，我們將繼續通過自主研發和國際合作雙輪驅動，為患者帶來更多創新的治療手段。”

 

去年首屆再鼎-CSCO腫瘤學高峰論壇時，再鼎醫藥僅有一個則樂進入上市審評階段。在國家持續鼓勵生物醫藥自主創新的背景下，一年后再鼎已經擁有了針對3個適應癥的2款產品獲批上市，一款產品已納入優先審評的新藥上市申請，在中國及全球范圍內正在開展或計劃開展的腫瘤臨床試驗數量超過25個。

 

中國臨床腫瘤學會（CSCO）副理事長、南京金陵醫院腫瘤中心主任秦叔逵教授

 

未來每年，再鼎都將有1-2個具有自主知識產權的產品進入臨床階段，同時每年實現1-2個新藥或者適應癥獲批上市。

 

中國臨床腫瘤學會（CSCO）副理事長、南京金陵醫院腫瘤中心主任秦叔逵教授表示：“近年中國本土創新研發力量的發展趨勢有目共睹，臨床試驗不斷成功，為腫瘤臨床治療策略和實踐做出了重大貢獻。希望越來越多的企業能采取不同的策略，研發更加豐富的創新藥物，為中國患者提供更多種類、更優質量、更長生存獲益的藥物，加速中國抗癌新藥研發‘走出去’的進程。”