萬眾期待的2023醫(yī)保談判已拉開序幕。

8月18日，國家醫(yī)保局官網(wǎng)公布了2023醫(yī)保目錄初審名單，大批此前沒有通過談判的藥品入列，比如兩款價格超過120萬元的CAR-T。

羅氏制藥的恩曲替尼也在初審名單里，這對不少實體瘤患者來說是個好消息。

恩曲替尼是一款靶向NTRK及ROS1的強(qiáng)效選擇性抑制劑，2022年7月登陸中國，用于治療成人及12歲以上兒童患者NTRK融合陽性實體腫瘤；很快又拿下第二個適應(yīng)癥，用于治療ROS1陽性的非小細(xì)胞肺癌成人患者。

值得注意的是，恩曲替尼靶向的NTRK是不限癌種的，兼具全身及顱內(nèi)抗腫瘤活性，是國內(nèi)NTRK實體瘤患者不可多得的治療選擇，可以說是少見的“廣譜抗癌藥”。

NTRK融合陽性實體瘤適應(yīng)癥的靶向用藥在醫(yī)保目錄中仍是空白，這次通過初審的也只有恩曲替尼這一棵獨苗。對2023年醫(yī)保談判而言，這樣的產(chǎn)品正是談判的看點之一。

不限癌種的傳奇抗癌藥

NTRK基因融合是一種致癌驅(qū)動因素，臨床中相對罕見。每年新發(fā)實體瘤患者中，僅有約0.3%的患者存在NTRK基因融合。

目前，人類已經(jīng)發(fā)現(xiàn)NTRK基因融合在超過25個瘤種中表達(dá)，包括肺癌、乳腺癌、結(jié)直腸癌等發(fā)病率較高的癌種，也包括分泌性乳腺癌、先天性腎癌等成人、兒童罕見病。

這一罕見基因突變的患者以往沒有靶向治療藥物可用，只能接受常規(guī)化療，但往往效果不佳，中位生存期不到1年，預(yù)后也很差，存在著極大的治療需求。開發(fā)NTRK這個靶點，便成為醫(yī)藥研發(fā)的追逐重點之一。

恩曲替尼這匹黑馬，就從賽道上沖了出來。在2022年ELCC歐洲肺癌大會上，恩曲替尼中國亞組的結(jié)果顯示：針對NTRK融合陽性實體瘤患者的有效率高達(dá)81%，中位無進(jìn)展生存期為30.3個月。耐受性良好，安全性可控，除成人患者外，還能夠直接應(yīng)用于12歲以上兒童。

更重要的是，NTRK融合陽性的患者的腦轉(zhuǎn)移發(fā)生率更高，約為17.9%，一旦出現(xiàn)腦轉(zhuǎn)，患者生存時間將大大減少。由于存在血腦屏障，大部分藥物入腦效果并不好。恩曲替尼具有透腦性好的特點，是目前顱內(nèi)療效的TRK抑制劑及新一代ROS1抑制劑。數(shù)據(jù)顯示，恩曲替尼顱內(nèi)有效率達(dá)到100%。

根據(jù)最新預(yù)測，中國新發(fā)NTRK融合陽性晚期實體瘤患者約為每年6000人。今年4月，恩曲替尼在2023 CSCO非小細(xì)胞肺癌診療指南中被推薦為NTRK融合陽性患者一線治療的一級推薦。

上市后不久，恩曲替尼便成為NTRK融合陽性實體瘤患者的有效治療方案。對他們而言，只要存在NTRK融合，不管腫瘤發(fā)生在什么部位，是否發(fā)生轉(zhuǎn)移，不論成人、兒童，恩曲替尼都是一種快速、持久起效的治療選擇。

造福中國患者

目前，恩曲替尼已在多個國家和地區(qū)獲批上市并拿到報銷資質(zhì)，在20多個國家中被評估為能滿足臨床未滿足需求。同時，由于恩曲替尼能夠確切減少腦轉(zhuǎn)移風(fēng)險，又是口服用藥，節(jié)約了住院費用，對醫(yī)保基金的影響有限可控。

經(jīng)過六輪醫(yī)保目錄調(diào)整，我國的醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制也愈發(fā)完善，持續(xù)促進(jìn)創(chuàng)新藥品可及，對臨床價值高、療效確切的創(chuàng)新藥更加友好。

2022年，我國醫(yī)保談判成功率相比過去三年繼續(xù)提高，目錄外新增藥品談判成功率超過80%。西藥從獲批上市到納入醫(yī)保的時間窗穩(wěn)定在1.5年，19種藥品實現(xiàn)了當(dāng)年獲批當(dāng)年談判進(jìn)醫(yī)保。

同時，由于兒童“用藥難”的問題更加嚴(yán)峻，我國醫(yī)保也在持續(xù)推進(jìn)兒童用藥的擴(kuò)容。2019年，國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于開展兒童血液病、惡性腫瘤醫(yī)療救治及保障管理工作的通知》，強(qiáng)調(diào)要逐步將更多符合條件的兒童血液病、惡性腫瘤等重大疾病治療藥物納入醫(yī)保支付范圍。目前，國家醫(yī)保目錄內(nèi)兒童藥約600余種，僅2022年一年，就新增了超過20個兒童用藥。

2022年7月，恩曲替尼在國內(nèi)獲批上市，剛滿1年，就作為一個針對NTRK靶點的兒童、成人用藥，拿下了2023醫(yī)保目錄的入場券，很快將進(jìn)入專家評審、談判競價環(huán)節(jié)。

期待恩曲替尼納入中國醫(yī)保，造福中國NTRK陽性患者。

撰稿｜李傲

編輯｜江蕓 賈亭

運(yùn)營 | 廿十三

插圖｜視覺中國