又是一年國家醫保價格談判，今年罕見病藥物放在11月20日最后一天進行談判。

前兩年，SMA天價藥降價95%納入醫保，撼動業內信心。不過，面對每年的談判，企業仍舊抱著希望參與。2023年國家醫保價格談判中，共有21款目錄外罕見病藥物通過形式審查，能談成幾個，雙方都沒把握。

醫保不能完全解決罕見病藥物可及性的難題。這一點，國家醫保局、罕見病藥物生產企業、患者都很清楚。罕見病發病率極低，“以價換量”的醫保思路很難實現，企業和患者都需要更多元的保障方式分擔昂貴的醫療成本。

尤其對于一些不算太罕見的罕見病，全新治療技術出現后只要有一點原始推動力，企業、醫保、患者其實有機會實現共贏。

創新藥實現血友病人“零出血”

2018年，羅氏制藥的艾美賽珠單抗在中國獲批上市，商品名“舒友立樂”，用于治療A型血友病。這是一種遺傳性出血疾病，由凝血因子VIII的突變或缺失引起。艾美賽珠單抗的獲批是國內首個擁有血友病伴抑制物適應癥的藥物。

2019年，我國登記在冊的血友病A型患者有17779例。由于體內缺乏八因子止血，血友病A患者在輕微磕碰后就會出血不止，嚴重的甚至會自發出血。血液通過破損的血管從患者的皮膚、關節、甚至內臟流出來，帶來比分娩更甚的疼痛，也對身體造成長期、巨大的損傷。

和很多患者一樣，上海血友病之家的發起人馮剛在幼兒時期確診，整個成長時期都籠罩在疾病的陰霾下。但即便小心翼翼地避免劇烈活動，馮剛還是因關節長期反復出血，12歲就坐上了輪椅。

和他同樣經歷的患兒不在少數。2017年左右的數據顯示，我國血友病患者中14歲以下出現殘障的比例約占50%，18歲以上的高達90%。

如今馮剛已經長大成人，他最大的心愿就是今后血友病患兒們不必重蹈他的覆轍，永遠不用坐上輪椅。近年來，馮剛見證了國內血友病治療手段的諸多進步，他認為，每一步對實現這一目標來說都意義重大，但“艾美賽珠單抗帶來的幫助尤其巨大。”

以往，由于八因子半衰期短且只能靜脈輸注，很多患者要頻繁跑去醫院打點滴，才將將達到預防治療及格線。重慶醫科大學附屬兒童醫院血液腫瘤科副主任醫師肖劍文介紹，規范的血友病預防治療，患者根據藥物半衰期一周要在醫療機構進行2-3次輸注，這對成年人來說尚且可以忍受，但對孩童來說就是很大的問題，可能增加治療出血的機會，孩子們手臂因為頻繁靜脈注射導致出血布滿淤青，家長們還需要付出大量時間精力帶孩子去醫院接受治療。這讓即便一周的旅游，對這些孩子都是遙不可及的夢想。另外，還會有不少患者在長期八因子輸注后產生抗體，治療陷入困局。

兒童患者因頻繁靜脈注射導致出血布滿淤青

很多患兒家庭認為，艾美賽珠單抗是一款能帶來“治愈感”的好藥，這是一款更為先進的雙抗藥物，只需每周在家皮下注射一次，就能持續一周為患者提供正常的因子活性水平。能夠顯著減少出血，甚至實現“零出血”。同時，艾美賽珠單抗不是八因子，不會誘發抗體反應，它是國內抗體患者的血友病A預防治療唯一適用藥物。

馮剛覺得，艾美賽珠單抗能讓血友病患兒能真正像普通孩子那樣生活。他認為，只有在生理、心理上都擺脫疾病困擾，“孩子在未來才有能力自立，能夠融入社會，為家庭緩解照護負擔，也減輕社會為殘障人士的投入。”

然而和很多罕見病新藥一樣，艾美賽珠單抗高昂的藥價讓不少人“望藥興嘆”。

艾美賽珠單抗的使用需按患者體重計算，年治療費用大概為2萬元/公斤，一般家庭很難承受。

事實上，從全球范圍來看，艾美賽珠單抗在中國的定價處于最低水平，比歐美和日韓價格都要低。但是，艾美賽珠單抗在多個國家均進入了國家醫保。

據悉，羅氏也曾遞交材料，但只是通過了醫保談判的形式審查，連談判桌都沒坐上過。

艾美賽珠單抗的遭遇并非孤例。醫保談判對高價藥有門檻要求，2021年國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰曾表示，按照限定的支付范圍，目前國家醫保目錄內所有藥品，年治療費用最高不超過30萬元。再好的特效藥也要開出平民價。

醫保部門所稱的“醫療費用”是按普通成年人用藥量計算的。艾美賽珠單抗這樣的產品主要用于兒童，用藥量和藥費實際要遠低于成人。企業希望主管部門考慮到兒童用藥這一現實狀況，但目前這個口子尚未放開，所有人只能繼續觀望。

高值罕見病藥物保障難題

截至目前，2018年5月發布的《第一批罕見病目錄》中仍有十余款高值藥沒被納入醫保，其中幾款跨國企業的藥品甚至計劃退出中國市場。

這樣的局面，肯定不是當初設立罕見病目錄時各部委想看到的。

建立罕見病醫療保障多渠道支付機制成為共識，地方上也在進行有益探索。比如，越來越多的省份、城市在通過普惠型商業保險，也就是惠民保為血友病患者減輕經濟負擔。基于政策支持、政府監督，惠民保得以跳出了商業保險的常見限制，不僅保費低廉，還能帶病投保。

目前，已有41個城市生效的普惠險可以報銷艾美賽珠單抗，如重慶市 “渝快保”、東莞市“莞家福”等，其中11個城市的普惠險還將艾美賽珠單抗作為特藥列名。

行業各方也在通過自己的方式努力。健識局獲悉，國藥控股旗下北京宸汐健康科技有限公司發起友愛相伴藥品福利項目，申請該福利項目成功后的患者可獲得最高30%的藥品支付報銷，累計上限不超過15萬元。以東莞地區為例，20kg兒童患者通過“莞家福”與“友愛相伴”相疊加，年治療費最多可報銷近73%。城市普惠性商保，疊加藥企補貼，緩解了部分患者的用藥難題。

患者在申請福利項目

但與醫保相比，這些努力都顯得力度有限。除了血友病，還有很多罕見病治療藥物都無法得到醫保支持。為此，有些地區先行先試，探索建立了一些專門的罕見病用藥保障政策，患者為了得到一些政策扶持，不惜“為藥移民”。比如血友病患者為了獲得更高的報銷比例，舉家搬去青島的不在少數。

近年來，設立國家級罕見病專項基金的討論逐漸涌現，2022年兩會上就有相關提案。地方上，包括浙江等地都有過建立罕見病專項基金的嘗試：從財政撥款、醫保基金結余撥付、利息收入、極低個人繳費等多元渠道籌資，再由地方政府出面與相關藥企進行價格談判。

以戈謝病為例，兒童患者在杭州使用目錄外特效藥伊米苷酶可獲得96%的政府報銷，個人年自費不到3萬元。這樣的地方嘗試如果以全國為單位談判，議價空間可能更大，藥企也更容易實現“以價換量”。

今年醫保價格談判前夕，醫保局傳來“溫和”降價的積極信號，也讓不少罕見病創新企業看到希望。11月初，在一場行業大會上，國家醫保局醫藥價格和招標采購司副司長翁林佳表示，國家醫保局正在調整創新藥定價政策，對創新藥上市早期階段的價格采取相對寬松的管理。

上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林主任也曾提出，在嚴格定義“創新藥”的基礎上，可以在一定時限內給予更豐富的議價空間。例如三年時間內，根據藥品療效，在科學測算后，醫保有意愿支付更多費用，不管是價格還是報銷比例，都可以定高一點。

撰稿 | 李傲

編輯 | 江蕓 賈亭

運營 | 山谷

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