北京也有罕見病藥品先行區(qū)了。

11月23日，國務(wù)院發(fā)布了關(guān)于《支持北京深化國家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案》的批復(fù)，原則同意《支持北京深化國家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案》（以下簡稱“方案”）。

這版方案又被稱為北京服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開放“2.0方案”。比起2020年推出的1.0版本，新的方案中對生物醫(yī)藥創(chuàng)新的支持內(nèi)容大大增加，如允許符合條件的企業(yè)代理進(jìn)口經(jīng)安全風(fēng)險(xiǎn)評估的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品和臨床急需藥品；依托全國統(tǒng)一醫(yī)保信息平臺(tái)電子處方中心開展處方流轉(zhuǎn)；推動(dòng)真實(shí)世界數(shù)據(jù)在醫(yī)療技術(shù)領(lǐng)域研究中的應(yīng)用等。

這些政策如果能完全落地，北京將從監(jiān)管理念和技術(shù)引進(jìn)力度等幾個(gè)方面向前大大邁進(jìn)一步。

2.0版方案還特別提到：“支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)，探索進(jìn)口未在國內(nèi)注冊上市的罕見病藥品，由特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)指導(dǎo)藥品使用”。這相當(dāng)于在北京劃出一塊特殊的試驗(yàn)田，讓國內(nèi)罕見病患者提前用上還沒在我國獲批的藥物。

比起海南博鰲樂城，北京天竺的開放力度更大一些。

北京降維打擊海南？

在中國內(nèi)地，批準(zhǔn)國內(nèi)尚未上市的海外藥品上市已經(jīng)有過先例，比較典型的當(dāng)屬海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)。

博鰲樂城允許區(qū)內(nèi)特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)因臨床急需，進(jìn)口在海外已批準(zhǔn)上市但尚未在我國獲批的、國內(nèi)已注冊品種無法替代的藥品。通過樂城先行區(qū)的特許政策，罕見病藥物不需要在國內(nèi)注冊上市，就可以用于診療病人。

然而，海南的“試驗(yàn)”有一些先天的不足。能申請到政策的只能是樂城范圍之內(nèi)注冊開業(yè)的醫(yī)院，患者也必須本人到院內(nèi)用藥，藥不能離島。

椰林海風(fēng)，碧海銀沙，海南是個(gè)很好的度假之地，但對于患罕見病的人來說，平時(shí)的生活和醫(yī)療負(fù)擔(dān)就已十分沉重。如果每次用藥都要去海南博鰲，是筆不小的開支，大大制約了樂城政策的推廣。

某罕見病業(yè)內(nèi)人士告訴健識(shí)局，如果北京天竺的模式果真與海南類似，那么對于海南是一個(gè)很大的降維打擊。

綜合而言，海南博鰲醫(yī)院診斷治療罕見病的能力與一線城市也有差距。目前博鰲用藥新政，實(shí)際是靠內(nèi)地醫(yī)生引薦或帶著患者到海南去用藥，流程相對繁瑣。

上述人士還表示：“全國很多地方都在想走海南模式，但是畢竟海南對于中國大部分地區(qū)的患者來說太遠(yuǎn)，北方許多有錢的患者都直接去日本治療了。”

北京的優(yōu)勢設(shè)立罕見病藥品保障先行區(qū)，其優(yōu)勢不僅僅在醫(yī)療資源的強(qiáng)大。研發(fā)方面，2.0版方案中有“推動(dòng)真實(shí)世界數(shù)據(jù)在醫(yī)療技術(shù)領(lǐng)域研究中的應(yīng)用”的表述，如果北京果真走與海南類似的模式，藥企便可以更加便捷地開展藥物真實(shí)世界研究和申報(bào)等工作。

上述人士還表示，在本地區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)，全國各地競爭地也很激烈，除了北京之外，天津和上海可能也有類似動(dòng)作，但是尚未有政策下發(fā)。

破解罕見病藥物引進(jìn)難

如果北京天竺地區(qū)能夠?qū)ⅰ昂币姴∷幤繁Ｕ舷刃袇^(qū)”這一事情落實(shí)下來，對我國罕見病患者來說是治療保障的一次大提升。

罕見病藥物的受眾比較小，再加上前期的研發(fā)成本巨大，研發(fā)不具備性價(jià)比，導(dǎo)致我國無數(shù)罕見病患者面臨無藥可醫(yī)的窘境。早在2018年5月，國家衛(wèi)健委便發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，首次將121種罕見疾病以目錄形式向社會(huì)公示。今年9月國家衛(wèi)健委再次發(fā)布《第二批罕見病目錄》，罕見病目錄病種從121種增加至207種。

國家醫(yī)保局今年8月宣布，目前獲批在我國上市的75種罕見病用藥已有50余種納入醫(yī)保藥品目錄，尚且有20余種藥物沒能進(jìn)入醫(yī)保。沙利文公司也做過類似的統(tǒng)計(jì)，稱全球上市約199種罕見病藥物，覆蓋87種罕見病，中國的罕見病藥物覆蓋水平大約發(fā)達(dá)國家的一半。

2018年到2022年，國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局先后發(fā)布三批次“臨床急需境外新藥名單”，其中不少都是罕見病藥物，然而這些名單上的藥真正進(jìn)入中國市場的卻不多。價(jià)格因素是個(gè)很重要的原因。

2021年70萬一針的“天價(jià)藥”諾西那生鈉大幅降價(jià)進(jìn)入醫(yī)保，令不少藥企記憶猶新。罕見病藥物往往容易引發(fā)社會(huì)關(guān)注，價(jià)格定高了老百姓不滿意，醫(yī)保砍價(jià)砍多了企業(yè)不滿意，是個(gè)進(jìn)退兩難的話題。藥企要是一次性把品種引進(jìn)到中國來，且不說前期投入的成本，光是在爭議中推廣銷售，對企業(yè)自己也是一種煎熬。

設(shè)立天竺罕見病藥品保障先行區(qū)這種模式，患者有了選擇權(quán)，在一定程度上解決了監(jiān)管部門、藥企進(jìn)退兩難的矛盾。

天竺地區(qū)位于北京市順義區(qū)，西接北京首都國際機(jī)場的空港地區(qū)，本身是綜合保稅區(qū)，距離北京市區(qū)距離較遠(yuǎn)，轄區(qū)內(nèi)只有幾個(gè)社區(qū)衛(wèi)生院，缺乏大型醫(yī)療機(jī)構(gòu)。按照方案，北京罕見病藥品保障先行區(qū)可以探索進(jìn)口未在國內(nèi)注冊上市的罕見病藥品，“由特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)指導(dǎo)藥品使用”。

如何“指導(dǎo)”，就有大講究。

北京醫(yī)療資源豐富不假，但即使是在順義區(qū)都沒有協(xié)和、301這樣的知名醫(yī)院，更不要提天竺地區(qū)了。按照海南博鰲樂城的經(jīng)驗(yàn)，進(jìn)口藥品和醫(yī)療器械只能在樂城區(qū)域內(nèi)使用，因此當(dāng)?shù)亟瞬簧籴t(yī)院或分院。如果天竺照搬這一模式，必然將吸引醫(yī)療機(jī)構(gòu)到天竺投資建院。如果天竺地區(qū)允許罕見病藥物帶離使用，那是否全國其他地區(qū)的醫(yī)院和患者都能享受這樣的便利？

這些問題，2.0版方案中都沒有給出明確的規(guī)范。各界都期待北京能對這一罕見病治療的便利政策進(jìn)一步細(xì)化。

撰稿丨梁健

編輯 | 江蕓 賈亭

運(yùn)營 | 廿十三

圖源丨視覺中國