“中國(guó)阿爾茨海默病患者占全球五分之一”

2021年6月7日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）通過(guò)加速批準(zhǔn)途徑批準(zhǔn) Aducanumab（Aduhelm）用于治療阿爾茨海默病患者。在加速批準(zhǔn)機(jī)制下，F(xiàn)DA會(huì)批準(zhǔn)針對(duì)嚴(yán)重或危及生命的疾病、并有望帶來(lái)顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法的治療益處的新療法。

此項(xiàng)批準(zhǔn)具有多方面的重要意義。Aducanumab是FDA自2003年以來(lái)首個(gè)批準(zhǔn)用于阿爾茨海默病的新型療法。也許更重要的是，Aducanumab是首個(gè)針對(duì)阿爾茨海默病潛在病理生理機(jī)制，即大腦中存在的β-淀粉樣蛋白斑塊的治療藥物。Aducanumab的臨床試驗(yàn)首次表明，阿爾茨海默病患者大腦中這些標(biāo)志性斑塊的減少有望減緩這種破壞性癡呆癥患者的臨床衰退。

阿爾茨海默病（AD）是一種退行性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，會(huì)損害患者的思維能力、記憶力和行為獨(dú)立性，并且會(huì)導(dǎo)致患者過(guò)早死亡，患者從疾病早期進(jìn)展至重度平均僅需4至5年[1]，[2]，[3]。該疾病目前無(wú)法被阻止或延遲，正在快速成為日益嚴(yán)重的全球健康危機(jī)，為患者家庭和國(guó)家財(cái)政帶來(lái)巨大負(fù)擔(dān)。

研究發(fā)現(xiàn)：阿爾茨海默病以β-淀粉樣蛋白（Aβ）的積聚為特征[4]。隨著患病時(shí)間的推移，阿爾茨海默病的危害逐漸加重，患者會(huì)失去記憶和認(rèn)知功能。在疾病晚期，患者無(wú)法進(jìn)行對(duì)話或?qū)Νh(huán)境做出反應(yīng)。平均來(lái)說(shuō)，患者在確診后的生存期為4到8年，但有些患者可以生存20年[5]。

目前，對(duì)阿爾茨海默病的治療需求非常迫切，阿爾茨海默病的治療原則應(yīng)遵循：盡早診斷，及時(shí)治療，終身管理[6]。

流行病學(xué)資料顯示，中國(guó)是全球阿爾茨海默病（AD）患者數(shù)量最多的國(guó)家，占全球五分之一。

我國(guó)由阿爾茨海默病導(dǎo)致的癡呆患者人數(shù)高達(dá)983萬(wàn)；輕度認(rèn)知障礙患者數(shù)為3877萬(wàn)[7]。此外，全國(guó)阿爾茨海默病患者的年經(jīng)濟(jì)支出大約為1667.4億美元，其總值約占全國(guó)GDP的1.47%。預(yù)計(jì)到2030年，由該疾病引起的相關(guān)支出，將多達(dá)5000億美元[8]。

 

隨著中國(guó)社會(huì)老齡化的加速，阿爾茨海默病的患者人數(shù)也在迅速增加，因此加強(qiáng)阿爾茨海默病的早期管理，是中國(guó)公共衛(wèi)生的重要課題。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)主任委員、國(guó)家神經(jīng)系統(tǒng)疾病醫(yī)療質(zhì)量控制中心主任、北京天壇醫(yī)院院長(zhǎng)王擁軍教授表示：

“我國(guó)從2000年開始進(jìn)入老齡化社會(huì)之后，迅速成為世界上人口老齡化速度最快的國(guó)家之一。最新人口普查數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)60歲及以上人口達(dá)到18.70%[9]。作為一種常見的老年神經(jīng)退行性疾病，阿爾茨海默病具有隨年齡增長(zhǎng)而患病率增高，死亡率增加的特點(diǎn)。隨著老齡化的加速，中國(guó)阿爾茨海默病的患者人數(shù)也在迅速增加。阿爾茨海默病患者對(duì)于患者本人和家庭都是一個(gè)巨大的負(fù)擔(dān)，Aducanumab的FDA獲批給阿爾茨海默病的患者帶來(lái)了新的希望，也給阿爾茨海默病的研究帶來(lái)了曙光。FDA的加速批準(zhǔn)機(jī)制為偉大的創(chuàng)新鋪平了道路，特別是在腫瘤、艾滋病領(lǐng)域。1993年，第一個(gè)多發(fā)性硬化療法也通過(guò)加速批準(zhǔn)機(jī)制得到了批準(zhǔn)。今天，我們非常高興地看到阿爾茨海默病的患者也獲益于這一機(jī)制，并欣喜地看到全球的企業(yè)都在為延緩阿爾茨海默病的進(jìn)展做出不懈的努力。希望隨著新藥的獲批，更多的患者和家庭都能獲益。”

目前中國(guó)在阿爾茨海默病的早篩、早診、早治和全病程管理等環(huán)節(jié)依舊與發(fā)達(dá)國(guó)家差距比較大。

十九屆五中全會(huì)公報(bào)首次提出要“實(shí)施積極應(yīng)對(duì)人口老齡化國(guó)家戰(zhàn)略”，將應(yīng)對(duì)人口老齡化上升到“國(guó)家戰(zhàn)略”高度， 阿爾茨海默病由于發(fā)生率高，且缺乏有效的改善及治療方法，為當(dāng)今時(shí)代人類的健康帶來(lái)了巨大挑戰(zhàn)。放眼全世界阿爾茨海默病領(lǐng)域的研究成功案列屈指可數(shù)，人類對(duì)于阿爾茨海默病的斗爭(zhēng)一直都在進(jìn)行中。

中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)師分會(huì)候任會(huì)長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)癡呆和認(rèn)知障礙學(xué)組組長(zhǎng)，福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師陳曉春教授：

“阿爾茨海默病的藥物研究并非一帆風(fēng)順，自2000年以來(lái)，已有200多種阿爾茨海默病候選藥物臨床試驗(yàn)失敗，失敗率高達(dá)99%[10]。阿爾茨海默病被認(rèn)為是由大腦中β-淀粉樣蛋白(Aβ)的積聚而引起的。Aducanumab是迄今為止首個(gè)治療靶點(diǎn)明確、精準(zhǔn)清除Aβ、藥物作用機(jī)制明確的AD治療藥物。Aducanumab是自2003年以來(lái)FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)治療阿爾茨海默病的新療法，也是首個(gè)且目前唯一一個(gè)針對(duì)該疾病明確病理機(jī)制，減少阿爾茨海默病患者大腦中的淀粉樣蛋白斑塊的治療方法。其獲批是人類與阿爾茨海默病近兩百年斗爭(zhēng)中的里程碑事件，為人類最終戰(zhàn)勝阿爾茨海默病帶來(lái)信心。正如他汀類藥物和 HIV 治療藥物的獲批激發(fā)了心血管和艾滋病治療領(lǐng)域突飛猛進(jìn)的發(fā)展，Aducanumab的批準(zhǔn)也是如此，使人類邁出了將阿爾茨海默病從無(wú)法治愈的絕癥轉(zhuǎn)變?yōu)榭煽刂频穆约膊〉牡谝徊健?rdquo;

參考資料

[1]Alzheimer’s Association. 2020 Alzheimer’s Disease Facts and Figures. Alzheimers Dement 2020;16(3):391+.

[2] Liu, Jodi L., Jakub P. Hlavka, Richard Hillestad, and Soeren Mattke, Assessing the Preparedness of the U.S. Health Care System Infrastructure for an Alzheimer's Treatment. Santa Monica, CA: RAND Corporation, 2017. https://www.rand.org/pubs/research_reports/RR2272.html. Last accessed 6/17/2020

[3] Hul JS,et al. Neurology 2003;61:1356-1361;

[4] Dubois B, Hampel H, Feldman H, et al. Preclinical Alzheimer’s disease: Definition, natural history, and diagnostic criteria. Alzheimer’s Dement. 2016;12(3):292–323.

[5] https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease

[6] 國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳關(guān)于印發(fā)精神障礙診療規(guī)范（2020年版）的通知 (nhc.gov.cn)

[7] Lancet Public Health 2020; 5: e661–71

[8] Jack CR, Bennett DA, Blennow K, et al. NIA-AA Research framework: Toward a biological definition of Alzheimer’s disease. Alzheimer’s Dement. 2018; 14(4):535–562

[9] 第七次全國(guó)人口普查 (stats.gov.cn)

[10] Becker RE, Greig NH. Increasing the success rate for Alzheimer's disease drug discovery and development. Expert Opin Drug Discov. 2012;7(4):367-370. doi:10.1517/17460441.2012.672409.

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