▍來源/醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)

▍作者/周吉芳

高值藥品市場準(zhǔn)入“通關(guān)攻略”

今年的國家醫(yī)保目錄調(diào)整工作已拉開序幕，《2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》于6月16日下午5點(diǎn)結(jié)束征求意見，正式文件預(yù)計(jì)不久后就將發(fā)布。

　　隨著創(chuàng)新藥品價(jià)格不斷攀升，以及國家醫(yī)保目錄談判工作的深化，當(dāng)下高價(jià)值藥品的市場準(zhǔn)入面臨前所未有的巨大挑戰(zhàn)。尤其是近些年來，各地醫(yī)保面臨虧空的支付體系，與醫(yī)院日益增長的醫(yī)療花費(fèi)之間出現(xiàn)根本性的矛盾。高價(jià)值創(chuàng)新藥物即使通過談判進(jìn)入醫(yī)保目錄，也可能因?yàn)榉N種原因無法進(jìn)入醫(yī)院，打通藥物可及性的“最后一公里”，成為擺在醫(yī)學(xué)部和市場準(zhǔn)入專家面前的難題。

　　在這種情況下，衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（HTA）以及多維度決策分析機(jī)制（MCDA）被越來越多的有識(shí)之士認(rèn)可，能夠根據(jù)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)和循證醫(yī)學(xué)原理解決現(xiàn)實(shí)中的藥品定價(jià)問題。如何讓HTA和MCDA等“舶來”的理念在中國落地，筆者認(rèn)為至少需要考慮以下三點(diǎn)：更全面的獲益證據(jù)、更科學(xué)的費(fèi)用支點(diǎn)和更透明的評(píng)審體系。

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臨床價(jià)值評(píng)估

更全面的獲益證據(jù)

　　運(yùn)用衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的理論評(píng)估不同藥品和療法在治療效果上的差異，需要踐行“價(jià)值醫(yī)學(xué)”的基本理念，也就是把使用某種藥品的收益、風(fēng)險(xiǎn)和成本，在科學(xué)合理的框架下進(jìn)行綜合評(píng)價(jià)的過程。

　　醫(yī)生們?cè)跒椴∪嗽\治時(shí)，衛(wèi)生決策官員在評(píng)估不同公共政策路徑時(shí)，醫(yī)保公司在決定將哪一種藥品納入醫(yī)保目錄時(shí)，所仰仗的其實(shí)是一系列相似的原則，即根據(jù)預(yù)先設(shè)定的維度和權(quán)重，對(duì)不同備選療法進(jìn)行排序的過程。

　　醫(yī)保的戰(zhàn)略性購買，本質(zhì)上是醫(yī)保制度在面臨人口老齡化與經(jīng)濟(jì)新常態(tài)壓力下，逐步轉(zhuǎn)為質(zhì)量效益型發(fā)展。高價(jià)格藥品并不直接等同于更高的臨床價(jià)值。在這個(gè)過程中，決策者需要回答的問題是：是否值得？是否可負(fù)擔(dān)？相對(duì)備選項(xiàng)是否更具效率？

　　要回答這些問題，除了對(duì)所研究的疾病有深入了解以外，還需要掌握不同維度的價(jià)值信息，并作為決策團(tuán)體偏好識(shí)別的基礎(chǔ)。比如，心理疾病對(duì)健康的影響不僅會(huì)減少健康相關(guān)生命質(zhì)量，也會(huì)影響患者參與社會(huì)化生產(chǎn)的能力。因此，當(dāng)醫(yī)保決策者對(duì)治療心理疾病的藥品進(jìn)行評(píng)估的時(shí)候，不僅需要考慮對(duì)健康本身的影響，也要把患者可能恢復(fù)的社會(huì)功能加入考量的范圍。

　　另一方面，對(duì)于一些臨床價(jià)值不完善的療法，比如不成熟的NK免疫細(xì)胞療法、基因液體活檢，以及部分合理性存疑的技術(shù)，獨(dú)立的專家需要從多個(gè)維度評(píng)估并確定其價(jià)值，并通過規(guī)范的動(dòng)態(tài)調(diào)整過程為更具性價(jià)比的高價(jià)值藥品騰出空間。

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經(jīng)濟(jì)性評(píng)估

更科學(xué)的費(fèi)用支點(diǎn)

　　衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估中，在確定藥品相對(duì)于對(duì)照療法的有效性和安全性等維度后，經(jīng)濟(jì)性幾乎完全取決于對(duì)某個(gè)適應(yīng)癥該藥品所能減輕的疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)程度。在確定經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的過程中，采用不同視角的統(tǒng)計(jì)口徑，經(jīng)濟(jì)性評(píng)估的結(jié)果可能發(fā)生根本性的變化。

　　高價(jià)值藥品進(jìn)入市場，需要證明其相對(duì)競爭品種的差異性優(yōu)勢(shì)。這個(gè)優(yōu)勢(shì)可以是更高的療效，也可以是更低的不良反應(yīng)，或者是更加便捷的使用途徑，或是更高的依從性。

　　以預(yù)防骨質(zhì)疏松的某些RANKL單抗為例，盡管價(jià)格昂貴，但能夠有效改善骨轉(zhuǎn)移腫瘤患者發(fā)生骨折的風(fēng)險(xiǎn)，在大量真實(shí)世界研究中被證實(shí)能夠降低患者因?yàn)楣钦鄱≡汉徒邮苁中g(shù)的次數(shù)。

　　從社會(huì)的視角看，患者經(jīng)過治療延長了無病生存期和生存質(zhì)量，很有可能更好地康復(fù)和重返社會(huì)，無疑是非常有價(jià)值的；從醫(yī)院角度看，患者減少了住院和手術(shù)的風(fēng)險(xiǎn)，可能會(huì)減少醫(yī)院的收入；而從醫(yī)保的角度看，存活時(shí)間更長的腫瘤患者有可能產(chǎn)生更多的醫(yī)療負(fù)擔(dān)；從患者角度看，影響患者支付意愿的可能僅僅是藥費(fèi)中自費(fèi)的那一部分。不同視角會(huì)產(chǎn)生不同的結(jié)論，這些可能彼此矛盾的結(jié)論需要一個(gè)支點(diǎn)來進(jìn)行調(diào)和，患者全生命周期的醫(yī)療費(fèi)用可能是一個(gè)評(píng)估健康狀態(tài)的改善合理角度。

　　無論是中國還是外國，媒體往往過多地把目光聚焦在藥品價(jià)格上，殊不知藥品價(jià)格只是醫(yī)療費(fèi)用的一個(gè)方面，甚至不是占比最大的部分。醫(yī)療費(fèi)用中很大一部分來自耗材和醫(yī)療服務(wù)收費(fèi)，同時(shí)也包括了大量目標(biāo)藥品以外的費(fèi)用，包括合并用藥的費(fèi)用、輔助藥品的費(fèi)用，甚至也包括了控制和治療罕見藥物相關(guān)不良事件的治療費(fèi)用。因?yàn)檫@個(gè)原因，一些國外醫(yī)療保險(xiǎn)公司主動(dòng)承擔(dān)患者教育和慢病管理的費(fèi)用，因?yàn)槿绻ㄟ^這些干預(yù)手段提高患者的用藥依從性，支付方能夠從患者健康狀況的獲益中贏得更多的利潤。

　　因此，高價(jià)值的藥品生產(chǎn)商，需要通過更加全面的價(jià)格發(fā)現(xiàn)機(jī)制，分析影響疾病生命周期總體費(fèi)用的獨(dú)立因素，并且用嚴(yán)謹(jǐn)?shù)募夹g(shù)手段測量可歸因到目標(biāo)藥物的費(fèi)用部分，為藥品定價(jià)提供充分理由。

3

評(píng)價(jià)機(jī)制

更透明的評(píng)審體系

　　從既往的國際經(jīng)驗(yàn)看，存在衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估機(jī)構(gòu)的國家，特別是澳大利亞、加拿大等英聯(lián)邦國家，以及像法國、德國那樣更多使用行政機(jī)構(gòu)參與藥品進(jìn)入醫(yī)保推薦的國家，相比美國、瑞士那樣單純使用市場機(jī)制調(diào)控藥品市場準(zhǔn)入的國家，能更好地實(shí)現(xiàn)在不過分限制臨床藥品可及性需求的前提下控制醫(yī)療費(fèi)用過快上升的目的。這些國家的一個(gè)共同點(diǎn)，便是藥品進(jìn)行評(píng)估的流程和報(bào)告都是公開開放供公眾審閱。

　　俗話說，陽光是最好的防腐劑。這句話在醫(yī)藥領(lǐng)域也非常適用。衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估作為一種能夠直接影響藥物可獲得性的政策手段，直接關(guān)系國計(jì)民生，因此需要極其慎重的態(tài)度。衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估作為一種政策工具，要解決有限資源前提下盡可能提高分配效率的問題。這也直接導(dǎo)致不存在一種“讓各方都滿意的方案”，只能轉(zhuǎn)而追求次優(yōu)的“讓盡可能多的社會(huì)成員能夠接受的方案”。

　　多維度藥品臨床價(jià)值評(píng)價(jià)和多準(zhǔn)則決策分析，比傳統(tǒng)的每獲得一個(gè)生命質(zhì)量調(diào)整年所需要的費(fèi)用更能體現(xiàn)藥品在改善公平性與效率方面的價(jià)值。

　　另外，評(píng)價(jià)者應(yīng)該是經(jīng)過選擇的有代表性團(tuán)體，這個(gè)團(tuán)體的群體決策要能夠更好地反映社會(huì)成員的傾向和偏好：不僅能夠進(jìn)行多個(gè)項(xiàng)目的評(píng)價(jià)和排序，還能夠有效地綜合參與者的意見并形成具有本土特色的共識(shí)。

　　筆者認(rèn)為，增加決策透明度的技術(shù)手段，非常值得在高價(jià)值藥品的市場準(zhǔn)入中推廣。

總結(jié)<<<

創(chuàng)新藥的發(fā)展與中國醫(yī)藥行業(yè)的轉(zhuǎn)型升級(jí)，是我們這個(gè)時(shí)代的主題。我們希望通過衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估和多維度決策分析，使創(chuàng)新藥物能夠納入國民保障體系。在此之前，需要綜合全面地評(píng)價(jià)高價(jià)格藥品的綜合價(jià)值，患者生命周期的整體費(fèi)用，以及建立具有本土特色的綜合決策機(jī)制。