今年6月以來，國內關于罕見病的話題越來越多。

6月30日，陜西省醫保局將治療戈謝病、法布雷病等7種罕見病藥物納入了陜西省大病醫保；7月5日，江蘇又將龐貝病、脊髓肌萎縮等5種罕見病納入醫保。

自從去年“70萬一針的天價藥在國外只要200多元”事件引發討論之后，罕見病用藥的可及性問題走入輿論視野。罕見病因為患病人數少，很少有企業愿意開發相關藥物；即使有藥，價格也非常昂貴，能夠負擔起藥費的患者寥寥無幾，企業研發成本的回收遙遙無期。

全球范圍內，大的藥企敢說自己專注于罕見病的也不多。此前被武田收購的夏爾制藥和剛剛被阿斯利康收購的亞力兄制藥算得上專注罕見病，但也畢竟是少數。開發罕見病藥物的大多數是小企業。

國內也有一家這樣的小企業，6月30日，它向港交所遞交了招股說明書。這家企業就是北海康成制藥有限公司（以下簡稱”北?？党?ldquo;）。

罕見病藍海：市場前景廣闊

北?？党山o自己的定義是“專注于罕見病用藥”，摩根士丹利和Jefferies是其港股上市的聯席保薦人。

罕見病在各國的標準不同。例如中國，2018年5月21日國家衛健委等四部委聯合制定了中國首個罕見病目錄，列出了121種罕見病。而在美國，只要患病人數少于20萬人的都稱為罕見病。

美國人口基數小，20萬名患者其實已經不罕見了。因此，美國和歐盟還有另一個標準，即發病率低于萬分之五。這個罕見病標準和世衛組織的標準接近：患病人數占總人口0.65‰-1‰的即為罕見病。

按照美國和歐盟的標準，2019年，罕見病的種類已超6000種，這一數量比中國的罕見病整整多出了50倍。北海康成在招股說明書中稱：中國的罕見病患者遠遠不止行業預估的300萬人，“可恰當地合理估計中國患有一種或多種罕見病患者的總基數可能超過1億人。”

我們國家現在還沒確定那么多病種，等有一天定下來了，你我都有可能是罕見病患者——這就是北海康成在招股說明書中想要傳遞的信息。

這番“王婆賣瓜”的背后，自然是強調自身市場的極度廣闊。根據北海康成招股書，2020年到2030年，全球罕見病藥物市場規模將從1351億美元增至3833億美元，年均復合增長率達10.99%；中國市場則有望從13億美元增至258億元，年均復合增長率34.82%。

圖片來源：北?？党烧泄蓵?/p>

北?？党衫^續在招股說明書中“暢想”：2020年十大暢銷孤兒藥的全球營收達428億美元，其中四種藥物的適應癥為腫瘤，6種藥物的適應癥為慢性病。言下之意，只要拿下一款暢銷罕見病用藥，市場前景都是幾十億級別的。

圖片來源：北?？党烧泄蓵?/p>

前途非常廣闊，但北?？党赡芊癯缘孟逻@塊蛋糕？

營收討巧，實則很虛

目前北海康成獲批上市的產品有三款，分別是治療亨特綜合征的“海芮思“、作為HER2陽性乳腺癌擴展輔助療法的奈拉替尼，以及治療放療、化療引起口腔黏膜炎的”康普舒“。

但是這三款產品都不是北海康成自己研發的，全部是授權品種。

口腔含漱液“康普舒“，引進自英國EUSA制藥公司；”海芮思”引進自韓國GC制藥。另一款奈拉替尼，則引進自美國Puma生物技術公司。

常在河邊走，難免會濕鞋。引進和授權品種本來是國內創新藥企實現快速崛起的最快法門，不過全部引進、沒有自己真價實貨的產品，難免受制于人。北?？党删驮庥隽诉@樣的尷尬。

今年1月，業界傳出消息：Puma生物技術公司支付2000萬美元，結束了與北?？党傻暮献?，收回奈拉替尼在大中華區的商業化權利，轉交給一家意大利公司Pierre Fabre。Pierre公司還算仗義，轉手和北?？党珊炗喪跈鄥f議，將香港、澳門和臺灣市場的商業化權利授權給了北?？党?/strong>。

北?？党烧泄烧f明書也記載了這一事實，并表示：奈拉替尼在港澳臺三地的授權截止到2022年12月31日。此后是否能夠繼續代理，是否要看Pierre公司的臉色，不得而知。

目前在北海康成官網上，奈拉替尼的頁面下已經是空白一塊，公司甚至連一個字的介紹都沒留給這款罕見病用藥，仿佛宣泄著情緒。港澳臺三地市場能有多大，不言自明。

北海康成官方網站

據招股書，北?？党?019年全年實現營收146萬元，2020年全年實現營收1203萬元，同比增長719.06%；2020年一季度實現營收74萬元，2021年一季度實現營收655.5萬元，同比增長785.81%。

奈拉替尼于2020年獲藥監局批準上市，含漱液“康普舒”則在2018年底上市。雖然北?？党晌磁秵纹蜂N售額，但從銷售數據上也能看出，奈拉替尼對業績的拉動作用很強。2020年和今年一季度，北?？党?strong>靠著一款新藥為公司提高營收之后，馬上就宣布IPO，時點踩得非常精準。

當然，北海康成還是有一定管線實力的。據北海康成招股書，公司目前在研的包含三類品種，分別為化學制藥、生物制藥以及基因療法，共計13款產品。除了三款已上市產品，還有3款為處于臨床階段的候選藥物，2款處于新藥臨床申請階段，其他品種則屬于八字沒一撇的狀態。

圖片來源：北海康成招股書

年年缺錢，備受藥明系偏愛

北?？党蛇@樣一家以引進為主的公司，幾乎年年向一級市場伸手要錢。

北?？党傻闹黧w成立于2012年，2013年-2021年間，北海康成從天使輪融資到E輪融資，募資總額達2.76億元。

打開北?？党傻墓倬W，投資方介紹一欄，藥明康德、RA Capital、Hudson Bay Capital、泰格醫藥、元明資本、美國泛大西洋投資集團、啟明資本均在其列。

其中，藥明系列在北?？党傻耐顿Y者中十分搶眼：2017年，武漢藥明參與北?？党葿1輪融資；2018年，北?？党膳c藥明生物就罕見疾病治療達成戰略合作伙伴關系；2019年，藥明生物產業基金參與北?？党蒀輪融資……

在股權架構上，藥明康德持有北?？党?1.02%的股份，成為北?？党烧脊煞诸~最大的外部投資者。

某種意義上，藥明系列陪伴了北海康成的成長。從藥明系列自北?？党蒊PO前多次參與后者融資可以看出，藥明對于國內罕見病市場的篤定看好。

或許藥明康德能看到北海康成燦爛的未來，但對普通投資者來說，一直缺錢卻無甚產出的北?？党桑灰姷檬嵌壥袌錾系暮脴说?。

北?？党傻哪假Y金額尚未披露，不過募資用途已經確定，重點推進CAN008、CAN201、CAN202的研發。CAN008是一款治療腦膠質母細胞瘤的藥物，這一疾病雖然罕見，但目前有瑞戈菲尼、伊尼帕利布、硼替佐米、維羅非尼、奧那妥珠單抗等多種藥物有望可以治療，北海康成想要脫穎而出并不容易。

CAN201和CAN202則是基因治療藥物，罕見病80%左右是遺傳病，因此基因治療罕見病有一定市場前景。但這一類療法目前在國內監管部門認可度并不高，包括溶瘤病毒、CAR-T等都是經歷坎坷。

北?？党上胍懙枚壥袌龅臍g心，并不容易.