4歲的亮亮出血了，血涓涓往外淌，媽媽拿出一卷紙巾堵上去，濕透了，再堵上一卷，很快又濕透了，出血還是沒停。

2010年除夕夜，亮亮摔倒，頭磕在暖氣片上，腫起一個包。一開始家人沒有在意，但這個包幾天沒有散去，反而越來越紅。2個月后，大包破開一個小口，開始出血。

慌亂中，一家人抱著亮亮往錦州兒童醫院趕。醫生一看說是血管瘤，要趕緊手術。

媽媽不相信，認為是磕碰引發的，家人又把亮亮轉送到市醫院。市醫院醫生一看，搖搖頭，讓趕緊送省城。到了沈陽之后，亮亮的血還在不斷的流，終于沈陽兒童醫院醫生確診了：亮亮患的是血友病。

治療血友病的藥物俗稱“八因子”，一針打下去，第二天早上八點血就止住了。媽媽說，大夫都覺得亮亮活下來是奇跡，一晚上他至少流了兩個礦泉水瓶那樣多的血。

01 靠著藥物活下去

“血是什么味道？咸，澀，很腥，燒得嗓子火辣辣的，非常惡心……痛苦是什么滋味？痛、非常痛，痛到吃遍了嗎啡、杜冷丁，也止不住痛。”亮亮發病的那年，一位病友寫下這段文字。

疼痛和出血是血友病人共有的體驗。因為身體缺乏凝血因子，如果沒有外部補充來止血，血就有可能通過破損的血管從表皮、某個受傷的關節，甚至內臟上流出來，帶來比分娩更甚的疼痛。有數據顯示，75%以上的血友病人身體有殘疾。

中國有超過14萬人患有血友病，患者通常為男性，目前的治療手段，他們只有補充凝血因子才能和正常人一樣，否則就是很容易出血的“玻璃人”。

亮亮必須避免任何的磕碰。上小學時，媽媽跟學校申請了陪讀，成了亮亮特殊的同桌，六年里，她照看著兒子，在課余時間打掃全校的廁所。

靠著八因子的替代治療，亮亮活了下來，他開始幫助其他病友。亮亮如今16歲，他酷愛畫畫，從7歲開始每年給血友之家畫七八十幅畫，公益拍賣所得全部捐助給小病友。

亮亮的畫作

外源性的凝血因子主要從人血漿中提取，不僅產量很低，而且價格高昂。中國血友之家致力于幫助血友病患者爭取藥物。2000年5月，血友病人關濤靠著籌來的9000元創辦了血友之家，此后救助了無數困苦、危重的血友病人，也包括亮亮。

二十多年過去了，中國血友病藥物的發展，關濤一直看在眼里。現在市面上除了國產的血源性人凝血因子Ⅷ、進口的重組人凝血因子Ⅷ外，近年來還有有希望治愈血友病的創新藥物出現，如基因療法、雙特異性抗體藥物艾美賽珠單抗，能讓患者自己產生凝血因子，給血友病人恢復正常生活的希望。

但目前對絕大部分血友病患者來說，凝血因子還是最常用的救命藥。關濤向健識局介紹，國外的創新凝血因子藥物藥效比國內產品好不少，半衰期也變得更長，可以實現一周一次、甚至一個月一次給藥。

但是，這樣前沿的藥物要被病人用上，還有獲批上市和支付這兩關要闖。亮亮知道有更先進的好藥，但在中國買不到。

02 他們需要更多好藥

“你見到過紅色的眼淚嗎？”

杰特貝林大中華區商業運營副總裁兼總經理陳浩昌常常這樣問朋友。這是一家全球血友病藥物的主要生產企業之一，能接觸到許多血友病人。

癥狀嚴重的病人會發生眼睛出血，哭泣時，紅色的眼淚掉落下來，這個畫面給了陳浩昌極大的震撼。他明白沒有非常有效的藥品時，血友病人會有多絕望。

中國血友病藥物已經告別了短缺的階段。剛剛開始的廣東省際聯盟集采，涉及多款八因子品種，健識局注意到，其中只有綠十字一家外企產品，市場需求占比不到8%。

血友病患者需要的是更加有效的凝血因子。有一年的血友病患者交流會上，陳浩昌在午餐時問血友之家會長關濤：“我們作為藥廠，能夠給到他們的最大支持是什么？”

“藥品”，關濤直接擲出這兩個字：“您明白我的意思嗎？把國外最先進最前沿最有效的治療方案帶到中國來。”

杰特貝林是全球生物治療領域的先驅，80年代初將產品帶進中國，成為中國目前人血白蛋白的主要供應商。

在血友病藥物方面，杰特貝林擁有多款創新藥物，且在B型血友病領域有高度創新的多樣化產品組合及血友病治療領域有持續創新的早期及中后期候選產品組合。

2020年6月，杰特貝林斥4.5億美元巨資引進B型血友病基因療法EtranaDez的全球開發和商業化權益，拓展了杰特貝林在B型血友病基因療法領域的持續發展能力。

但是，要把好的藥物送到中國病人手中，不是件容易的事。按照要求，中國審批藥物要開展臨床研究和申報工作，血友病人數量少，臨床試驗組織十分困難，而且成本高昂，許多急需進口藥物的病人只能望藥興嘆。

2018年《第一批罕見病目錄》發布后，情況發生了根本性變化。藥監局對血友病在內的罕見病藥物加快了審批，將罕見病藥的審批時間從130個工作日壓縮到了70個工作日以內。此外，國家藥監局還發布了3批臨床急需新藥名單，并加快了臨床急需新藥審批上市速度。

同時，在海南和粵港澳大灣區等地，國家對臨床急需的藥品制定了相關審批準入流程。杰特貝林有機會把藥物更快的引進中國。

除了凝血因子藥物治療出血之外，預防治療和人文關懷也是血友病患者所需要的。關濤說：“一些經濟狀況比較好的地方，已經開始進行預防治療， 患者的生活質量得以提高，可以實現不疼。過去，血友病患者的治療只是維持生命。

山西大學血液病學研究所所長楊林花教授充滿希望：“相信血友病的防治會做得越來越好，還有很大的空間需要我們去開拓。我們也希望有更多的新藥物、更多的檢測方法用于病人。”

關濤現在做的事情，就是不再讓下一代的小病友重復痛苦。這需要醫生、藥企、社會共同的努力。

亮亮上高一了，他有一個夢想，考取中國美術學院，幫助更多的血友病人。

（為保護受訪者隱私，文中亮亮為化名）

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