9月7日，亞盛醫(yī)藥宣布，F(xiàn)DA授予其在研原創(chuàng)新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用于治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）。這是APG-2575獲得的第二個FDA授予的孤兒藥資格認定。今年7月，F(xiàn)DA授予APG-2575首個孤兒藥資格認定，適應(yīng)癥為華氏巨球蛋白血癥（WM）。

“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數(shù)少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發(fā)。本次APG-2575獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發(fā)資助等，特別是批準(zhǔn)上市后可獲得美國市場7年獨占權(quán)。

CLL是一種成人白血病，以外周血、骨髓、脾臟和淋巴結(jié)等淋巴組織中出現(xiàn)大量克隆性B淋巴細胞為特征。據(jù)美國癌癥協(xié)會（American Cancer Society）統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，到2020年美國將有約21,040例CLL新病例，約有4,060例死于該疾病1。而根據(jù)最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results）數(shù)據(jù)，2020年美國CLL患者低于20萬人2。現(xiàn)有的布魯頓酪氨酸蛋白激酶（BTK）抑制劑和Bcl-2抑制劑的開發(fā)改善了CLL患者的預(yù)后，但醫(yī)學(xué)上仍然迫切需求更安全有效、能在短期治療中達到深度緩解的、免化療的治療方案。

APG-2575是亞盛醫(yī)藥在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白來恢復(fù)腫瘤細胞程序性死亡機制（細胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。APG-2575是首個在中國進入臨床階段的、本土研發(fā)的Bcl-2選擇性抑制劑。APG-2575現(xiàn)已獲得美國、中國、澳大利亞多項Ib/II期臨床試驗許可，正在全球同步推進多個血液腫瘤適應(yīng)癥的臨床開發(fā)。其中作為單藥或聯(lián)合治療復(fù)發(fā)/難治CLL/SLL（小淋巴細胞淋巴瘤）的一項全球Ib/II期臨床研究在進行中，正在美國和澳大利亞進行患者招募。

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示：“CLL的治療是全球?qū)用婺壳吧形赐耆珴M足的臨床需求。作為公司細胞凋亡產(chǎn)品管線的重要臨床開發(fā)品種，APG-2575在繼WM適應(yīng)癥之后，再次迅速獲得FDA第二個孤兒藥資格認定，是對我們的高度認可與鼓勵。我們將在孤兒藥相關(guān)政策的扶持下，加快這一藥物的全球臨床開發(fā)與產(chǎn)品上市，早日為CLL患者提供更多的治療選擇。”

參考文獻：

1. Cancer Statistics 2020, American Cancer Society

2. 2020 Cancer Incidence Data, Surveillance, Epidemiology, and End Results Program, National Cancer Institute

關(guān)于APG-2575

APG-2575是亞盛醫(yī)藥在研的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白來恢復(fù)腫瘤細胞程序性死亡機制（細胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。此前公司已在美國、澳大利亞、中國啟動該藥物的單藥I期臨床試驗。今年3月以來，APG-2575接連獲得美國、中國多項Ib/II期臨床試驗許可，正在全球?qū)用嫱酵七M包括復(fù)發(fā)/難治慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤、華氏巨球蛋白血癥、復(fù)發(fā)/難治急性髓性白血病等多個血液腫瘤適應(yīng)癥的臨床開發(fā)。APG-2575已有兩個適應(yīng)癥相繼獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，分別為華氏巨球蛋白血癥和慢性淋巴細胞白血病。