2月23日，Sirion公司宣布，將與賽諾菲以及德國海德堡大學(xué)醫(yī)院的合作伙伴德克·格里姆（Dirk Grimm）教授合作，開發(fā)新的改良組織選擇性腺相關(guān)病毒（AAV）載體，以提供更好、更安全的基因治療。合作的具體目標(biāo)尚未明確提及，主要針對影響人體主要器官的疾病。但本次交易的財務(wù)狀況目前并未公開。

賽諾菲基因組醫(yī)學(xué)全球主管克里斯蒂安·穆勒（Christian Mueller）博士說：“這一合作關(guān)系為我們在重要的新興基因治療領(lǐng)域不斷擴大的技術(shù)工具箱增添了新的活力。利用我們在基于病毒的疫苗和病毒載體制造方面的專業(yè)知識，以及格里姆教授的尖端AAV衣殼進化技術(shù)和Sirion在AAV載體制造方面的專業(yè)知識和能力，將使公司能夠更好地實現(xiàn)未滿足的醫(yī)療需求，并為基因組醫(yī)學(xué)中的藥物發(fā)現(xiàn)開辟新的前沿。”

另一個合作伙伴，格里姆（Dirk Grimm）教授是AAV生物學(xué)和應(yīng)用領(lǐng)域的世界知名和開拓性科學(xué)家，其所在大學(xué)擁有創(chuàng)造下一代AAV載體的專有技術(shù)平臺。

幾年前，賽諾菲已經(jīng)開始加大了其在基因治療方面的努力，旨在利用其在疫苗方面的專長，在這個競爭激烈的領(lǐng)域迎頭趕上，具體措施包括改造位于法國里昂附近的一個疫苗設(shè)施，生產(chǎn)GMP級AAV。然而，2020年賽諾菲決定將一系列不需要的基因治療資產(chǎn)退回給了其合作伙伴Oxford Biomedica。

Sirion首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人克里斯蒂安·蒂里翁（Christian Thirion）博士補充道：“賽諾菲是一個理想的合作伙伴，在治療多種疾病和探索病毒載體作為一種治療方式方面，賽諾菲有著數(shù)十年的經(jīng)驗。具有改進療效的AAV載體能夠以高效、安全的低劑量和可擴展的治療候選物快速進入臨床試驗，并且能夠擴大基因治療的影響。”

兩年前，Sirion公司與Denali Therapeutics、Acucela和Orchard Therapeutics等其他合作伙伴簽訂過類似協(xié)議。

Sirion的基礎(chǔ)技術(shù)shRNA序列算法識別，在最近的項目中顯示，80%的項目成功地識別出了靶向shRNA序列，其敲除結(jié)果在90%以上。shRNA在細(xì)胞中的表達是通過使用病毒載體將shRNA傳遞到細(xì)胞來實現(xiàn)的。不同的病毒載體可用于將shRNA導(dǎo)入細(xì)胞，包括AAV、腺病毒和慢病毒。同時，Sirion的獨特BOOST™ 產(chǎn)品為了特別提高病毒基因轉(zhuǎn)移到難以轉(zhuǎn)導(dǎo)的哺乳動物和嚙齒動物細(xì)胞的效率。病毒攝取量顯著增加而無毒性。

參考來源：Sanofi, following Denali, pens gene therapy pact with Sirion Biotech