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95%左右無藥可治,中國罕見病用藥為何還是那么少?

2021年,父親制藥救子、母親代購救兒藥被認(rèn)定“販毒”的事件接連發(fā)生。在黑色幽默般的人間荒誕背后,是遺憾的事實: 只有5%的罕見病有藥可治,即使成為5%中的一員,一些中國患者也只能望藥興嘆,因為很多藥尚未在國內(nèi)上市,一些罕見病藥物在國內(nèi)上市比國外滯

2021年,父親制藥救子、母親代購救兒藥被認(rèn)定“販毒”的事件接連發(fā)生。在黑色幽默般的人間荒誕背后,是遺憾的事實:

只有5%的罕見病有藥可治,即使成為5%中的一員,一些中國患者也只能望藥興嘆,因為很多藥尚未在國內(nèi)上市,一些罕見病藥物在國內(nèi)上市比國外滯后10年。

為了活命,許多罕見病患者只能選擇海外淘藥,很多患者因此被騙,家庭經(jīng)濟(jì)雪上加霜。

如果說罕見病是一種遺傳魔咒,支持藥品研發(fā)上市的政策,就是打破魔咒的關(guān)鍵。


藥企的難題

2012年,第一屆中國罕見病高峰論壇召開時,幾乎沒有國內(nèi)企業(yè)的身影,參加會議的外資藥企也屈指可數(shù),僅有拜耳、健贊等企業(yè)。

近10年來,中國創(chuàng)新藥物層出不窮,為什么罕見病用藥還是那么少?

擔(dān)心研發(fā)收不回成本只是其中一個方面。山東省醫(yī)學(xué)科學(xué)院院長、山東省罕見疾病防治協(xié)會會長韓金祥的看法是:一般認(rèn)為患者人數(shù)在30萬到50萬人時,一款藥才有可能賺錢。而美國將患病人數(shù)小于20萬的疾病稱為罕見病,中國雖然尚未有官方認(rèn)定的罕見病定義,但國內(nèi)很多罕見病病種的患者人數(shù)不足10萬人,甚至低于3萬人,這意味著單個罕見病藥品的市場太小。

另一個是,即使藥企決定在中國布局罕見病藥物,也面臨著一系列的問題。

首先是藥品獲批時間漫長。2015年藥審改革啟動之前,藥品從開始申報上市到最后拿到批件要?dú)v時18個月。同樣的罕見病藥物,澳大利亞這個過程是5天,美國、韓國則是1個月。

一位曾就職于美國FDA的研發(fā)人員對健識局表示:美國FDA有幾千人在審批,國內(nèi)的藥品審批的專業(yè)人數(shù)太少,審批速度慢。2014年底時,藥審中心專門做技術(shù)審評的審評員只有89人。

其次是研發(fā)難度和成本。一般來說,新藥開發(fā)都遵循“雙十定律”,10年時間研發(fā),花費(fèi)10億美元。健識局在2021年中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新大會上了解到,新藥開發(fā)的成本逐年攀升,最高可達(dá)到26億美元。罕見病由于患者人數(shù)少,臨床試驗組織十分困難,成本也就更高。

不少企業(yè)做了一個“聰明”的決定。一家罕見病企業(yè)的研發(fā)人員表示:罕見病當(dāng)中8成比例是基因遺傳病,有2成不到跟腫瘤有關(guān)。大部分開發(fā)“罕見病藥物”的企業(yè)選擇了針對腫瘤。

再就是市場保護(hù)的顧慮。一款罕見病藥品成功過上市,也要面臨被仿制的挑戰(zhàn)。

其實,整體上看,罕見病藥物開發(fā)的成功率超過其它創(chuàng)新藥。

根據(jù)藥明康德的研究,2011年至2020年,非腫瘤適應(yīng)癥的罕見病用藥在美國開發(fā)并獲批的成功率平均達(dá)到17%,高于藥物的平均開發(fā)成功率7.9%。在罕見病藥物的4個臨床開發(fā)階段,轉(zhuǎn)化成功率也高于行業(yè)平均值。

罕見病多為遺傳病,有明確治療路徑,這一點可以提高開發(fā)的成功率。此外,在開發(fā)罕見病適應(yīng)癥之后,藥企還可以拓寬藥物的適應(yīng)癥,擴(kuò)大目標(biāo)市場。

有罕見病企業(yè)在2017年對媒體總結(jié)到:雖然國家也一直在鼓勵罕見病藥物研發(fā),但還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠,也缺乏具體實施的細(xì)則。


政策在轉(zhuǎn)變

中國市面上的罕見病藥物,主要是進(jìn)口專利藥和國內(nèi)仿制藥,國產(chǎn)原研還處于起步階段。

2017年,國家計劃出臺《第一批罕見病目錄》的消息傳開了,市場意識到:可能會有相關(guān)藥物審批的利好政策。因為,目錄明確了哪些是罕見病,政策才能有的放矢地給予幫助和支持。

在2021年中國罕見病大會上,時任國家藥監(jiān)局藥品注冊司化藥處處長的徐曉強(qiáng)總結(jié):通過法規(guī)制度的建立,加快了罕見病新藥上市的進(jìn)程,這是藥監(jiān)局近年來的政績之一。

《第一批罕見病目錄》發(fā)布之后,國家藥監(jiān)局主要做了3大塊工作:一是加快審評審批,降低企業(yè)的時間成本;二是幫助企業(yè)臨床開發(fā),減少企業(yè)的研發(fā)成本;三是對罕見病藥品進(jìn)行數(shù)據(jù)保護(hù),保證上市后一定期限內(nèi)的回報。



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在加快審批上,藥監(jiān)局窮盡了各種手段。一般情況下,新藥的審批時間為130個工作日,在《第一批罕見病目錄》發(fā)布之后,藥監(jiān)局將罕見病藥的審批時間壓縮到70個工作日以內(nèi)。

這就像是從綠皮火車直接換乘了高鐵。

壓縮審批時限,賽諾菲的體會尤其明顯。在多發(fā)性硬化癥納入《第一批罕見病目錄》之后,賽諾菲的治療藥物“奧巴捷”在短短58天內(nèi)上市,創(chuàng)下了當(dāng)年中國罕見病用藥上市速度之最。

與此同時,藥監(jiān)局還敞開大門,鼓勵國外優(yōu)秀的罕見病用藥到中國來上市。

目錄出臺之后,國家藥監(jiān)局連續(xù)發(fā)布了3批臨床急需新藥名單,73個藥品當(dāng)中,罕見病藥就有34個,幾乎占了一半,而且可以接受境外的數(shù)據(jù)直接批準(zhǔn)上市。

2020年11月,藥監(jiān)局表示:境內(nèi)未上市的罕見病藥品,在滿足臨床需求的前提下,可以附條件批準(zhǔn)上市。

由于罕見病患者人數(shù)少,難以開展隨機(jī)雙盲對照試驗,國家藥監(jiān)局于2020年8月開始,允許通過國內(nèi)真實世界臨床效果的證據(jù),適當(dāng)減免臨床數(shù)據(jù),減少罕見病藥品的開發(fā)難度。

2022年1月6日,國家藥監(jiān)局藥品審評中心發(fā)布《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》。該原則建議,罕見疾病臨床數(shù)據(jù)可通過疾病自然史研究、公開文獻(xiàn)報道、患者登記平臺、臨床工作人員調(diào)研以及患者調(diào)查等途徑來獲得。

根據(jù)國家醫(yī)保局公布的數(shù)據(jù),截至2021年12月31日,國內(nèi)已經(jīng)獲批了60多種罕見病藥品。其中據(jù)健識局不完全統(tǒng)計,《第一批罕見病目錄》發(fā)布至今,國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市了至少27個罕見病藥品,覆蓋了目錄中的16個病種。加上治療如“神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎”等臨床急需的非目錄罕見病用藥,不到3年時間,藥監(jiān)局已經(jīng)陸續(xù)批準(zhǔn)了近30種罕見病藥品上市。

藥企對于仿制的擔(dān)憂,國家藥監(jiān)局也給出積極回應(yīng),于2018年4月發(fā)出《藥品試驗數(shù)據(jù)保護(hù)實施辦法(暫行)》(征求意見稿)稱,對罕見病用藥或兒童專用藥,自該適應(yīng)癥首次在中國獲批之日起給予6年數(shù)據(jù)保護(hù)期。

這就打消了企業(yè)對于市場競爭的顧慮。


新的期待

借《第一批罕見病目錄》的東風(fēng)和政策利好,今天中國罕見病市場的“熱”,已不只停留在概念上了。

外資藥企紛紛在中國申報罕見病藥物。2018年收購夏爾制藥之后,武田成為世界罕見病治療領(lǐng)域的領(lǐng)頭羊,同時積極將一批罕見病用藥引入中國。在2021年的醫(yī)保談判當(dāng)中,武田的2款罕見病藥品成功納入醫(yī)保目錄。

武田中國總裁單國洪認(rèn)為:在中國布局罕見病用藥正當(dāng)其時。

賽諾菲、羅氏、安進(jìn)等外企也步步緊跟,渤健的“70萬一針”的罕見病藥納入醫(yī)保,受到社會各界關(guān)注。

一大批國內(nèi)企業(yè)的研究熱情也被帶動起來,如曙方醫(yī)藥、德益陽光、瑯鈺集團(tuán)、信念醫(yī)藥等等,北海康成更是以“罕見病第一股”的光環(huán)成功上市。

2021年10月,中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會政策專委會副主任委員劉軍帥在第六屆中國醫(yī)藥與創(chuàng)新與投資大會上表示:國內(nèi)的罕見病市場需求很旺盛,上升趨勢很明顯。

盡管取得了一定成績,國家藥監(jiān)局仍舊認(rèn)為存在相當(dāng)?shù)奶魬?zhàn)。

國內(nèi)對罕見病的認(rèn)識水平不夠,是影響罕見病藥研發(fā)的第一個難題。缺少病因、病理的基礎(chǔ)研究,就談不上研發(fā)罕見病藥物。

除此之外,藥審中心也建議企業(yè)在研發(fā)之初,要開展相應(yīng)流行病學(xué)調(diào)研,盡量獲得可靠的數(shù)據(jù)。

罕見病患者登記與流行病學(xué)研究方面,中國已啟用國家罕見病注冊系統(tǒng),并建立罕見病患者登記制度。首個重癥肌無力流行病學(xué)調(diào)查結(jié)果已經(jīng)公布,溶酶體貯積癥篩查項目和首個軟骨發(fā)育不全隊列研究也正式啟動。這些工作還任重道遠(yuǎn)。

至于如何加強(qiáng)對罕見病的基礎(chǔ)研究,健識局從2021年中國罕見病大會上了解到,國家藥監(jiān)局明確表示要加強(qiáng)與各部門的聯(lián)動和配合。

罕見病的特殊性決定了藥物研發(fā)需要特殊的對待和管理。徐曉強(qiáng)表示:希望能夠搭建更多溝通的平臺,對藥企的罕見病藥物研發(fā)作好科學(xué)引導(dǎo)和幫助。


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本文來源:健識局 作者:小編
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