“把中國(guó)現(xiàn)有患者都聚集在一起，從科學(xué)的角度為所有血友病患者提供更好的治療及服務(wù)，讓每位患者都能擁有健康的體魄”，這是關(guān)濤畢生的夢(mèng)想。

關(guān)濤，“北京血友之家罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心”的創(chuàng)始人，多年來(lái)他奔走呼吁，協(xié)助推動(dòng)了中國(guó)血友病醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)等一系列保障政策的出臺(tái)，為改善廣大血友病患者的未滿足的醫(yī)療健康需求做了很多工作。

北京血友之家罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心創(chuàng)始人關(guān)濤

關(guān)濤，不止是血友病發(fā)聲者，亦是中國(guó)各類(lèi)患者組織發(fā)起人的縮影。蔻德罕見(jiàn)病中心創(chuàng)始人黃如方、北京美兒SMA關(guān)愛(ài)中心執(zhí)行總監(jiān)邢煥萍、中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)康復(fù)分會(huì)名譽(yù)主任委員史安利、“淋巴瘤之家”創(chuàng)始人顧洪飛……他們幾乎都在窮盡半生，為患者帶來(lái)更好的服務(wù)，幫助提高患者全疾病周期的獲益。

5月5日，第五屆中國(guó)患者組織經(jīng)驗(yàn)交流會(huì)在福州拉開(kāi)序幕。會(huì)議吸引了來(lái)自腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、血液病、罕見(jiàn)病等在內(nèi)的多個(gè)疾病領(lǐng)域的40余個(gè)患者組織，與行業(yè)協(xié)會(huì)、醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士、專家學(xué)者等各方代表共同探討推動(dòng)“以患者為中心”的生態(tài)體系建設(shè)。

5年來(lái)，中國(guó)患者組織經(jīng)驗(yàn)交流會(huì)規(guī)模不斷壯大，到今年已有100多位組織代表參與。羅氏制藥中國(guó)醫(yī)學(xué)與個(gè)體化醫(yī)療副總裁李濱表示，希望能借此會(huì)議為契機(jī)促成生態(tài)圈各方共同協(xié)力真正解決患者未滿足的需求。

強(qiáng)化疾病全程管理

滿足患者與日俱增的醫(yī)療健康需求

隨著醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)改革加速，患者在藥品研發(fā)，臨床試驗(yàn)，審評(píng)審批等藥物全生命周期發(fā)揮著更大的價(jià)值。在獲得更多話語(yǔ)權(quán)的同時(shí)，患者也實(shí)現(xiàn)最大獲益。在這整個(gè)過(guò)程中，患者組織的作用功不可沒(méi)。

腫瘤是擁有龐大患者基數(shù)的領(lǐng)域。中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)康復(fù)分會(huì)名譽(yù)主任委員史安利介紹：抗腫瘤治療要經(jīng)歷漫長(zhǎng)的過(guò)程，一半時(shí)間需要回家進(jìn)行康復(fù)治療。患病后，腫瘤患者容易心理抑郁、精神壓力大，疏導(dǎo)對(duì)他們至關(guān)重要。

這時(shí)候，患者組織及時(shí)介入，開(kāi)展疾病科普講座、患者風(fēng)采展示、評(píng)選“感人故事”等多種活動(dòng)，幫助患者恢復(fù)信心，積極參與全病程治療與康復(fù)。

中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)康復(fù)分會(huì)名譽(yù)主任委員史安利

“抗癌路上，每一個(gè)患者并不孤單。”史安利在會(huì)上表示，希望每個(gè)癌癥患者都能知道，有人愿意陪伴他們。

隨著新藥研發(fā)、獲批及臨床應(yīng)用速度的加快，中國(guó)腫瘤患者的診療水平得到了前所未有的提升，生存期不斷延長(zhǎng)。與此同時(shí)，患者對(duì)疾病的認(rèn)知、對(duì)生活質(zhì)量的需求逐步提升。這些來(lái)自患者端的需求改變，更多由患者組織收集反饋、發(fā)聲，被更多利益相關(guān)方聽(tīng)到，看到。中國(guó)患者組織經(jīng)驗(yàn)交流會(huì)的舉辦，有利于促進(jìn)政府、行業(yè)、企業(yè)多方圍繞患者的真實(shí)需求, 共建整個(gè)醫(yī)療服務(wù)體系。

與此同時(shí)，如何推動(dòng)創(chuàng)新支付體系改革落地，減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，是中國(guó)現(xiàn)階段醫(yī)保管理和深化醫(yī)改的重要環(huán)節(jié)之一。

據(jù)中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康介紹，該聯(lián)盟正在探索多方共付機(jī)制：以國(guó)家為主，患者出部分費(fèi)用，企業(yè)適當(dāng)降低藥品價(jià)格，公益組織捐部分費(fèi)用，保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)再出一份力，幫助患者解決藥物可及性問(wèn)題。

事實(shí)上，在中國(guó)患者治療過(guò)程中，患者組織發(fā)揮著越來(lái)越重要的作用。與會(huì)患者組織代表們認(rèn)為，在衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的過(guò)程中，通過(guò)患者真實(shí)世界診療信息而產(chǎn)生的洞察和證據(jù)分析，能夠?yàn)橄嚓P(guān)決策提供依據(jù)；在提高患者治療效果的同時(shí)，也能對(duì)完善創(chuàng)新醫(yī)保制度做出杰出貢獻(xiàn)。

建設(shè)罕見(jiàn)病保障體系

用藥可及和支付保障兩大問(wèn)題待進(jìn)一步改善

罕見(jiàn)病患者組織是此次交流會(huì)很重要的參與方之一。

據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計(jì)，全球約有6000-8000種罕見(jiàn)病 ，目前我國(guó)已知的罕見(jiàn)病數(shù)量大約有1400余種 ，約有2000萬(wàn)人。

近年來(lái)國(guó)家高度重視罕見(jiàn)病患者群體，各個(gè)部委相繼出臺(tái)一系列政策來(lái)推動(dòng)罕見(jiàn)病防治與保障工作的發(fā)展，中國(guó)罕見(jiàn)病患者的生存得到了很大程度的改善。但是依然還有諸多問(wèn)題需要各方協(xié)作去推動(dòng)發(fā)展。“診斷難，診斷后無(wú)藥可醫(yī)，因藥品價(jià)格高昂無(wú)力負(fù)擔(dān)，社會(huì)接受度低等問(wèn)題使很多罕見(jiàn)病患者陷入困境。”中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康認(rèn)為，因?yàn)楹币?jiàn)病本身很復(fù)雜發(fā)，患者面臨的挑戰(zhàn)也是多方面的，從診療到用藥，再到家庭照護(hù)到社會(huì)服務(wù)體系，不僅僅是一個(gè)醫(yī)學(xué)問(wèn)題，更是一個(gè)社會(huì)學(xué)問(wèn)題。探索中國(guó)特色罕見(jiàn)病防治與保障體系需要全社會(huì)，多部門(mén)等多方共同去助力及推動(dòng)。從界定、診斷、登記、治療與用藥，到支付保障醫(yī)保、社會(huì)關(guān)愛(ài)，再到形成相關(guān)法律，罕見(jiàn)病的診療形成完整的閉環(huán)，并非單純的醫(yī)學(xué)問(wèn)題。

中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康

近年來(lái)，國(guó)家大力推進(jìn)罕見(jiàn)病防治事業(yè)，為國(guó)內(nèi)包括SMA在內(nèi)的罕見(jiàn)病患者帶來(lái)更多創(chuàng)新藥物，并通過(guò)探索1+N的罕見(jiàn)病多層次醫(yī)療保障體系，不斷提升罕見(jiàn)病用藥保障。

蔻德罕見(jiàn)病中心創(chuàng)始人黃如方指出：首先要從國(guó)外引進(jìn)最新的產(chǎn)品，讓患者先能用上藥。其次要解決，藥品本身價(jià)格昂貴，大家是否能用得起的支付問(wèn)題。

蔻德罕見(jiàn)病中心創(chuàng)始人黃如方

截止目前，國(guó)內(nèi)已上市的罕見(jiàn)病用藥50余種，其中40余種已被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，通過(guò)價(jià)格談判，藥品價(jià)格大幅降低，減輕了患者負(fù)擔(dān)。

另一些藥品則通過(guò)多層次保障實(shí)現(xiàn)了可及性。2020年3月，國(guó)務(wù)院印發(fā)《深化醫(yī)療保障制度改革的意見(jiàn)》明確，建成以基本醫(yī)療保險(xiǎn)為主體，醫(yī)療救助為托底，補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)、商業(yè)健康保險(xiǎn)、慈善捐贈(zèng)、醫(yī)療互助共同發(fā)展的醫(yī)療保障制度體系的背景下，面向罕見(jiàn)病的多層次保障機(jī)制也在加快建立。

以患者為中心

多方攜手共建中國(guó)醫(yī)療生態(tài)圈

患者組織的另一大作用是加速新藥研發(fā)。

2022年8月，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）發(fā)布《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》、《以患者為中心的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)技術(shù)指導(dǎo)原則》以及《以患者為中心的臨床試驗(yàn)獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估技術(shù)指導(dǎo)原則》3個(gè)文件，鼓勵(lì)在醫(yī)藥研發(fā)中引入患者意見(jiàn)，強(qiáng)化“以患者為中心”的藥物研發(fā)理念。

患者對(duì)于疾病對(duì)其生活的影響有著最直接的感受，患者早期參與能為藥物開(kāi)發(fā)帶來(lái)研發(fā)、臨床、法律和其他專家無(wú)法提供的獨(dú)特而有價(jià)值的觀點(diǎn)。尤其是罕見(jiàn)病患者，既是藥物研發(fā)的受益者，又是促進(jìn)藥物研發(fā)的參與者。

如今，越來(lái)越多的患者組織正積極參與藥物研發(fā)和臨床試驗(yàn)，在藥品研發(fā)及監(jiān)管中日益彰顯重要價(jià)值。

羅氏制藥中國(guó)醫(yī)學(xué)與個(gè)體化醫(yī)療副總裁李濱

羅氏制藥中國(guó)醫(yī)學(xué)與個(gè)體化醫(yī)療副總裁李濱表示：羅氏積極投入支持患者組織能力建設(shè)，目的在于深入了解患者旅程，共建規(guī)范化的疾病全流程管理，幫助實(shí)現(xiàn)最大化患者臨床獲益。“未來(lái)，除了在藥物研發(fā)上持續(xù)努力，羅氏將攜手各方，緊密協(xié)作，優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)，共同推動(dòng)‘以患者為中心’的醫(yī)療生態(tài)圈建設(shè)。”

5年間，中國(guó)患者組織經(jīng)驗(yàn)交流會(huì)不僅僅為患者組織提供經(jīng)驗(yàn)分享和信息交流的平臺(tái)，提升患者組織的影響力；更致力于推動(dòng)打造“以患者為中心”的醫(yī)療衛(wèi)生生態(tài)圈，促進(jìn)企業(yè)、患者組織和社會(huì)各界共同攜手，從新藥研發(fā)、藥物審批、藥品準(zhǔn)入、臨床規(guī)范化管理等方面形成多方參與的協(xié)同機(jī)制，建立多層次的醫(yī)療保障體系，為實(shí)現(xiàn)2030健康中國(guó)的宏偉目標(biāo)貢獻(xiàn)力量。

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