2023年12月22日~23日，中國藥學會罕見病藥物專業委員會成立大會暨2023年罕見病藥物學術年會在成都舉行。中國藥學會理事長孫咸澤、中國罕見病聯盟執行理事長李林康、北京協和醫院院長張抒揚致辭。北京協和醫院藥劑科主任張波當選第一屆罕見病藥物專業委員會主任委員。

診斷難、藥物少、負擔重，是罕見病患者面臨的三大世界性難題。罕見病患者人數少，藥品研發難度大、投入高、周期長，大規模臨床試驗難以開展，藥品的有效性和安全性也很難在上市前得到全面評價。

孫咸澤表示，希望罕見病藥物專委會在張波主任委員的帶領下，團結全國同道，關注罕見病患者群體，堅持“面向世界科技前沿、面向經濟主戰場、面向國家重大需求、面向人民生命健康”，聚焦罕見病藥物研發、藥品保障、藥學服務和藥物政策的難點、痛點和堵點，貢獻中國專家的智慧和力量。

孫咸澤理事長為張波主任委員頒發聘書

李林康指出，罕見病用藥涉及藥品研發、審批、生產、流通、臨床使用、藥品保障和藥物政策等多個環節。希望罕見病藥物專委會重復發揮平臺和學術優勢，團結引領廣大藥學科技工作者推動產、學、研、用、政多方力量的深度融合，加快推動罕見病診療與保障體系的建立。 

張抒揚指出，罕見病已經成為新的學科建設與發展的著力點，藥學工作者在藥物研發、臨床試驗、藥品可及性、真實世界研究等方面發揮了重要作用。希望罕見病藥物專委會凝聚更多關心和推動中國罕見病事業發展的各方力量，持續攻堅克難，進一步促進我國罕見病藥學服務和研究邁上新臺階。

作為全國罕見病診療協作網的牽頭醫院和國家罕見病質控中心，近年來，北京協和醫院構建了以患者為中心的罕見病診療體系，在罕見病用藥領域實現了多項從0到1的突破：在國內首次實現了治療腎上腺皮質癌的臨床急需藥品——米托坦的一次性進口；推動我國首例罕見病同情用藥在協和落地；在國內首次開展全國罕見病協作網醫院關于罕見病藥物可及性的研究，并對藥物濃度、安全性監測以及藥物臨床綜合評價等方面進行了探索，提高了罕見病患者的藥物可及性和治療效果，為政府決策提供了參考。