2021年已有12個兒童用藥獲批上市,鼓勵政策效果正在顯現(xiàn) 5月31日,一則“三孩生育”政策的政策刷爆網絡。 中共中央政治局5月31日召開會議,明確“要進一步優(yōu)化生育政策。實施一對夫妻可以生育三個子女政策及配套支持措施”。 消息公布后,相關概念股集體飄紅
5月31日,一則“三孩生育”政策的政策刷爆網絡。
中共中央政治局5月31日召開會議,明確“要進一步優(yōu)化生育政策。實施一對夫妻可以生育三個子女政策及配套支持措施”。
消息公布后,相關概念股集體飄紅。不過,就在全社會討論如何完成生育指標之際,醫(yī)藥圈卻拋出“如何保證廣大兒童用藥安全”的疑問。
為打消業(yè)界的諸多疑問,國家藥監(jiān)局藥品審評中心6月1日開通“兒童用藥專欄”,將兒童用藥相關政策法規(guī)、指導原則、培訓資料等予以集中公開,歡迎社會各界關注并提出意見和建議。

“兒藥”作為一個小門類,長期處于生產廠家少、品種少,適宜劑型少的“三少”局面。根據(jù)全國工商聯(lián)藥業(yè)商會調查顯示,截止2019年9月,在我國6000多家藥廠中,專門生產兒童藥品的僅10余家,有兒童藥品生產部門的企業(yè)僅30多家。
2016年到2019年間,國家衛(wèi)健委一共公布了三批“鼓勵研發(fā)申報兒童藥物清單”,共支持105個常見藥品開發(fā)適應兒童使用的規(guī)格劑型。但是目前很多兒童用藥依然只是在成人藥品的說明書上,加上“兒童減半”或“兒童酌減”的字樣。
如今,“三孩”都放開了,可是兒童藥還沒有統(tǒng)一的國家標準。各界人士都曾呼吁,監(jiān)管部門應出臺延長兒童藥物的保護期、稅收減免等優(yōu)惠政策,充分調動藥廠研發(fā)和生產的積極性,才能讓兒童藥產業(yè)進入發(fā)展的快車道。
01 國家啟動整頓風暴,大批兒藥修改說明書
兒童用藥安全一直是藥監(jiān)部門的關注重點。“下一個被限制的會是誰?”這是擺在每個涉足兒童藥企心頭的一道難題。
由于國內之前監(jiān)管政策較為寬松,超七成的兒童藥說明書中“不良反應”、“注意事項”等欄目只標注“尚不明確”,很多患者甚至專業(yè)人士都無法理解其真正含義。
2017年,國家藥監(jiān)局率先修改清開靈注射劑、注射用益氣復脈(凍干)、天麻素注射劑、丹參注射劑、雙黃連注射劑和柴胡注射液6款藥物的說明書,增加兒童以及孕婦禁用的警示語,拉開了兒童安全用藥的整頓風暴。
2018年,茵梔黃注射劑、復方蒲公英注射劑、血塞通注射劑、參麥注射劑等大批中藥注射劑,以及安乃近、泰諾和布洛芬等感冒藥都被國家藥監(jiān)局宣布限制兒童使用,引發(fā)了業(yè)界不小的震動。
持續(xù)修改說明書的內容,明確藥物的使用可能產生的不良反應,是國家藥監(jiān)局推動用藥安全改革風暴的初衷。
就在兩周之前,國家藥監(jiān)局5月21日印發(fā)《修訂銀杏達莫注射液說明書》的通知,要求說明書上標注:本品可致嚴重過敏反應,給藥期間一旦出現(xiàn)相應癥狀應立即救治,同時明確:新生兒、嬰幼兒禁用。
銀杏達莫注射液是一款用于預防和治療冠心病、血栓栓塞性疾病的藥物。最新的2020版醫(yī)保目錄中,該藥的臨床報銷范圍被限定為“缺血性心腦血管疾病急性期住院患者”。這樣的藥物顯然與兒童用藥無關,但為何國家藥監(jiān)局要增加兒童禁用的內容?
北京兒童醫(yī)院院長倪鑫曾公開表示:因為兒童藥匱乏,所以成人藥在兒童身上濫用的現(xiàn)象并不少見,導致兒童安全用藥已經成為一個社會問題。

銀杏達莫注射液被要求修改說明書,并不是孤例。國家藥監(jiān)局4月28日還對氨酚麻美口服溶液、氨酚麻美糖漿、小兒氨酚烷胺顆粒14個品種藥品說明書進行修訂。
按照國家藥監(jiān)局的要求,這些藥物新修訂說明書中需要增加“不建議家長或監(jiān)護人自行給2歲以下嬰幼兒使用本品,應在醫(yī)師或藥師的指導下使用”的警示語。
據(jù)健識局的不完全統(tǒng)計,自2017年至今,至少已有400種藥品說明書進行修改,其中1/3涉及兒童使用。而這部分修改兒童項的藥品中,有55%屬于中成藥。
02 不良反應頻發(fā),兒童藥不能只是“縮減版”
兒童用藥的不規(guī)范已給帶來社會不良的后果,只是很多時候我們并不知道。
根據(jù)中國聾兒康復研究中心的數(shù)據(jù)顯示:我國現(xiàn)有14歲以下的兒童中,每年約有3萬兒童因用藥不當致聾,肝腎功能、神經系統(tǒng)等損傷等疾病。因臨床濫用、錯用導致的藥害事件頻發(fā),使修改說明書的工作變得刻不容緩。
為了用藥安全,修改說明書是應有之義。但最大的問題是:那些常用的兒童藥全面禁用之后,醫(yī)生開什么藥?
《新京報》曾刊發(fā)一篇署名為“羅志華”醫(yī)生的文章稱:禁用提升了兒童的用藥安全,但無藥可用的窘境,讓人高興之后又難免犯愁。
中國的醫(yī)藥臨床研究中,召集兒童參與的試驗本來就不多。想要保證用藥安全,必須精準地掌握兒童藥物的使用劑量。試驗難,導致很多兒童藥只能簡單變成成人用藥的“縮減版”。
而且,臨床試驗數(shù)據(jù)的匱乏,導致很多兒童用藥的不良反應數(shù)據(jù)是靠真實世界中對兒童用藥的觀察得來的,這就必須有長時間的數(shù)據(jù)積累。可以說,近幾年國家才剛剛開始有相應的體系。
根據(jù)《2020年國家藥品不良反應檢測年度報告》顯示,全國藥品不良反應事件報告167.6萬份,14歲以下兒童占7.7%,約12.78萬份。盡管《報告》并未明確具體藥品名稱,但根據(jù)給藥途徑來分析,注射給藥和口服給藥分別占據(jù)56.7%和38.1%,牢牢占據(jù)兒童藥物不良反應的絕對主力。
特別是中藥注射劑,近些年出現(xiàn)安全問題屢見不鮮。早在2006年,轟動全國的魚腥草注射液事件,連續(xù)導致北京、武漢兩地6人死亡。刺五加注射劑、茵梔黃注射劑等藥物也隨后造成各地多個死亡案例。
化學藥也并非能保證安全。根據(jù)美國食藥監(jiān)局的數(shù)據(jù)顯示,尼美舒利、撲爾敏和對乙酰氨基酚三種兒科常見感冒藥,均曾出現(xiàn)臨床不良反應的病例。
這些信息此前并不完備,臨床醫(yī)生也難以了解。為了追求治療效果,很多醫(yī)生在治療患兒感冒、發(fā)燒時,會憑經驗加大劑量使用藥物,這顯然會加大風險。
03 鼓勵政策陸續(xù)出臺,藥企迎來市場機會
一方面兒童藥的安全性存疑,而另一方面臨床上安全有效、且專門治療兒童疾病的藥物卻少之又少。
兒童是藥品消費的特殊群體,兒童藥品的種類占藥物總量的比例不足10%。我國數(shù)據(jù)尤其突出,在中國的3500余種化學藥品制劑中,專供兒童使用的僅60多種,所占比例不足2%。
曾有多位業(yè)內人士向健識局表示,中國目前鼓勵兒童藥的政策尚不完善,藥品生產企業(yè)需承擔巨大的研發(fā)風險與低廉的現(xiàn)金回報,兩者之間不能有效的平衡,導致兒童藥的發(fā)展相對滯后。因此,中國兒童用藥市場發(fā)展速度相對緩慢,約90%的份額被跨國藥企把持。
專業(yè)兒藥企業(yè)此前也長期得不到市場重視。作為國內兒童藥的龍頭企業(yè),康芝藥業(yè)2020年實現(xiàn)營收9.22億元, 凈利潤只有934萬元。而這一凈利潤已經比2019年增加了135.29%。華潤雙鶴的兒科用藥收入2020年甚至還同比下降了7%。
目前,中國兒童藥市場規(guī)模達到1500億元,只占醫(yī)藥行業(yè)的5%。但從人口數(shù)量上看,兒童占全國人口總數(shù)的16.6%,兒童用藥市場空間還很巨大。
隨著國內三孩政策的放開,兒童藥會不會吸引更多藥企加入?
2020年8月,國家藥審中心關于發(fā)布《真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術指導原則(試行)》,完善兒童藥在臨床審批規(guī)范,加速審批速度。這將有利于更多企業(yè)投身兒藥的開發(fā)。
數(shù)據(jù)顯示,目前已通過優(yōu)先審評通道獲批上市的兒童用藥累計達32個,2021年至今已有12個兒童用藥獲批上市,完成數(shù)量及審評速度均有明顯提升。
可以預見,隨著“三孩”政策持續(xù)落地,藥品審評審批、醫(yī)保政策等對兒童藥研發(fā)的鼓勵性傾斜,業(yè)內預計,2021年此類藥品市場規(guī)模或將超過2000億元,并繼續(xù)保持年均兩位數(shù)以上的增長速度。
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本文來源:健識局 作者:文丨雷公 免責聲明:該文章版權歸原作者所有,僅代表作者觀點,轉載目的在于傳遞更多信息,并不代表“醫(yī)藥行”認同其觀點和對其真實性負責。如涉及作品內容、版權和其他問題,請在30日內與我們聯(lián)系