文/Linan

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近日，據紅星新聞報道，廣東一位母親歐陽春蘭向國家藥監局提交信息公開申請，希望了解治療脊髓性肌肉萎縮癥（簡稱“SMA”）用藥——諾西那生鈉注射液的采購方式和國內定價依據。該申請表里，這位母親請求公開“引進諾西那生鈉注射液的采購合同；國內銷售諾西那生鈉注射液的價格定價和定價計算相關說明；諾西那生鈉注射液庫存數量和分配發放的信息。”

諾西那生鈉注射液目前在國內售價為每支69.7萬元。但在澳洲，最多只需支付41澳元（約合人民幣205元），持有優惠卡則僅需支付6.60澳元（約合人民幣33元）。SMA藥物高昂的價格一直讓很多家庭“叫苦不迭”，不過對比國外的價格，同一款藥物相差近3500倍，一時間諾西那生鈉注射液在國內的定價引發了網絡熱議，還包括很多質疑的聲音。

國內外藥價懸殊，渤健中國回應

相關資料顯示，SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，在新生兒中發病率約為 1/6000-1/10000。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。諾西那生鈉Spinraza（nusinersen）由渤健公司研發，在該藥品上市前，該病尚無治療藥物。2016年12月，諾西那生鈉注射液獲得美國FDA批準，成為首個SMA治療藥物。2019年2月，諾西那生鈉注射液在中國獲批上市，國內市場未有競品。從昨天到今天，該事件一直在發酵。針對此，渤健中國今日（8月6日）下午發布公告澄清。渤健中國稱，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批，并在40多個國家和地區獲得了報銷，包括澳大利亞。諾西那生鈉注射液在澳洲已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格。據了解，Spinraza在美國一針的定價為12.5萬美元，一年注射5~6針，總費用在62萬美元~75萬美元之間，第二年的費用約37.5萬美元，整體費用也并不比中國便宜。近些年我國也在加速罕見病藥物審批，提高罕見病患者用藥保障。2018年5月，SMA被納入國家《第一批罕見病目錄》；2018年11月，諾西那生鈉注射液被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》；2019年2月，諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批。不過，諾西那生鈉注射液目前在中國仍屬于自費藥物。該藥品在中國上市三個月后，中國初級衛生保健基金會宣布SMA患者援助項目正式啟動，援助藥物由渤健公司捐贈。經新浪醫藥查詢，脊活新生SMA患者援助項目滿足基本條件、經濟條件、醫學條件就可以申請。

來源：脊活新生SMA患者援助項目

在治療療程上，該藥物患者第一年要打6針，此后每年要打3針進行維持。第一年的治療費用高達400萬，此后年費用在200萬左右。通過援助項目，患者第一年的治療費用相比全自費節省約2/3，之后每年的治療費用與全自費相比可節省約一半。據報道，目前中國SMA患者人數大約3~5萬人。即便有企業援助，百萬年治療費用這對于中國一個普通家庭來說，仍是一筆巨額數目。

新版醫保目錄調整在即

SMA治療藥物會進嗎？

價格懸殊背后，是由于國外有醫保報銷。而近些年我國也在通過醫保談判機制降低藥價，使更多患者獲益。2019年，國家醫保局在新版醫保目錄調整方案中就提到優先考慮癌癥及罕見病等。2019年通過醫保談判，新版醫保目錄成功納入了22款抗癌藥，7款罕見病用藥，平均降幅超60%。由于參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。渤健中國表示，諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫保談判。8月3日，國家醫保局公布2020年醫保目錄調整方案，在調入條件中提到“納入臨床急需境外新藥名單、鼓勵仿制藥品目錄或鼓勵研發申報兒童藥品清單，且于2019年12月31日前經國家藥監部門批準上市的藥品。”2020年10月~11月，將擬納入談判和競價的藥品征求相關企業意向。2020年醫保目錄即將進行新一輪調整。在2019版醫保目錄調整之際，業內對于高昂PD-1藥物該不該納入醫保目錄就進行過廣泛討論。醫保盤子就那么大，高昂藥物進入，醫保基金能負擔嗎？新一輪醫保目錄調整在即，罕見病用藥治療費用更高，像SMA這類治療藥物能否最終進入，充滿著不確定性。

渤健SMA用藥面臨“夾擊”

據渤健財報透露，全球目前大約有60000例SMA患者，其中Spinraza覆蓋有11110例。渤健財報顯示，2019年Spinraza銷售收入20.97億美元，同比增加22%。不過較之2018年98%的增幅，該款藥物的增速在明顯下滑。而且，2020年Spinraza在Q2的銷售額為4.95億美元，僅小幅增長1%，上半年銷售額達10.60億美元。Spinraza增長放緩，與其它公司同類產品獲批上市有一定關系。2019年5月，諾華治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法Zolgensma上市。不同于Spinraza，Zolgensma一次即可完成治療，并且采取靈活的醫保支付政策，上市半年銷售3.61億美元。2020年3月和5月，Zolgensma獲得了日本和歐盟的批準。Zolgensma目前暫未在中國上市。諾華Zolgensma在美國上市時，曾因一劑就要210萬美元（約合1448萬元人民幣），被媒體稱為有史以來最昂貴的藥物。該藥物在其它國家的價格也很受關注。5月13日，共同社消息稱，日本厚生勞動省決定將Zolgensma列為公共醫療保險適用對象，未滿2歲患者的公共保險醫療費窗口自付比例為2成。而Zolgensma在日本定價為1.6707億日元（約合人民幣1102萬元）。另一邊，渤健Spinraza也面臨著羅氏Risdiplam的挑戰。Spinraza和Zolgensma均用于1型SMA患者，而Risdiplam將挑戰還沒有治療選擇的SMA患者群體，有望成為治療所有類型SMA的首個口服藥物。當前FDA宣布延長了risdiplam的NDA批準日期，推遲至8月24日。4月23日，CDE承辦了risdiplam的上市申請。在諾華Zolgensma和羅氏Risdiplam的夾擊下，預計未來渤健Spinraza市場份額會受到一定的影響，隨著多款藥物的上市，SMA治療藥物的價格或進一步下降。

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