日前，Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA已批準其Imcivree（setmelanotide）擴展適應癥，用于治療Bardet-Biedl綜合征患者。新聞稿指出，這是FDA批準的首款靶向Bardet-Biedl綜合征疾病根源的療法。

Bardet-Biedl綜合征是一種罕見遺傳病，患者由于黑皮質素-4（MC4）受體通路功能受損，導致經歷無法滿足的饑餓感，在生命早期就出現嚴重肥胖。Bardet-Biedl綜合征還與認知障礙、腎功能失常、視力受損和性腺機能減退相關。

Imcivree是一款“first-in-class”MC4受體激動劑，旨在恢復MC4受體通路活性。它在2020年首次獲得FDA批準，用于因阿黑皮素原（POMC）、前蛋白轉化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受體（LEPR）基因缺陷導致肥胖的成人和兒童（6歲以上）患者的長期體重管理。

這一批準得到關鍵性3期臨床試驗數據的支持，在6歲以上的Bardet-Biedl綜合征患者中：

Imcivree在不需要飲食控制和鍛煉的情況下，將患者BMI平均降低7.9%

在為期14周的雙盲，含安慰劑對照期間，Imcivree組的BMI降低4.6%，對照組的BMI降低0.1%

在12歲以上患者中，患者自我匯報的平均饑餓評分在第52周降低2.1點，具有統計顯著差異

“這一批準標志著Rhythm的重要里程碑。驗證了我們針對由于罕見MC4R通路異常導致嚴重肥胖患者開發Imcivree的策略。讓我們能夠為期待新治療選擇的Bardet-Biedl綜合征患者提供精準療法。”Rhythm總裁兼首席執行官David Meeker博士說。

參考資料：

[1] Rhythm Pharmaceuticals Announces FDA Approval of IMCIVREE? (setmelanotide) for Use in Patients with Bardet-Biedl Syndrome. Retrieved June 17, 2022, from https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-announces-fda-approval-imcivreer

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