歐美新藥審批上市走在國際前列，其批準(zhǔn)的藥品類型、靶點(diǎn)、適應(yīng)癥對國內(nèi)藥物研發(fā)具有借鑒意義。4月份全球獲批上市的新藥數(shù)目較少。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）共批準(zhǔn)10個(gè)新藥申請，包含2個(gè)新分子實(shí)體藥物，歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)9個(gè)，日本醫(yī)藥品醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)（PMDA）僅批準(zhǔn)1個(gè)。

FDA批準(zhǔn)NDA概況

2022年4月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)新藥申請（NDA）10個(gè)，其中有2個(gè)新分子實(shí)體藥物（NMEs）。

表1：2022年4月FDA批準(zhǔn)NDA品種

注：*新分子實(shí)體（NME）

Camzyos*（mavacamten）：Camzyos是“first-in-class”心肌肌球蛋白別構(gòu)抑制劑，用于治療梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。這款新藥也被Evaluate列為今年有望獲批的潛在重磅療法之一。

oHCM是一種慢性進(jìn)行性疾病，可使心壁增厚，使心臟難以正常擴(kuò)張并充滿血液，導(dǎo)致多種衰弱癥狀和心臟功能障礙，該疾病也是年輕人心臟驟停的常見原因。

Mavacamten是一款創(chuàng)新的口服選擇性心肌肌球蛋白別構(gòu)調(diào)節(jié)劑，靶向oHCM的潛在病理生理學(xué)，有望減少患者的心臟過度收縮癥狀。在臨床期和臨床前研究中，mavacamten可以降低心壁應(yīng)激的生物標(biāo)志物，減輕過度的心肌收縮力，減少LVOT梯度和增加舒張順應(yīng)性。聯(lián)拓生物擁有這一療法在中國及其它亞洲地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。它在中國已擬納入突破性治療品種。

Vivjoa*(oteseconazole)：復(fù)發(fā)性外陰陰道念珠菌病，也稱為慢性酵母菌感染，在美國被定義為12個(gè)月內(nèi)出現(xiàn)3次或更多癥狀性酵母菌感染急性發(fā)作。此前，還沒有FDA批準(zhǔn)的專門針對它的藥物。Vivjoa是一種新型的真菌CYP51口服抑制劑，與對照組相比，通過在50周內(nèi)顯著長期降低該病復(fù)發(fā)率證明了其持續(xù)療效。

Vivjoa是一種唑類抗真菌藥物，其旨在抑制真菌細(xì)胞壁完整性所需的真菌CYP51，這種選擇性相互作用對真菌也有毒性，會抑制真菌生長。由于其化學(xué)結(jié)構(gòu)，與真菌CYP酶相比，oteseconazole對人CYP酶的親和力較低。

據(jù)Mycovia制藥公司于4月28日新聞稿宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)Vivjoa膠囊，用于降低有RVVC病史且無生殖潛力的女性復(fù)發(fā)性外陰陰道念珠菌病（RVVC）的發(fā)病率。預(yù)計(jì)于第二季度在美國推出。

EMA批準(zhǔn)MAA概況

2022年4月，歐洲藥品管理局（EMA）共批準(zhǔn)上市申請（MAA）9個(gè)。

表2：2022年4月EMA批準(zhǔn)MAA品種

Breyanzi(liso-cel)：Breyanzi是一款靶向CD19的CAR-T細(xì)胞療法，歐盟委員會批準(zhǔn)其用于治療大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL），具體為：既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性（R/R）彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、原發(fā)性縱膈大B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）、濾泡性淋巴瘤3B級（FL3B）成人患者。

Breyanzi標(biāo)志著BMS在歐盟獲批的第二款CAR-T細(xì)胞療法。該藥是一種自體、CD19導(dǎo)向、嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法，具有明確的組成和4-1BB共刺激域。Breyanzi由純化的CD8+和CD4+T細(xì)胞以特定比例（1:1）組成，4-1BB信號增強(qiáng)了Breyanzi的擴(kuò)增和持久性。

Breyanzi代表著一種差異化的CAR-T細(xì)胞療法，顯示出快速、持久的完全緩解和可控的安全性。Breyanzi通過單次輸液進(jìn)行個(gè)體化治療，在高比例的R/RLBCL患者中顯示出持久完全緩解，且具有可控和差異化的安全性。

PMDA審批概況

2022年4月，日本醫(yī)藥品醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)（PMDA）批準(zhǔn)新藥申請1個(gè)。

表3：2022年4月PMDA批準(zhǔn)新藥

Nuvaxovid：Nuvaxovid是一款重組蛋白新冠疫苗，由Novavax開發(fā)，武田擁有Nuvaxovid在日本的權(quán)益。此外，武田還擁有Moderna新冠肺炎疫苗Spikevax在日本的商業(yè)化權(quán)益，不過5月31日，武田宣布，從2022年8月1日起，該公司將會把Spikevax在日本的商業(yè)化權(quán)益退還給Moderna。或與此次Nuvaxovid獲批以及日益減少的新冠疫苗市場有關(guān)。