今日，再生元（Regeneron）和賽諾菲（Sanofi）宣布，美國FDA已批準度普利尤單抗（dupilumab，英文商品名Dupixent）治療6個月到5歲的中重度特應性皮炎兒科患者。他們的病情在外用療法治療后未得到足夠控制或者不適于使用這些療法。新聞稿指出，度普利尤單抗是首款獲批可治療嬰兒到成人中重度特應性皮炎患者的生物制品。

特應性皮炎又名濕疹，是一種慢性2型炎癥性皮膚病，85～90%的患者在5歲前出現癥狀，常可持續至成年。癥狀包括強烈、持續的瘙癢和覆蓋身體大部分部位的皮膚病變，導致皮膚干燥、開裂、疼痛、發紅或變黑、結痂和滲血，以及皮膚感染的風險增加。中重度特應性皮炎也可能顯著影響幼兒、其父母和照顧者的生活質量。該年齡組目前的治療選擇主要是外用皮質類固醇（TCS），這一療法可能會有安全性風險，長期使用可能損害正常生長。

度普利尤單抗是一種全人源化單克隆抗體，能夠選擇性地抑制白介素4（IL-4）和白介素13（IL-13）信號通路，降低2型炎癥的病理性反應，從機制上治療2型炎癥相關疾病，比如哮喘、慢性鼻竇炎伴鼻息肉病（CRSwNP）和特應性皮炎等。

這一批準主要基于一項3期臨床試驗的數據。在這項試驗中，嬰幼兒患者接受度普利尤單抗和低強度TCS治療，或者只接受TCS治療。試驗結果顯示，在第16周時，度普利尤單抗+TCS組：

28%的患者皮膚癥狀完全或接近完全清除，對照組這一數值為4%

53%的患者達到疾病嚴重程度與基線相比改善75%以上，對照組這一數值為11%

48%的患者獲得具有臨床意義的瘙癢減弱，對照組這一數值為9%

在6個月到5歲兒童中觀察到的安全性與在6歲以上特應性皮炎兒童中觀察到的結果相似。

“此前，在美國治療6歲以下中重度特應性皮炎患兒的治療選擇局限于外用類固醇。它的長期使用與顯著安全性風險相關。患者和他們的家人急切需要更好的藥物。”賽諾菲免疫學和炎癥全球開發負責人Naimish Patel博士說，“這些嬰幼兒和他們的家人，往往難以應對瘙癢對他們的身體以及日常生活方方面面的影響。今天的批準意味著度普利尤單抗可以為一些最年幼的患者造福。”

參考資料：

[1] FDA Approves Dupixent? (dupilumab) as First Biologic Medicine for Children Aged 6 Months to 5 Years with Moderate-to-severe Atopic Dermatitis. Retrieved June 7, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-dupixent-dupilumab-as-first-biologic-medicine-for-children-aged-6-months-to-5-years-with-moderate-to-severe-atopic-dermatitis-301563406.html

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