今日，n-Lorem基金會(huì)宣布，與哥倫比亞大學(xué)Irving醫(yī)學(xué)中心達(dá)成首個(gè)卓越合作伙伴（Partner in Excellence）合作。聯(lián)合促進(jìn)反義寡核苷酸（ASO）療法的開發(fā)，增進(jìn)對(duì)超級(jí)罕見疾病患者的理解并且改善他們的診療。

與具有罕見病臨床和科研專長(zhǎng)的世界級(jí)研究機(jī)構(gòu)合作是n-Lorem基金會(huì)治療超級(jí)罕見病患者策略的重要一環(huán)。非盈利的n-Lorem基金會(huì)旨在利用ASO技術(shù)，發(fā)現(xiàn)和提供在研ASO療法，無償治療超級(jí)罕見病患者（全球患者人數(shù)1~30個(gè)）。很多罕見病是由于基因突變?cè)斐傻模珹SO療法可以通過與特定RNA結(jié)合，防止有毒蛋白的表達(dá)，或者改變mRNA的剪接，生成具有功能的蛋白。

n-Lorem的卓越合作伙伴項(xiàng)目聯(lián)合醫(yī)生科學(xué)家、世界級(jí)的研究所和n-Lorem的力量，共同向?yàn)槌?jí)罕見病患者提供最高質(zhì)量醫(yī)療護(hù)理的目標(biāo)而努力。通過采用個(gè)體化的開發(fā)策略，n-Lorem可以為每個(gè)患者開發(fā)優(yōu)化的ASO藥物。參與卓越合作伙伴項(xiàng)目的合作者對(duì)這一策略至關(guān)重要，他們將提供患者的基因和表型表征，評(píng)估ASO技術(shù)的可行性，向n-Lorem提交治療方案的申請(qǐng)，收集患者疾病自然歷史數(shù)據(jù)等等。通過這一項(xiàng)目，n-Lorem將在個(gè)體化ASO療法開發(fā)過程中的每一步為研究所里的科研人員提供支持。

“超級(jí)罕見病患者可能是世界上唯一患有這種遺傳病的患者。今天，n-Lorem和我們的卓越合作伙伴有能力滿足這些患者的需求，從一個(gè)一個(gè)患者做起。” n-Lorem基金會(huì)聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Stanley T. Crooke博士說，“我很高興公布首批卓越合作伙伴，將與Wendy Chung和Neil Shneider博士密切合作，支持開發(fā)ASO療法治療他們的一些患者。”

參考資料：

[1] n-Lorem Foundation Introduces First ‘Partner in Excellence’ to Support and Accelerate the Treatment of Nano-rare Patients. Retrieved June 14, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220614005265/en/n-Lorem-Foundation-Introduces-First-%E2%80%98Partner-in-Excellence%E2%80%99-to-Support-and-Accelerate-the-Treatment-of-Nano-rare-Patients

原標(biāo)題：為唯一的患者開發(fā)藥物，哥倫比亞大學(xué)與n-Lorem達(dá)成合作

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