新興生物醫(yī)藥公司是生物醫(yī)療創(chuàng)新的重要引擎之一，其中很多公司走在科學(xué)轉(zhuǎn)化的最前沿，假以時(shí)日，它們開發(fā)的產(chǎn)品有些可以成功上市，其它情況下，這些產(chǎn)品或者整個(gè)公司被更大型公司收購，推進(jìn)創(chuàng)新藥物的問世。日前，IQVIA人類數(shù)據(jù)科學(xué)研究所（IQVIA Institute for Human Data Science）發(fā)布了名為Emerging Biopharma’s Contribution to Innovation的研究報(bào)告，介紹了新興生物醫(yī)藥公司對創(chuàng)新的貢獻(xiàn)。今天這篇文章里，藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)將與讀者分享報(bào)告的精彩內(nèi)容，點(diǎn)擊文末“閱讀全文/Read more”，即可瀏覽英文報(bào)告全文。

臨床期研發(fā)管線增長89%源于新興生物醫(yī)藥公司

這篇報(bào)告中，新興生物醫(yī)藥公司（EBP）的定義為每年處方藥銷售額小于5億美元，研發(fā)投入小于2億美元，自2014年來擁有活躍研發(fā)管線的生物醫(yī)藥和生物技術(shù)公司。報(bào)告指出，2021年，這些公司參與超過4500款臨床在研產(chǎn)品的開發(fā)，占目前臨床研發(fā)管線的72%，EBP獨(dú)立開發(fā)的產(chǎn)品占2021年臨床研發(fā)管線的65%，達(dá)到歷史新高。

報(bào)告指出，總體來看，過去10年里，臨床研發(fā)管線增長了85%，而89%的增長可以歸結(jié)為EBP公司的增長。這些數(shù)字顯示了它們在開發(fā)創(chuàng)新療法方面的貢獻(xiàn)。

▲不同類型公司的臨床期研發(fā)管線占比（數(shù)據(jù)來源：參考資料[1]，藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)制圖）

在過去5年里， EBP公司開發(fā)的在研產(chǎn)品數(shù)目翻了一倍，90%的EBP公司研發(fā)活動(dòng)集中在美國、歐洲、中國、日本和韓國這5大區(qū)域。

總部在美國的EBP公司開發(fā)的產(chǎn)品占EBP研發(fā)管線的接近50%，不過占比近年來有所降低。總部在中國的EBP公司開發(fā)的產(chǎn)品在EBP研發(fā)管線的比例近年來迅速上升，自2006年以來增長456%，在2021年占比達(dá)到17%。這些數(shù)據(jù)也顯示了中國新興公司對藥物研發(fā)創(chuàng)新的貢獻(xiàn)。

▲不同國家和地區(qū)EBP公司臨床期研發(fā)管線占比（數(shù)據(jù)來源：參考資料[1]，藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)制圖）

在美國，EBP公司參與接近三分之二的研發(fā)活動(dòng)，涉及開發(fā)超過2000款產(chǎn)品，在歐洲，EBP公司參與47%的藥物開發(fā)活動(dòng)。而在中國和韓國，EBP公司主導(dǎo)藥物研發(fā)活動(dòng)，分別參與76%和83%的新藥開發(fā)活動(dòng)。這些數(shù)字也凸顯了藥物研發(fā)公司在這些國家的投入和成長。

在研發(fā)產(chǎn)品的適應(yīng)癥方面，腫瘤學(xué)、神經(jīng)病學(xué)、傳染性疾病、胃腸道產(chǎn)品和疫苗占EBP研發(fā)管線的69%。其中腫瘤學(xué)管線在過去5年里數(shù)目翻倍，占EBP研發(fā)管線的39%。傳染病療法和疫苗開發(fā)在過去兩年中顯著增長，體現(xiàn)了EBP公司在新冠疫情中的顯著貢獻(xiàn)。

2021年遞交FDA監(jiān)管申請占比42%

在2021年，EBP公司主導(dǎo)了3386項(xiàng)臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)，與10年前相比接近翻了三倍。EBP公司主導(dǎo)的臨床試驗(yàn)也是臨床試驗(yàn)數(shù)目增長的主要原因。在2021年，EBP公司主導(dǎo)啟動(dòng)的臨床試驗(yàn)占總數(shù)的59%，達(dá)到歷史最高。

從2010年以來，EBP公司啟動(dòng)的研發(fā)項(xiàng)目的總體臨床開發(fā)成功率比非EBP公司略高，尤其在早期研發(fā)階段。

▲2010-2021年間，不同臨床開發(fā)階段的平均研發(fā)成功率（數(shù)據(jù)來源：參考資料[1]，藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)制圖）

在2021年，EBP公司向FDA遞交的產(chǎn)品上市監(jiān)管申請占總數(shù)的42%，與2012年（11%）相比提高了接近4倍。這一趨勢顯示了EBP公司能夠獨(dú)立開發(fā)產(chǎn)品直至上市的能力。

研發(fā)產(chǎn)品“first-in-class”比例更高

報(bào)告指出，EBP公司在推動(dòng)包含創(chuàng)新活性物質(zhì)（novel active substances，NAS）藥物上市方面也具有重要貢獻(xiàn)。2021年，全球上市的NAS藥物達(dá)到85款，其中48款最初由EBP公司開發(fā)，達(dá)到歷史最高水平。在美國，EBP公司最初開發(fā)的NAS藥物占2021年上市藥物的一半。這些由EBP公司最初開發(fā)并最終上市的藥物中，由EBP公司自己遞交FDA監(jiān)管申請的藥物占比76%。這一比值超過近年來60%的平均值，也從另一個(gè)側(cè)面反映更多EBP公司傾向于自主推動(dòng)產(chǎn)品上市，而不是將自主研發(fā)的藥物授權(quán)或賣給其它公司。

在中國，由EBP公司研發(fā)的NAS藥物在近5年來顯著增加。報(bào)告的數(shù)據(jù)指出，在2012-2016年間，總計(jì)上市的83款NAS藥物中，15款最初由EBP公司開發(fā)。而在2017-2021年間，173款上市的NAS藥物中，59款最初由EBP公司開發(fā)。

在過去5年中，總體來講，由EBP公司最初開發(fā)或者推動(dòng)上市的NAS藥品更容易獲得FDA用于加快新藥審評(píng)的資格認(rèn)定，這些數(shù)據(jù)顯示從監(jiān)管角度來說，EBP公司與其它公司相比并未處于劣勢。

▲2017-2021年上市的NAS藥物的FDA資格認(rèn)定特征（數(shù)據(jù)來源：參考資料[1]，藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)制圖）

在美國，EBP公司能夠獨(dú)立推動(dòng)產(chǎn)品上市的部分原因在于它們的產(chǎn)品具有差異化特征。報(bào)告指出，過去5年中，EBP產(chǎn)品的“first-in-class”比例平均為45%，非EBP產(chǎn)品這一數(shù)值為35%。EBP公司最初開發(fā)的產(chǎn)品中平均55%為孤兒藥，而非EBP產(chǎn)品中這一比例為46%。這些特征讓規(guī)模更小的公司能夠針對患者人數(shù)較少的特定群體開發(fā)創(chuàng)新療法，在一定程度上也減輕推出產(chǎn)品和商業(yè)化方面所需的資源壓力。

結(jié)語

如今，人們對身體健康的需求越來越高，對醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)也有更高的期許。如何扶植創(chuàng)新，提高藥物研發(fā)效率是醫(yī)療健康生態(tài)圈中的每一個(gè)成員都需要面對的問題。IQVIA的報(bào)告顯示，新興醫(yī)藥公司不論在啟動(dòng)和推動(dòng)創(chuàng)新療法的臨床開發(fā)，還是推動(dòng)產(chǎn)品最終上市方面都做出了重要的貢獻(xiàn)。IQVIA的報(bào)告還對新興生物醫(yī)藥公司主導(dǎo)的臨床試驗(yàn)特征、推出產(chǎn)品的創(chuàng)新特性等多個(gè)因素進(jìn)行了評(píng)估。限于篇幅本文不做一一詳述，點(diǎn)擊文末“閱讀全文/Read more”，即可訪問IQVIA網(wǎng)站瀏覽英文全文報(bào)告。

參考資料：

[1] Emerging Biopharma’s Contribution to Innovation. Retrieved June 17, 2022, from https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/emerging-biopharma-contribution-to-innovation/iqvia-institute-emerging-biopharmas-contribution-to-innovation-forweb.pdf?utm_medium=email&utm_source=Eloqua&utm_campaign=2022_EmergingBio_GBU_RDS_TC

[2] Innovation sourcing in biopharma: Four practices to maximize success. Retrieved June 17, 2022, from https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/innovation-sourcing-in-biopharma-four-practices-to-maximize-success

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